Studio sui risultati associati al trapianto di mielodisplasia (MDS-TAO).

Criterio di inclusione:

• Diagnosi istologicamente confermata di:

  • MDS primaria o secondaria utilizzando la classificazione 2008 dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS):

    • Citopenia refrattaria con displasia unilineare

      • Anemia refrattaria (RA)
      • Neutropenia refrattaria (RN)
      • Trombocitopenia refrattaria (RT)
    • Anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (RARS)
    • Citopenia refrattaria con displasia multilineare (RCMD)
    • Anemia refrattaria con eccesso di blasti-1 (RAEB-1)
    • Anemia refrattaria con eccesso di blasti-2 (RAEB-2)
    • MDS con del isolato (5q)
    • MDS-non classificato (MDS-U)

  • Un altro dei seguenti disturbi correlati:

    • Leucemia mielomonocitica cronica (CMML)
    • Neoplasia mielodisplastica/mieloproliferativa, non classificabile (MDS/MPD-U)
• Età da 60 a 75 anni

• Una delle seguenti (caratteristiche ad alto rischio):

  • Intermedio-2 o ad alto rischio su International Prognostic Scoring System (IPSS)
  • MDS secondario (qualsiasi cariotipo)

  • Cariotipo documentato non IPSS a prognosi intermedia o sfavorevole, tra cui:

    • +8
    • t(11q23)
    • Rea 3q
    • +19
    • 3 o più anomalie
    • del(7q)
    • -5
    • t(5q)

  • Citopenia significativa documentata per almeno quattro mesi prima dell'arruolamento, definita dai seguenti criteri:

    • Dipendenza da trasfusione di globuli rossi (RBC): quattro o più unità di trasfusioni di globuli rossi in un periodo di otto settimane per anemia sintomatica con emoglobina ≤ 9,0 g/dL; O
    • Anemia grave: media di due o più valori di emoglobina ≤ 8 g/dL entro un periodo di otto settimane non influenzato dalle trasfusioni di globuli rossi (ovvero, devono essere sette giorni dopo la trasfusione); O

    • Trombocitopenia grave: media di due o più conte piastriniche ≤ 50

      × 109/L entro un periodo di otto settimane non influenzato da trasfusioni di piastrine (ovvero, deve essere almeno tre giorni dopo la trasfusione) o un'emorragia clinicamente significativa che richiede trasfusioni di piastrine nei quattro mesi precedenti; O

    • Neutropenia grave: media di due o più conte assolute dei neutrofili (ANC) ≤ 500 entro un periodo di otto settimane o un'infezione clinicamente significativa che richiede antibiotici EV nel contesto di ANC ≤ 1000 nei quattro mesi precedenti.
• Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0, 1 o 2.

• Adeguata funzione dell'organo per consentire RIC HSCT come indicato da quanto segue:

  • Bilirubina sierica ≤ 2,5 mg/dL (tranne quando si sospetta sindrome di Gilbert o emolisi correlata a MDS).
  • Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN).
  • Creatinina sierica ≤ 2,0 mg/dL.
  • Funzione cardiaca basale apparentemente sufficiente per sottoporsi a HSCT (nessun ecocardiogramma richiesto).
  • Funzione polmonare di base apparentemente sufficiente per sottoporsi a HSCT (non sono richiesti test di funzionalità polmonare).
  • Funzione neuropsichiatrica apparentemente sufficiente per sottoporsi a HSCT (non è richiesta alcuna valutazione neuropsichiatrica specifica).
• Disponibilità a sottoporsi a tipizzazione dell'antigene leucocitario umano (HLA) e prendere in considerazione il successivo HSCT.
• Disponibilità e capacità di dare il consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Conversione al basale nota in AML (p. es., ≥ 20% di blasti periferici o midollari).
• Conoscenza dello stato di potenziale donatore all'ingresso nello studio. Da notare che è consentita la conoscenza dello stato HLA SENZA una ricerca correlata o non correlata.
• - Storia di precedente tumore maligno nell'ultimo anno, ad eccezione del carcinoma in situ della cervice uterina, delle cellule basali o del carcinoma cutaneo a cellule squamose adeguatamente trattato.
• Qualsiasi grave malattia concomitante, infezione o comorbidità che, a giudizio del ricercatore principale, renderebbe il paziente non idoneo per l'HSCT al momento dell'ingresso nello studio.
• Disturbi psichiatrici inclusa la demenza che precluderebbero l'ottenimento del consenso informato o la possibilità di partecipare a uno studio di ricerca in corso.