Myelodysplasia Transplantation Associated Outcomes (MDS-TAO) -tutkimus

Sisällyttämiskriteerit:

• Histologisesti vahvistettu diagnoosi:

  • Primaarinen tai toissijainen MDS Maailman terveysjärjestön (WHO) 2008 luokituksen mukaan:

    • Refractory sytopenia ja unilineage dysplasia

      • Refractory anemia (RA)
      • Refractory Neutropenia (RN)
      • Refraktorinen trombosytopenia (RT)
    • Refractory anemia ja rengassideroblastit (RARS)
    • Refractory sytopenia ja monilinjainen dysplasia (RCMD)
    • Tulenkestävä anemia liiallisilla iskuilla-1 (RAEB-1)
    • Tulenkestävä anemia liiallisilla räjähdyksillä-2 (RAEB-2)
    • MDS eristetyllä delillä (5q)
    • MDS-Luokittelematon (MDS-U)

  • Toinen seuraavista liittyvistä häiriöistä:

    • Krooninen myelomonosyyttinen leukemia (CMML)
    • Myelodysplastinen/myeloproliferatiivinen kasvain, luokittelematon (MDS/MPD-U)
• Ikä 60-75 vuotta

• Mikä tahansa seuraavista (korkean riskin ominaisuudet):

  • Keskitaso 2 tai korkea riski kansainvälisessä ennustepisteytysjärjestelmässä (IPSS)
  • Toissijainen MDS (mikä tahansa karyotyyppi)

  • Dokumentoitu ei-IPSS-keskitason tai huonon ennusteen karyotyyppi, mukaan lukien:

    • +8
    • t(11q23)
    • Rea 3q
    • +19
    • 3 tai enemmän poikkeavuuksia
    • del(7q)
    • -5
    • t(5q)

  • Dokumentoitu merkittävä sytopenia vähintään neljän kuukauden ajan ennen ilmoittautumista seuraavilla kriteereillä määriteltynä:

    • Punasolujen (RBC) verensiirtoriippuvuus: vähintään neljä yksikköä punasolujen siirtoa kahdeksan viikon aikana oireenmukaiseen anemiaan, jonka hemoglobiini on ≤ 9,0 g/dl; TAI
    • Vaikea anemia: keskimäärin kaksi tai useampi hemoglobiiniarvo ≤ 8 g/dl kahdeksan viikon aikana, joihin punasolujen siirrot eivät vaikuta (eli on oltava seitsemän päivää verensiirron jälkeen); TAI

    • Vaikea trombosytopenia: kahden tai useamman verihiutaleiden keskiarvo ≤ 50

      × 109/l kahdeksan viikon aikana, joihin verihiutaleiden siirrot eivät vaikuta (eli sen on oltava vähintään kolme päivää verensiirron jälkeen) tai kliinisesti merkittävä verenvuoto, joka vaatii verihiutaleiden siirtoa edellisten neljän kuukauden aikana; TAI

    • Vaikea neutropenia: kahden tai useamman absoluuttisen neutrofiilimäärän (ANC) keskiarvo ≤ 500 kahdeksan viikon aikana tai kliinisesti merkittävä infektio, joka vaatii IV antibiootteja, jos ANC on ≤ 1000 edellisten neljän kuukauden aikana.
• Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​on 0, 1 tai 2.

• Riittävä elimen toiminta mahdollistaa RIC HSCT:n, kuten seuraavat:

  • Seerumin bilirubiini ≤ 2,5 mg/dl (paitsi jos epäillään Gilbertin oireyhtymää tai MDS:ään liittyvää hemolyysiä).
  • Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤ 2,5 kertaa normaalin yläraja (ULN).
  • Seerumin kreatiniini ≤ 2,0 mg/dl.
  • Näennäisesti riittävä sydämen perustoiminta HSCT:n suorittamiseen (kaikututkimusta ei tarvita).
  • Näennäisesti riittävä perustason keuhkojen toiminta HSCT:n suorittamiseen (keuhkojen toimintakokeita ei tarvita).
  • Näennäisesti riittävä neuropsykiatrinen toiminta HSCT:n läpikäymiseen (ei vaadi erityistä neuropsykiatrista arviointia).
• Halukkuus suorittaa ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) tyypitys ja harkita myöhempää HSCT:tä.
• Halu ja kyky antaa tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

• Tunnettu lähtötilanteen muunnos AML:ksi (esim. ≥ 20 % perifeerisiä tai luuydinblasteja).
• Tietoa mahdollisesta luovuttajastatuksesta tutkimukseen tullessa. Huomaa, että HLA-tilan tieto ILMAN asiaan liittyvää tai asiaankuulumatonta hakua on sallittu.
• Aiempi pahanlaatuinen kasvain viimeisen vuoden aikana, lukuun ottamatta asianmukaisesti hoidettua kohdunkaulan in situ -syöpää, tyvisolu- tai okasolusyöpää.
• Mikä tahansa vakava samanaikainen sairaus, infektio tai samanaikainen sairaus, joka päätutkijan arvion mukaan tekisi potilaan sopimattomaksi HSCT:lle tutkimukseen saapumishetkellä.
• Psyykkiset häiriöt, mukaan lukien dementia, jotka estävät tietoisen suostumuksen saamisen tai kyvyn osallistua meneillään olevaan tutkimustutkimukseen.