Myelodysplasi Transplantation-Associated Outcomes (MDS-TAO) undersøgelsen

Inklusionskriterier:

• Histologisk bekræftet diagnose af:

  • Primær eller sekundær MDS ved hjælp af Verdenssundhedsorganisationens (WHO) 2008 klassifikation:

    • Refraktær cytopeni med unilineage dysplasi

      • Refraktær anæmi (RA)
      • Refraktær Neutropeni (RN)
      • Refraktær trombocytopeni (RT)
    • Refraktær anæmi med ringsideroblaster (RARS)
    • Refraktær cytopeni med multilineage dysplasi (RCMD)
    • Refraktær anæmi med overskydende Blasts-1 (RAEB-1)
    • Refraktær anæmi med overskydende Blasts-2 (RAEB-2)
    • MDS med isoleret del (5q)
    • MDS-Uklassificeret (MDS-U)

  • En anden af ​​følgende relaterede lidelser:

    • Kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML)
    • Myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasma, uklassificerbar (MDS/MPD-U)
• Alder 60 til 75 år

• Enhver af følgende (højrisikoegenskaber):

  • Intermediate-2 eller High-Risk på International Prognostic Scoring System (IPSS)
  • Sekundær MDS (enhver karyotype)

  • Dokumenteret ikke-IPSS mellem- eller dårlig prognose karyotype, herunder:

    • +8
    • t(11q23)
    • Rea 3q
    • +19
    • 3 eller flere abnormiteter
    • del(7q)
    • -5
    • t(5q)

  • Dokumenteret signifikant cytopeni i mindst fire måneder før tilmelding, defineret af følgende kriterier:

    • Røde blodlegemer (RBC) Transfusionsafhængighed: fire eller flere enheder af RBC-transfusioner inden for en otte ugers periode for symptomatisk anæmi med hæmoglobin på ≤ 9,0 g/dL; ELLER
    • Alvorlig anæmi: gennemsnit af to eller flere hæmoglobinværdier ≤ 8 g/dL inden for en otte ugers periode, der ikke er påvirket af RBC-transfusioner (dvs. skal være syv dage efter transfusion); ELLER

    • Alvorlig trombocytopeni: gennemsnit af to eller flere trombocyttal ≤ 50

      × 109/L inden for en otte ugers periode, der ikke er påvirket af blodpladetransfusioner (dvs. skal være mindst tre dage efter transfusion) eller en klinisk signifikant blødning, der kræver blodpladetransfusion inden for de foregående fire måneder; ELLER

    • Svær neutropeni: gennemsnit af to eller flere absolutte neutrofiltal (ANC) ≤ 500 inden for en otte ugers periode, eller en klinisk signifikant infektion, der kræver IV-antibiotika i en indstilling af ANC ≤ 1000 inden for de foregående fire måneder.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0, 1 eller 2.

• Tilstrækkelig organfunktion til at tillade RIC HSCT som angivet af følgende:

  • Serumbilirubin ≤ 2,5 mg/dL (undtagen når der er mistanke om Gilberts syndrom eller MDS-relateret hæmolyse).
  • Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) ≤ 2,5 gange den øvre normalgrænse (ULN).
  • Serumkreatinin ≤ 2,0 mg/dL.
  • Tilsyneladende tilstrækkelig baseline hjertefunktion til at gennemgå HSCT (ingen ekkokardiogram påkrævet).
  • Tilsyneladende tilstrækkelig baseline lungefunktion til at gennemgå HSCT (ingen lungefunktionstest påkrævet).
  • Tilsyneladende tilstrækkelig neuro-psykiatrisk funktion til at gennemgå HSCT (ingen specifik neuro-psykiatrisk evaluering påkrævet).
• Vilje til at gennemgå human leukocytantigen (HLA)-typebestemmelse og overveje efterfølgende HSCT.
• Vilje og evne til at give informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Kendt baseline-konvertering til AML (f.eks. ≥ 20 % perifere eller marvblaster).
• Viden om potentiel donorstatus ved studiestart. Bemærk at kendskab til HLA-status UDEN en relateret eller ikke-relateret søgning er tilladt.
• Anamnese med tidligere malignitet inden for det seneste år, bortset fra tilstrækkeligt behandlet carcinom in situ af livmoderhalskræft, basalcelle- eller pladecellekræft.
• Enhver alvorlig samtidig sygdom, infektion eller komorbiditet, som efter hovedforskerens vurdering ville gøre patienten uegnet til HSCT på tidspunktet for studiestart.
• Psykiatriske lidelser, herunder demens, der ville udelukke indhentning af informeret samtykke eller muligheden for at deltage i en igangværende forskningsundersøgelse.