Badanie wyników związanych z transplantacją mielodysplazji (MDS-TAO)

Kryteria przyjęcia:

• Histologicznie potwierdzone rozpoznanie:

  • Pierwotny lub wtórny MDS według klasyfikacji Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) 2008:

    • Cytopenia oporna na leczenie z dysplazją jednoliniową

      • Niedokrwistość oporna na leczenie (RZS)
      • Oporna na leczenie neutropenia (RN)
      • Małopłytkowość oporna na leczenie (RT)
    • Niedokrwistość oporna na leczenie z sideroblastami pierścieniowymi (RARS)
    • Cytopenia oporna na leczenie z dysplazją wieloliniową (RCMD)
    • Niedokrwistość oporna na leczenie z nadmiarem blastów-1 (RAEB-1)
    • Niedokrwistość oporna na leczenie z nadmiarem blastów-2 (RAEB-2)
    • MDS z izolowanym del (5q)
    • MDS-niesklasyfikowane (MDS-U)

  • Inne z następujących powiązanych zaburzeń:

    • Przewlekła białaczka mielomonocytowa (CMML)
    • Nowotwór mielodysplastyczny/mieloproliferacyjny, niesklasyfikowany (MDS/MPD-U)
• Wiek od 60 do 75 lat

• Którekolwiek z poniższych (charakterystyka wysokiego ryzyka):

  • Średnie-2 lub wysokie ryzyko w Międzynarodowym Prognostycznym Systemie Punktacji (IPSS)
  • Wtórny MDS (dowolny kariotyp)

  • Udokumentowany kariotyp inny niż IPSS o pośrednim lub złym rokowaniu, w tym:

    • +8
    • t(11q23)
    • Rea 3q
    • +19
    • 3 lub więcej nieprawidłowości
    • del(7q)
    • -5
    • t(5q)

  • Udokumentowana znaczna cytopenia przez co najmniej cztery miesiące przed włączeniem, zdefiniowana według następujących kryteriów:

    • Uzależnienie od transfuzji krwinek czerwonych (RBC): cztery lub więcej jednostek transfuzji krwinek czerwonych w okresie ośmiu tygodni w przypadku objawowej niedokrwistości ze stężeniem hemoglobiny ≤ 9,0 g/dl; LUB
    • Ciężka niedokrwistość: średnia dwóch lub więcej wartości hemoglobiny ≤ 8 g/dl w okresie ośmiu tygodni, na które nie miały wpływu transfuzje krwinek czerwonych (tj. musi to być siedem dni po transfuzji); LUB

    • Ciężka małopłytkowość: średnia z dwóch lub więcej płytek krwi ≤ 50

      × 109/l w okresie ośmiu tygodni, na które nie miały wpływu transfuzje płytek krwi (tj. musi to być co najmniej trzy dni po transfuzji) lub klinicznie istotny krwotok wymagający transfuzji płytek krwi w ciągu ostatnich czterech miesięcy; LUB

    • Ciężka neutropenia: średnia dwóch lub więcej bezwzględnych liczb neutrofili (ANC) ≤ 500 w okresie ośmiu tygodni lub klinicznie istotna infekcja wymagająca dożylnego podania antybiotyków przy ANC ≤ 1000 w ciągu ostatnich czterech miesięcy.
• Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2.

• Odpowiednia czynność narządów umożliwiająca RIC HSCT, na co wskazują:

  • Stężenie bilirubiny w surowicy ≤ 2,5 mg/dl (z wyjątkiem podejrzenia zespołu Gilberta lub hemolizy związanej z MDS).
  • Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤ 2,5-krotność górnej granicy normy (GGN).
  • Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 2,0 mg/dl.
  • Pozornie wystarczająca podstawowa czynność serca do poddania się HSCT (echokardiogram nie jest wymagany).
  • Pozornie wystarczająca wyjściowa czynność płuc do poddania się HSCT (nie są wymagane testy czynnościowe płuc).
  • Pozornie wystarczająca funkcja neuropsychiatryczna do poddania się HSCT (nie jest wymagana żadna specyficzna ocena neuropsychiatryczna).
• Gotowość do poddania się typowaniu ludzkich antygenów leukocytarnych (HLA) i rozważenia późniejszego HSCT.
• Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

• Znana konwersja wyjściowa do AML (np. ≥ 20% blastów obwodowych lub szpiku).
• Znajomość statusu potencjalnego dawcy w momencie rozpoczęcia badania. Warto zauważyć, że dozwolona jest znajomość statusu HLA BEZ powiązanego lub niepowiązanego wyszukiwania.
• Historia wcześniejszego nowotworu złośliwego w ciągu ostatniego roku, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka in situ szyjki macicy, raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry.
• Jakakolwiek ciężka współistniejąca choroba, infekcja lub choroba współistniejąca, które w ocenie głównego badacza uczyniłyby pacjenta niekwalifikującym się do HSCT w momencie włączenia do badania.
• Zaburzenia psychiczne, w tym otępienie, które uniemożliwiałyby uzyskanie świadomej zgody lub możliwość uczestniczenia w trwającym badaniu naukowym.