Studien Myelodysplasia Transplantation-Associated Outcomes (MDS-TAO).

Inklusionskriterier:

• Histologiskt bekräftad diagnos av:

  • Primär eller sekundär MDS som använder Världshälsoorganisationens (WHO) 2008 klassificering:

    • Refraktär cytopeni med unilineage dysplasi

      • Refraktär anemi (RA)
      • Refraktär neutropeni (RN)
      • Refraktär trombocytopeni (RT)
    • Refraktär anemi med ringsideroblaster (RARS)
    • Refraktär cytopeni med multilineage dysplasi (RCMD)
    • Refraktär anemi med överskott av Blasts-1 (RAEB-1)
    • Refraktär anemi med överskott av Blasts-2 (RAEB-2)
    • MDS med isolerad del (5q)
    • MDS-Oklassificerad (MDS-U)

  • En annan av följande relaterade störningar:

    • Kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML)
    • Myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasm, oklassificerbar (MDS/MPD-U)
• Ålder 60 till 75 år

• Något av följande (högriskegenskaper):

  • Intermediate-2 eller High-risk på International Prognostic Scoring System (IPSS)
  • Sekundär MDS (vilken karyotyp som helst)

  • Dokumenterad icke-IPSS karyotyp med mellanliggande eller dålig prognos inklusive:

    • +8
    • t(11q23)
    • Rea 3q
    • +19
    • 3 eller fler avvikelser
    • del(7q)
    • -5
    • t(5q)

  • Dokumenterad signifikant cytopeni under minst fyra månader före inskrivning, definierad av följande kriterier:

    • Transfusionsberoende för röda blodkroppar (RBC): fyra eller fler enheter av RBC-transfusioner inom en period på åtta veckor för symptomatisk anemi med hemoglobin på ≤ 9,0 g/dL; ELLER
    • Allvarlig anemi: genomsnitt av två eller flera hemoglobinvärden ≤ 8 g/dL inom en period på åtta veckor som inte påverkas av RBC-transfusioner (dvs. måste vara sju dagar efter transfusion); ELLER

    • Svår trombocytopeni: genomsnitt av två eller fler trombocyter ≤ 50

      × 109/L inom en period på åtta veckor som inte påverkas av blodplättstransfusioner (dvs. måste vara minst tre dagar efter transfusion) eller en kliniskt signifikant blödning som kräver blodplättstransfusioner inom de föregående fyra månaderna; ELLER

    • Allvarlig neutropeni: genomsnitt av två eller fler absoluta neutrofilantal (ANC) ≤ 500 inom en åttaveckorsperiod, eller en kliniskt signifikant infektion som kräver IV-antibiotika vid ANC ≤ 1 000 inom de senaste fyra månaderna.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus på 0, 1 eller 2.

• Tillräcklig organfunktion för att tillåta RIC HSCT enligt följande:

  • Serumbilirubin ≤ 2,5 mg/dL (förutom när Gilberts syndrom eller MDS-relaterad hemolys misstänks).
  • Aspartataminotransferas (AST) och alaninaminotransferas (ALT) ≤ 2,5 gånger den övre normalgränsen (ULN).
  • Serumkreatinin ≤ 2,0 mg/dL.
  • Till synes tillräcklig baslinjehjärtfunktion för att genomgå HSCT (inget ekokardiogram krävs).
  • Till synes tillräcklig baslinje lungfunktion för att genomgå HSCT (inga lungfunktionstester krävs).
  • Till synes tillräcklig neuropsykiatrisk funktion för att genomgå HSCT (ingen specifik neuropsykiatrisk utvärdering krävs).
• Villighet att genomgå typning av humant leukocytantigen (HLA) och överväga efterföljande HSCT.
• Vilja och förmåga att ge informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

• Känd baslinjeomvandling till AML (t.ex. ≥ 20 % perifera eller märgblaster).
• Kunskap om potentiell donatorstatus vid studiestart. Observera att kunskap om HLA-status UTAN en relaterad eller orelaterade sökning är tillåten.
• Historik av tidigare malignitet under det senaste året, med undantag för adekvat behandlat karcinom in situ av livmoderhalscancer, basalcells- eller skivepitelcancer.
• Alla allvarliga samtidiga sjukdomar, infektioner eller samsjukligheter som, enligt huvudforskarens bedömning, skulle göra patienten olämplig för HSCT vid tidpunkten för studiestart.
• Psykiatriska störningar inklusive demens som skulle förhindra att man erhåller informerat samtycke eller möjligheten att delta i en pågående forskningsstudie.