골수이형성증 이식 관련 결과(MDS-TAO) 연구

포함 기준:

• 다음에 대한 조직학적으로 확인된 진단:

  • 세계보건기구(WHO) 2008 분류를 사용하는 1차 또는 2차 MDS:

    • 단일 계통 이형성증을 동반한 난치성 혈구감소증

      • 난치성 빈혈(RA)
      • 불응성 호중구 감소증(RN)
      • 난치성 혈소판 감소증(RT)
    • 고리 철적아세포를 동반한 난치성 빈혈(RARS)
    • 다계통 이형성증을 동반한 난치성 혈구감소증(RCMD)
    • 과잉모세포-1(RAEB-1)을 동반한 난치성 빈혈
    • 과잉모세포-2(RAEB-2)를 동반한 난치성 빈혈
    • 격리된 del이 있는 MDS(5q)
    • MDS-미분류(MDS-U)

  • 다음과 관련된 다른 장애:

    • 만성골수단구성백혈병(CMML)
    • 골수이형성/골수증식성 신생물, 분류 불가(MDS/MPD-U)
• 60~75세

• 다음 중 하나(고위험 특성):

  • IPSS(International Prognostic Scoring System)에서 중급-2 또는 고위험군
  • 2차 MDS(모든 핵형)

  • 다음을 포함하는 문서화된 비 IPSS 중간 또는 예후 불량 핵형:

    • +8
    • t(11q23)
    • 레아 3q
    • +19
    • 3개 이상의 이상
    • 델(7q)
    • -5
    • t(5q)

  • 다음 기준에 의해 정의된 등록 전 최소 4개월 동안 기록된 유의한 혈구 감소증:

    • 적혈구(RBC) 수혈 의존성: 헤모글로빈이 9.0g/dL 이하인 증후성 빈혈에 대해 8주 기간 내에 4단위 이상의 RBC 수혈; 또는
    • 중증 빈혈: RBC 수혈의 영향을 받지 않는 8주 기간 내에 평균 2개 이상의 헤모글로빈 값 ≤ 8g/dL(즉, 수혈 후 7일이어야 함); 또는

    • 중증 혈소판 감소증: 2개 이상의 혈소판 수의 평균 ≤ 50

      혈소판 수혈의 영향을 받지 않은 8주 기간(즉, 수혈 후 최소 3일이 경과해야 함) 또는 이전 4개월 이내에 혈소판 수혈이 필요한 임상적으로 유의한 출혈이 없는 8주 내에 × 109/L; 또는

    • 중증 호중구감소증: 8주 동안 평균 2개 이상의 ANC(절대 호중구 수) ≤ 500 또는 이전 4개월 이내에 ANC ≤ 1000의 설정에서 IV 항생제를 필요로 하는 임상적으로 유의미한 감염.
• Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 0, 1 또는 2.

• 다음에 의해 표시된 바와 같이 RIC HSCT를 허용하기에 적절한 기관 기능:

  • 혈청 빌리루빈 ≤ 2.5mg/dL(길버트 증후군 또는 MDS 관련 용혈이 의심되는 경우 제외).
  • 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤ 정상 상한치(ULN)의 2.5배.
  • 혈청 크레아티닌 ≤ 2.0 mg/dL.
  • 겉보기에 HSCT를 받기에 충분한 기본 심장 기능(심초음파 검사 필요 없음).
  • HSCT를 받기에 충분한 기본 폐 기능(폐 기능 검사가 필요하지 않음).
  • 조혈모세포이식(HSCT)을 받기에 겉보기에 충분한 신경정신과 기능(특정 신경정신과 평가가 필요하지 않음).
• 인간 백혈구 항원(HLA) 유형 검사를 받고 후속 조혈모세포이식을 고려할 의향이 있습니다.
• 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력.

제외 기준:

• AML로의 알려진 베이스라인 전환(예: ≥ 20% 말초 또는 골수 모세포).
• 연구 시작 시 잠재적 기증자 상태에 대한 지식. 참고로, 관련 또는 관련 없는 검색 없이 HLA 상태를 아는 것은 허용됩니다.
• 적절하게 치료된 자궁경부 상피내 암종, 기저 세포 또는 편평 세포 피부암을 제외하고 지난 1년 이내에 이전 악성 종양의 병력.
• 주요 조사자의 판단에 따라 환자가 연구 시작 시 조혈모세포이식에 부적절하다고 판단되는 모든 중증 동반 질병, 감염 또는 동반이환.
• 정보에 입각한 동의를 얻거나 진행 중인 연구에 참여할 수 있는 능력을 배제하는 치매를 포함한 정신 장애.