Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2 HAE-profylaxestudie met recombinant humane C1-remmer

7 november 2017 bijgewerkt door: Pharming Technologies B.V.

Een fase 2 multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, 3-periode cross-over studie om de werkzaamheid en veiligheid van recombinant humane C1-remmer te evalueren bij de profylaxe van angio-oedeemaanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE)

Hoofddoel:

Evalueren van de werkzaamheid van recombinant humane C1-remmer (rhC1INH) bij de profylaxe van angio-oedeemaanvallen bij patiënten met HAE

Secundaire doelstelling:

Evaluatie van de veiligheid en immunogeniciteit van recombinante humane C1-remmer (rhC1INH) bij de profylaxe van angio-oedeemaanvallen bij patiënten met HAE

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studieontwerp:

Dit is een multi-center, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, 3-periode cross-over studie van rhC1INH in profylaxe van angio-oedeemaanvallen bij patiënten met HAE.

Medische screening (klinische en laboratoriumparameters) zal worden uitgevoerd en de medische geschiedenis van de patiënt die specifiek is voor HAE-aanvallen zal worden verzameld om te beoordelen of ze in aanmerking komen. Elke patiënt krijgt tweemaal per week drie behandelingsperioden van 4 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

32

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G6C6
        • Ottawa Allergy Research Corp
  • Italië
      • Milan, Italië, 20157
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Luigi Sacco Di Milano
  • Macedonië, de Voormalige Joegoslavische Republiek
      • Skopje, Macedonië, de Voormalige Joegoslavische Republiek, 1000
        • PHI University Clinic of Dermatology
  • Roemenië
    • Mures
      • Sângeorgiu de Mureş, Mures, Roemenië, 547530
        • SC Centrul Clinic Mediquest SRL
  • Servië
      • Belgrade, Servië
        • Clinical Center Serbia
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 65691
        • Faculty Hospital by St. Anna Brno, Department of clinical Immunology and Allergology
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
        • University of South Florida, Asthma, Allergy & Immunology Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • Washington University Division of Allergy and Immunology
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Verenigde Staten, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten die bij de screening aan de volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:

  1. Leeftijd 13 jaar of ouder
  2. Laboratorium bevestigde diagnose van HAE
  3. Een geschiedenis van frequente HAE-aanvallen (minstens 4 aanvallen per maand gedurende minimaal 3 opeenvolgende maanden).
  4. Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden en seksueel actief zijn, moeten bereid zijn een aanvaardbare vorm van anticonceptie te gebruiken.
  5. Gegeven schriftelijke geïnformeerde toestemming (en schriftelijke toestemming voor minderjarigen)
  6. Bereidheid en bekwaamheid om alle protocolprocedures na te leven

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die bij de screening aan een van de volgende criteria voldoen, moeten worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek:

  1. Patiënten met een medische voorgeschiedenis van allergie voor konijnen of van konijnen afgeleide producten (waaronder rhC1INH)
  2. Diagnose van verworven angio-oedeem (AAE)
  3. Patiënten die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden
  4. Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen
  5. Patiënten met een aandoening of behandeling die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie van de onderzoeksdoelstellingen zou kunnen verstoren
  6. Patiënten die momenteel worden behandeld met angiotensine-converting enzyme (ACE)-remmers

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: rhC1INH tweemaal per week
rhC1INH tweemaal per week toegediend
Biologisch: Recombinante menselijke C1-remmer
Andere namen:
  • rhC1INH
  • Ruconest
  • Conest alfa
Experimenteel: rhC1INH eenmaal per week
rhC1INH eenmaal per week toegediend
Biologisch: Recombinante menselijke C1-remmer
Andere namen:
  • rhC1INH
  • Ruconest
  • Conest alfa
Placebo-vergelijker: Placebo (zoutoplossing) tweemaal per week
Placebo (zoutoplossing) tweemaal per week toegediend
Ander: Placebo
Andere namen:
  • Zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal HAE-aanvallen
Tijdsspanne: 28 dagen
Gemiddeld aantal HAE-aanvallen genormaliseerd naar een periode van 28 dagen
28 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: 20 weken
Aantal deelnemers dat tijdens de behandeling optredende bijwerkingen heeft waargenomen in de veiligheidspopulatie
20 weken
Percentage deelnemers dat het aantal aanvallen met ten minste 50% heeft verminderd
Tijdsspanne: 28 dagen
Percentage deelnemers dat een vermindering van ten minste 50% bereikt in het aantal aanvallen genormaliseerd naar een periode van 28 dagen in vergelijking met de placebobehandelingsperiode
28 dagen

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Immunogeniciteit
Tijdsspanne: 20 weken
Aantal deelnemers geanalyseerd op neutraliserende C1INH-specifieke antilichamen en neutraliserende rhC1INH-specifieke antilichamen na bevestigde anti-C1INH- en anti-rhC1INH IgM- of IgG-antilichamen
20 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 september 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 september 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

25 september 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 december 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 november 2017

Laatst geverifieerd

1 november 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C1 3201

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren