Studien av myelodysplasitransplantasjon-assosierte utfall (MDS-TAO).

Inklusjonskriterier:

• Histologisk bekreftet diagnose av:

  • Primær eller sekundær MDS ved bruk av Verdens helseorganisasjon (WHO) 2008-klassifisering:

    • Refraktær cytopeni med unilineage dysplasi

      • Refraktær anemi (RA)
      • Refraktær nøytropeni (RN)
      • Refraktær trombocytopeni (RT)
    • Refraktær anemi med ringsideroblaster (RARS)
    • Refraktær cytopeni med multilineage dysplasi (RCMD)
    • Refraktær anemi med overflødig blast-1 (RAEB-1)
    • Ildfast anemi med overflødig Blasts-2 (RAEB-2)
    • MDS med isolert del (5q)
    • MDS-Uklassifisert (MDS-U)

  • En annen av følgende relaterte lidelser:

    • Kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML)
    • Myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasma, ikke klassifiserbar (MDS/MPD-U)
• Alder 60 til 75 år

• Noen av følgende (høyrisikoegenskaper):

  • Middels-2 eller høyrisiko på International Prognostic Scoring System (IPSS)
  • Sekundær MDS (en hvilken som helst karyotype)

  • Dokumentert ikke-IPSS mellom- eller dårlig prognose karyotype inkludert:

    • +8
    • t(11q23)
    • Rea 3q
    • +19
    • 3 eller flere avvik
    • del(7q)
    • -5
    • t(5q)

  • Dokumentert signifikant cytopeni i minst fire måneder før påmelding, definert av følgende kriterier:

    • Røde blodlegemer (RBC) Transfusjonsavhengighet: fire eller flere enheter RBC-transfusjoner innen en åtte ukers periode for symptomatisk anemi med hemoglobin på ≤ 9,0 g/dL; ELLER
    • Alvorlig anemi: gjennomsnitt av to eller flere hemoglobinverdier ≤ 8 g/dL innen en åtte ukers periode ikke påvirket av RBC-transfusjoner (dvs. må være syv dager etter transfusjon); ELLER

    • Alvorlig trombocytopeni: gjennomsnittlig to eller flere blodplatetall ≤ 50

      × 109/L innen en åtte ukers periode som ikke er påvirket av blodplatetransfusjoner (dvs. må være minst tre dager etter transfusjon) eller en klinisk signifikant blødning som krever blodplatetransfusjoner innen de foregående fire månedene; ELLER

    • Alvorlig nøytropeni: gjennomsnitt av to eller flere absolutt nøytrofiltall (ANC) ≤ 500 i løpet av en åtte ukers periode, eller en klinisk signifikant infeksjon som krever IV-antibiotika i en setting med ANC ≤ 1000 i løpet av de siste fire månedene.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på 0, 1 eller 2.

• Tilstrekkelig organfunksjon for å tillate RIC HSCT som indikert av følgende:

  • Serumbilirubin ≤ 2,5 mg/dL (unntatt når det er mistanke om Gilberts syndrom eller MDS-relatert hemolyse).
  • Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) ≤ 2,5 ganger øvre normalgrense (ULN).
  • Serumkreatinin ≤ 2,0 mg/dL.
  • Tilsynelatende tilstrekkelig baseline hjertefunksjon til å gjennomgå HSCT (ingen ekkokardiogram nødvendig).
  • Tilsynelatende tilstrekkelig baseline lungefunksjon til å gjennomgå HSCT (ingen lungefunksjonstester nødvendig).
  • Tilsynelatende tilstrekkelig nevropsykiatrisk funksjon til å gjennomgå HSCT (ingen spesifikk nevropsykiatrisk evaluering kreves).
• Vilje til å gjennomgå human leukocyttantigen (HLA)-typing og vurdere påfølgende HSCT.
• Vilje og evne til å gi informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Kjent baseline-konvertering til AML (f.eks. ≥ 20 % perifere eller margeksplosjoner).
• Kunnskap om potensiell giverstatus ved studiestart. Merk at kunnskap om HLA-status UTEN et relatert eller urelatert søk er tillatt.
• Anamnese med tidligere malignitet i løpet av det siste året, bortsett fra tilstrekkelig behandlet karsinom in situ av livmorhalskreft, basalcelle eller plateepitelhudkreft.
• Enhver alvorlig samtidig sykdom, infeksjon eller komorbiditet som, etter hovedforskerens vurdering, ville gjøre pasienten upassende for HSCT på tidspunktet for studiestart.
• Psykiatriske lidelser inkludert demens som vil hindre innhenting av informert samtykke eller muligheten til å delta i en pågående forskningsstudie.