El estudio de resultados asociados al trasplante de mielodisplasia (MDS-TAO)

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico confirmado histológicamente de:

  • SMD primario o secundario según la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de 2008:

    • Citopenia refractaria con displasia unilinaje

      • Anemia refractaria (AR)
      • Neutropenia refractaria (RN)
      • Trombocitopenia refractaria (RT)
    • Anemia refractaria con sideroblastos en anillo (RARS)
    • Citopenia refractaria con displasia multilinaje (RCMD)
    • Anemia refractaria con exceso de blastos-1 (RAEB-1)
    • Anemia refractaria con exceso de blastos-2 (RAEB-2)
    • MDS con del aislado (5q)
    • MDS-Sin clasificar (MDS-U)

  • Otro de los siguientes trastornos relacionados:

    • Leucemia mielomonocítica crónica (LMMC)
    • Neoplasia mielodisplásica/mieloproliferativa, inclasificable (MDS/MPD-U)
• Edad 60 a 75 años

• Cualquiera de las siguientes (características de alto riesgo):

  • Riesgo intermedio-2 o alto en el Sistema internacional de puntuación de pronóstico (IPSS)
  • SMD secundario (cualquier cariotipo)

  • Cariotipo documentado de pronóstico intermedio o malo no IPSS que incluye:

    • +8
    • t(11q23)
    • rea 3q
    • +19
    • 3 o más anomalías
    • del(7q)
    • -5
    • t(5q)

  • Citopenia significativa documentada durante al menos cuatro meses antes de la inscripción, definida por los siguientes criterios:

    • Dependencia de transfusión de glóbulos rojos (RBC): cuatro o más unidades de transfusiones de RBC dentro de un período de ocho semanas para anemia sintomática con hemoglobina de ≤ 9.0 g/dL; O
    • Anemia severa: promedio de dos o más valores de hemoglobina ≤ 8 g/dL dentro de un período de ocho semanas no influenciado por transfusiones de glóbulos rojos (es decir, debe ser siete días después de la transfusión); O

    • Trombocitopenia severa: promedio de dos o más recuentos de plaquetas ≤ 50

      × 109/L dentro de un período de ocho semanas no influenciado por transfusiones de plaquetas (es decir, debe ser al menos tres días después de la transfusión) o una hemorragia clínicamente significativa que requiera transfusiones de plaquetas dentro de los cuatro meses anteriores; O

    • Neutropenia grave: promedio de dos o más recuentos absolutos de neutrófilos (RAN) ≤ 500 en un período de ocho semanas, o una infección clínicamente significativa que requiere antibióticos por vía intravenosa en el contexto de RAN ≤ 1000 en los cuatro meses anteriores.
• Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 o 2.

• Función adecuada del órgano para permitir RIC HSCT según lo indicado por lo siguiente:

  • Bilirrubina sérica ≤ 2,5 mg/dL (excepto cuando se sospecha síndrome de Gilbert o hemólisis relacionada con SMD).
  • Aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) ≤ 2,5 veces el límite superior normal (ULN).
  • Creatinina sérica ≤ 2,0 mg/dL.
  • Función cardíaca inicial aparentemente suficiente para someterse a HSCT (no se requiere ecocardiograma).
  • Función pulmonar inicial aparentemente suficiente para someterse a HSCT (no se requieren pruebas de función pulmonar).
  • Función neuropsiquiátrica aparentemente suficiente para someterse a HSCT (no se requiere evaluación neuropsiquiátrica específica).
• Voluntad de someterse a la tipificación del antígeno leucocitario humano (HLA) y considerar un TCMH posterior.
• Voluntad y capacidad para dar consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

• Conversión inicial conocida a AML (p. ej., ≥ 20 % de blastos periféricos o medulares).
• Conocimiento del estado del donante potencial al ingresar al estudio. Cabe destacar que se permite el conocimiento del estado de HLA SIN una búsqueda relacionada o no relacionada.
• Antecedentes de neoplasia maligna previa en el último año, excepto carcinoma in situ de cuello uterino tratado adecuadamente, cáncer de piel de células basales o de células escamosas.
• Cualquier enfermedad, infección o comorbilidad concurrente grave que, a juicio del investigador principal, haría que el paciente no fuera apropiado para el TCMH en el momento de ingresar al estudio.
• Trastornos psiquiátricos, incluida la demencia, que impedirían obtener un consentimiento informado o la capacidad de participar en un estudio de investigación en curso.