O Estudo de Resultados Associados ao Transplante de Mielodisplasia (MDS-TAO)

Critério de inclusão:

• Diagnóstico confirmado histologicamente de:

  • SMD primária ou secundária usando a classificação de 2008 da Organização Mundial da Saúde (OMS):

    • Citopenia refratária com displasia unilinhagem

      • Anemia Refratária (AR)
      • Neutropenia Refratária (RN)
      • Trombocitopenia Refratária (RT)
    • Anemia Refratária com Sideroblastos em Anel (RARS)
    • Citopenia refratária com displasia multilinhagem (RCMD)
    • Anemia refratária com excesso de blastos-1 (RAEB-1)
    • Anemia refratária com excesso de blastos-2 (RAEB-2)
    • MDS com del isolado (5q)
    • MDS-Não classificado (MDS-U)

  • Outro dos seguintes distúrbios relacionados:

    • Leucemia Mielomonocítica Crônica (LMMC)
    • Neoplasia mielodisplásica/mieloproliferativa, inclassificável (MDS/MPD-U)
• Idade 60 a 75 anos

• Qualquer um dos seguintes (características de alto risco):

  • Intermediário-2 ou de alto risco no Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica (IPSS)
  • MDS secundária (qualquer cariótipo)

  • Cariótipo não IPSS documentado de prognóstico ruim ou intermediário, incluindo:

    • +8
    • t(11q23)
    • Rea 3q
    • +19
    • 3 ou mais anormalidades
    • del(7q)
    • -5
    • t(5q)

  • Citopenia significativa documentada por pelo menos quatro meses antes da inscrição, definida pelos seguintes critérios:

    • Dependência de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC): quatro ou mais unidades de transfusões de hemácias em um período de oito semanas para anemia sintomática com hemoglobina ≤ 9,0 g/dL; OU
    • Anemia Grave: média de dois ou mais valores de hemoglobina ≤ 8 g/dL em um período de oito semanas não influenciado por transfusões de hemácias (ou seja, deve ser sete dias após a transfusão); OU

    • Trombocitopenia grave: média de duas ou mais contagens de plaquetas ≤ 50

      × 109/L em um período de oito semanas não influenciado por transfusões de plaquetas (ou seja, deve ocorrer pelo menos três dias após a transfusão) ou uma hemorragia clinicamente significativa que requeira transfusões de plaquetas nos últimos quatro meses; OU

    • Neutropenia grave: média de duas ou mais contagens absolutas de neutrófilos (ANC) ≤ 500 em um período de oito semanas, ou uma infecção clinicamente significativa que requer antibióticos IV no cenário de ANC ≤ 1000 nos quatro meses anteriores.
• Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2.

• Função de órgão adequada para permitir RIC HSCT conforme indicado pelo seguinte:

  • Bilirrubina sérica ≤ 2,5 mg/dL (exceto quando há suspeita de síndrome de Gilbert ou hemólise relacionada à SMD).
  • Aspartato aminotransferase (AST) e Alanina aminotransferase (ALT) ≤ 2,5 vezes o limite superior do normal (LSN).
  • Creatinina sérica ≤ 2,0 mg/dL.
  • Função cardíaca basal aparentemente suficiente para se submeter ao HSCT (sem necessidade de ecocardiograma).
  • Função pulmonar basal aparentemente suficiente para submeter-se ao HSCT (sem necessidade de testes de função pulmonar).
  • Função neuropsiquiátrica aparentemente suficiente para se submeter ao HSCT (sem necessidade de avaliação neuropsiquiátrica específica).
• Vontade de se submeter à tipagem do antígeno leucocitário humano (HLA) e considerar o TCTH subsequente.
• Vontade e capacidade de dar consentimento informado.

Critério de exclusão:

• Conversão de linha de base conhecida para LMA (por exemplo, ≥ 20% de blastos periféricos ou medulares).
• Conhecimento do status de doador em potencial no início do estudo. É importante observar que o conhecimento do status do HLA SEM uma pesquisa relacionada ou não relacionada é permitido.
• História de malignidade anterior no último ano, exceto carcinoma in situ do colo uterino adequadamente tratado, câncer de pele basocelular ou escamoso.
• Qualquer doença concomitante grave, infecção ou comorbidade que, no julgamento do investigador principal, tornaria o paciente inapropriado para HSCT no momento da entrada no estudo.
• Distúrbios psiquiátricos, incluindo demência, que impeçam a obtenção de consentimento informado ou a capacidade de participar de um estudo de pesquisa em andamento.