Um estudo de profilaxia de HAE de fase 2 com inibidor de C1 humano recombinante
7 de novembro de 2017 atualizado por: Pharming Technologies B.V.
Um estudo cruzado de 3 períodos, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 2, para avaliar a eficácia e a segurança do inibidor humano recombinante C1 na profilaxia de ataques de angioedema em pacientes com angioedema hereditário (HAE)
Objetivo primário:
Avaliar a eficácia do inibidor de C1 humano recombinante (rhC1INH) na profilaxia de crises de angioedema em pacientes com AEH
Objetivo Secundário:
Avaliar a segurança e a imunogenicidade do inibidor de C1 humano recombinante (rhC1INH) na profilaxia de crises de angioedema em pacientes com AEH
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Design de estudo:
Este é um estudo cruzado multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de 3 períodos de rhC1INH na profilaxia de ataques de angioedema em pacientes com AEH.
A triagem médica (parâmetros clínicos e laboratoriais) será realizada e o histórico médico do paciente específico para ataques de HAE será coletado para avaliar a elegibilidade. Cada paciente receberá três períodos de 4 semanas de tratamento duas vezes por semana.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
32
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1G6C6
- Ottawa Allergy Research Corp
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- University of South Florida, Asthma, Allergy & Immunology Clinical Research Unit
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
- Washington University Division of Allergy and Immunology
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Oregon
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Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
- Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
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Milan, Itália, 20157
- Azienda Ospedaliera Universitaria Luigi Sacco Di Milano
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Skopje, Macedônia, Antiga República Iugoslava da, 1000
- PHI University Clinic of Dermatology
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Mures
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Sângeorgiu de Mureş, Mures, Romênia, 547530
- SC Centrul Clinic Mediquest SRL
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Belgrade, Sérvia
- Clinical Center Serbia
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Brno, Tcheca, 65691
- Faculty Hospital by St. Anna Brno, Department of clinical Immunology and Allergology
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
13 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Os pacientes que atendem aos seguintes critérios na triagem são elegíveis para participação no estudo:
- Idade 13 anos ou mais
- Diagnóstico laboratorial confirmado de AEH
- Uma história de ataques HAE frequentes (pelo menos 4 ataques por mês durante um mínimo de 3 meses consecutivos).
- Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar e sexualmente ativas devem estar dispostas a usar uma forma aceitável de contracepção.
- Fornecido consentimento informado por escrito (e consentimento por escrito para menores)
- Vontade e capacidade de cumprir todos os procedimentos do protocolo
Critério de exclusão:
Os pacientes que atenderem a qualquer um dos seguintes critérios na triagem serão excluídos da participação no estudo:
- Pacientes com histórico médico de alergia a coelhos ou produtos derivados de coelhos (incluindo rhC1INH)
- Diagnóstico de angioedema adquirido (EAA)
- Pacientes grávidas, amamentando ou com intenção de engravidar
- Tratamento com qualquer medicamento experimental nos últimos 30 dias
- Pacientes com qualquer condição ou tratamento que, na opinião do Investigador, possa interferir na avaliação dos objetivos do estudo
- Pacientes atualmente tratados com inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: rhC1INH duas vezes por semana
rhC1INH administrado duas vezes por semana
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Outros nomes:
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Experimental: rhC1INH uma vez por semana
rhC1INH administrado uma vez por semana
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Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo (salina) duas vezes por semana
Placebo (salina) administrado duas vezes por semana
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de ataques HAE
Prazo: 28 dias
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Número médio de ataques de HAE normalizado para um período de 28 dias
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28 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos
Prazo: 20 semanas
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Número de participantes que experimentaram eventos adversos emergentes do tratamento observados na população de segurança
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20 semanas
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Porcentagem de participantes que atingiram pelo menos 50% de redução no número de ataques
Prazo: 28 dias
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Porcentagem de participantes que atingiram pelo menos 50% de redução no número de ataques normalizados para um período de 28 dias em comparação com o período de tratamento com placebo
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28 dias
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Imunogenicidade
Prazo: 20 semanas
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Número de participantes analisados para anticorpos neutralizantes específicos para C1INH e anticorpos neutralizantes específicos para rhC1INH após confirmação de anticorpos anti-C1INH e anti rhC1INH IgM ou IgG
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20 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Beard N, Frese M, Smertina E, Mere P, Katelaris C, Mills K. Interventions for the long-term prevention of hereditary angioedema attacks. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Nov 3;11(11):CD013403. doi: 10.1002/14651858.CD013403.pub2.
- Riedl MA, Grivcheva-Panovska V, Moldovan D, Baker J, Yang WH, Giannetti BM, Reshef A, Andrejevic S, Lockey RF, Hakl R, Kivity S, Harper JR, Relan A, Cicardi M. Recombinant human C1 esterase inhibitor for prophylaxis of hereditary angio-oedema: a phase 2, multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled crossover trial. Lancet. 2017 Sep 30;390(10102):1595-1602. doi: 10.1016/S0140-6736(17)31963-3. Epub 2017 Jul 25.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de setembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de setembro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
25 de setembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de dezembro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de novembro de 2017
Última verificação
1 de novembro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças de pele
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Hipersensibilidade, Imediata
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças de Pele, Vasculares
- Hipersensibilidade
- Urticária
- Doenças por Deficiência de Complemento Hereditário
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Angioedema
- Angioedemas Hereditários
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Inativadores do Complemento
- Proteína Inibidora do Complemento C1
Outros números de identificação do estudo
- C1 3201
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .