Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2 HAE-profylaksestudie med rekombinant human C1-hæmmer

7. november 2017 opdateret af: Pharming Technologies B.V.

Et fase 2 multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret, 3-perioders krydsningsstudie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​rekombinant human C1-hæmmer i profylakse af angioødem-anfald hos patienter med arvelig angioødem (HAE)

Primært mål:

At evaluere effektiviteten af ​​rekombinant human C1-hæmmer (rhC1INH) i profylakse af angioødem-anfald hos patienter med HAE

Sekundært mål:

At evaluere sikkerheden og immunogeniciteten af ​​rekombinant human C1-hæmmer (rhC1INH) i profylakse af angioødem-anfald hos patienter med HAE

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studere design:

Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, 3-perioders crossover-studie af rhC1INH til profylakse af angioødem-anfald hos patienter med HAE.

Medicinsk screening (kliniske og laboratorieparametre) vil blive udført, og patientens sygehistorie, der er specifik for HAE-angreb, vil blive indsamlet for at vurdere egnethed. Hver patient vil modtage tre 4 ugers behandlingsperioder to gange om ugen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G6C6
        • Ottawa Allergy Research Corp
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • University of South Florida, Asthma, Allergy & Immunology Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Washington University Division of Allergy and Immunology
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forenede Stater, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Luigi Sacco Di Milano
  • Makedonien, Den Tidligere Jugoslaviske Republik
      • Skopje, Makedonien, Den Tidligere Jugoslaviske Republik, 1000
        • PHI University Clinic of Dermatology
  • Rumænien
    • Mures
      • Sângeorgiu de Mureş, Mures, Rumænien, 547530
        • SC Centrul Clinic Mediquest SRL
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Clinical Center Serbia
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 65691
        • Faculty Hospital by St. Anna Brno, Department of clinical Immunology and Allergology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

13 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter, der opfylder følgende kriterier ved screening, er berettiget til deltagelse i undersøgelsen:

  1. Alder 13 år eller ældre
  2. Laboratoriebekræftet diagnose af HAE
  3. En historie med hyppige HAE-anfald (mindst 4 anfald om måneden i mindst 3 på hinanden følgende måneder).
  4. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktive, skal være villige til at bruge en acceptabel form for prævention.
  5. Forudsat skriftligt informeret samtykke (og skriftligt samtykke til mindreårige)
  6. Vilje og evne til at overholde alle protokolprocedurer

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder et af følgende kriterier ved screening, skal udelukkes fra undersøgelsesdeltagelse:

  1. Patienter med anamnese med allergi over for kaniner eller kaninafledte produkter (inklusive rhC1INH)
  2. Diagnose af erhvervet angioødem (AAE)
  3. Patienter, der er gravide eller ammer, eller som i øjeblikket har til hensigt at blive gravide
  4. Behandling med ethvert forsøgslægemiddel inden for de seneste 30 dage
  5. Patienter med enhver tilstand eller behandling, der efter investigatorens mening kan forstyrre evalueringen af ​​undersøgelsens mål
  6. Patienter, der i øjeblikket behandles med angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmere

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: rhC1INH to gange om ugen
rhC1INH administreret to gange ugentligt
Biologisk: Rekombinant human C1-hæmmer
Andre navne:
  • rhC1INH
  • Ruconest
  • Conestat alfa
Eksperimentel: rhC1INH én gang om ugen
rhC1INH administreret én gang ugentligt
Biologisk: Rekombinant human C1-hæmmer
Andre navne:
  • rhC1INH
  • Ruconest
  • Conestat alfa
Placebo komparator: Placebo (saltvand) to gange om ugen
Placebo (saltvand) indgivet to gange ugentligt
Andet: Placebo
Andre navne:
  • Saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal HAE-angreb
Tidsramme: 28 dage
Gennemsnitligt antal HAE-anfald normaliseret til en periode på 28 dage
28 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 20 uger
Antal deltagere, der oplevede behandlingsfremkaldende bivirkninger observeret i sikkerhedspopulationen
20 uger
Procentdel af deltagere, der opnår mindst 50 % reduktion i antallet af angreb
Tidsramme: 28 dage
Procentdel af deltagere, der opnår mindst 50 % reduktion i antallet af anfald normaliseret til en 28-dages periode sammenlignet med placebobehandlingsperioden
28 dage

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Immunogenicitet
Tidsramme: 20 uger
Antal deltagere analyseret for neutraliserende C1INH-specifikke antistoffer og neutraliserende rhC1INH-specifikke antistoffer efter bekræftede anti-C1INH og anti rhC1INH IgM eller IgG antistoffer
20 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. september 2014

Først opslået (Skøn)

25. september 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. december 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. november 2017

Sidst verificeret

1. november 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C1 3201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner