骨髓增生异常移植相关结果 (MDS-TAO) 研究

纳入标准：

• 经组织学证实的诊断：

  • 使用世界卫生组织 (WHO) 2008 分类的主要或次要 MDS：

    • 难治性血细胞减少伴单系发育不良

      • 难治性贫血 (RA)
      • 难治性中性粒细胞减少症 (RN)
      • 难治性血小板减少症 (RT)
    • 难治性环状铁粒幼细胞性贫血 (RARS)
    • 难治性血细胞减少伴多系发育不良 (RCMD)
    • 难治性贫血伴 Excess Blasts-1 (RAEB-1)
    • 难治性贫血伴 Blass-2 (RAEB-2)
    • 具有分离缺失 (5q) 的 MDS
    • MDS-未分类 (MDS-U)

  • 另一种以下相关疾病：

    • 慢性粒单核细胞白血病 (CMML)
    • 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 (MDS/MPD-U)
• 60至75岁

• 具有以下任何一项（高风险特征）：

  • 国际预后评分系统 (IPSS) 中级 2 或高风险
  • 二级 MDS（任何核型）

  • 已记录的非 IPSS 中间或预后不良核型包括：

    • +8
    • t(11q23)
    • 真实 3q
    • +19
    • 3个或更多异常
    • 删除（7q）
    • -5
    • t(5q)

  • 在入组前至少四个月记录到显着的血细胞减少，由以下标准定义：

    • 红细胞 (RBC) 输血依赖：在八周内因血红蛋白≤ 9.0 g/dL 的症状性贫血输注四个或更多单位的红细胞；或者
    • 严重贫血：在不受红细胞输注影响的八周内，两个或更多血红蛋白值的平均值≤ 8 g/dL（即，必须在输血后 7 天）；或者

    • 严重血小板减少症：两次或多次血小板计数的平均值≤50

      × 109/L 在不受血小板输注影响的八周内（即，必须至少在输血后三天）或在前四个月内需要输注血小板的临床显着出血；或者

    • 重度中性粒细胞减少症：八周内两次或多次绝对中性粒细胞计数 (ANC) 的平均值≤ 500，或在前四个月内 ANC ≤ 1000 的情况下需要静脉注射抗生素的具有临床意义的感染。
• 东部肿瘤协作组 (ECOG) 表现状态为 0、1 或 2。

• 足够的器官功能允许 RIC HSCT 如下所示：

  • 血清胆红素≤ 2.5 mg/dL（怀疑吉尔伯特综合征或 MDS 相关溶血时除外）。
  • 天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 和丙氨酸氨基转移酶 (ALT) ≤ 正常上限 (ULN) 的 2.5 倍。
  • 血清肌酐≤ 2.0 mg/dL。
  • 看似足以进行 HSCT 的基线心功能（不需要超声心动图）。
  • 看似足以进行 HSCT 的基线肺功能（无需进行肺功能测试）。
  • 看似足够的神经精神功能来进行 HSCT（不需要特定的神经精神评估）。
• 愿意接受人类白细胞抗原 (HLA) 分型并考虑随后的 HSCT。
• 给予知情同意的意愿和能力。

排除标准：

• 已知基线转化为 AML（例如，≥ 20% 的外周或骨髓原始细胞）。
• 在研究开始时了解潜在的捐赠者身份。 值得注意的是，允许在不进行相关或不相关搜索的情况下了解 HLA 状态。
• 过去一年内既往恶性肿瘤病史，除了经过充分治疗的子宫颈原位癌、基底细胞或鳞状细胞皮肤癌。
• 根据主要研究者的判断，任何严重的并发疾病、感染或合并症会使患者在进入研究时不适合 HSCT。
• 包括痴呆症在内的精神疾病会妨碍获得知情同意或无法参与正在进行的研究。