A myelodysplasia transzplantációval összefüggő eredmények (MDS-TAO) vizsgálata

Bevételi kritériumok:

• Szövettanilag megerősített diagnózis:

  • Elsődleges vagy másodlagos MDS az Egészségügyi Világszervezet (WHO) 2008-as osztályozása szerint:

    • Refrakter cytopenia unilineage dysplasiával

      • Tűzálló anémia (RA)
      • Tűzálló neutropenia (RN)
      • Refrakter thrombocytopenia (RT)
    • Tűzálló anémia gyűrűs sideroblasztokkal (RARS)
    • Refrakter citopenia többsoros diszpláziával (RCMD)
    • Tűzálló vérszegénység túlzott robbanásokkal-1 (RAEB-1)
    • Tűzálló vérszegénység túlzott robbanásokkal-2 (RAEB-2)
    • MDS izolált del-rel (5q)
    • MDS-osztályozatlan (MDS-U)

  • A következő kapcsolódó rendellenességek közül egy másik:

    • Krónikus myelomonocytás leukémia (CMML)
    • Myelodysplasiás/mieloproliferatív daganat, nem besorolható (MDS/MPD-U)
• Életkor 60-75 év

• Az alábbiak bármelyike ​​(magas kockázatú jellemzők):

  • Közepes 2-es vagy magas kockázatú nemzetközi prognosztikus pontozási rendszer (IPSS)
  • Másodlagos MDS (bármilyen kariotípus)

  • Dokumentált, nem IPSS közepes vagy rossz prognózisú kariotípus, beleértve:

    • +8
    • t(11q23)
    • Rea 3q
    • +19
    • 3 vagy több rendellenesség
    • del(7q)
    • -5
    • t(5q)

  • Dokumentált szignifikáns citopénia legalább négy hónapig a beiratkozás előtt, a következő kritériumok szerint:

    • Vörösvérsejt- (RBC) transzfúziófüggőség: négy vagy több egység vörösvértest-transzfúzió egy nyolchetes időszakon belül tüneti vérszegénység esetén ≤ 9,0 g/dl hemoglobin mellett; VAGY
    • Súlyos vérszegénység: átlagosan két vagy több hemoglobin érték ≤ 8 g/dl egy nyolchetes időszakon belül, amelyet nem befolyásol a vörösvértest-transzfúzió (azaz a transzfúziót követő hét nappal kell lennie); VAGY

    • Súlyos thrombocytopenia: két vagy több vérlemezkeszám átlaga ≤ 50

      × 109/L egy nyolchetes időszakon belül, amelyet nem befolyásoltak a vérlemezke-transzfúziók (azaz legalább három nappal a transzfúziót követően), vagy klinikailag jelentős vérzés, amely vérlemezke-transzfúziót igényel az előző négy hónapon belül; VAGY

    • Súlyos neutropenia: átlagosan két vagy több abszolút neutrofilszám (ANC) ≤ 500 egy nyolchetes időszakon belül, vagy klinikailag jelentős fertőzés, amely intravénás antibiotikumot igényel az ANC ≤ 1000 körülményei között az előző négy hónapban.
• Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménye 0, 1 vagy 2.

• Megfelelő szervműködés a RIC HSCT engedélyezéséhez, amint azt a következők jelzik:

  • Szérum bilirubin ≤ 2,5 mg/dl (kivéve Gilbert-szindróma vagy MDS-hez kapcsolódó hemolízis gyanúja esetén).
  • Az aszpartát-aminotranszferáz (AST) és az alanin-aminotranszferáz (ALT) a normálérték felső határának (ULN) ≤ 2,5-szerese.
  • Szérum kreatinin ≤ 2,0 mg/dl.
  • Látszólag elegendő kiindulási szívműködés a HSCT elvégzéséhez (nincs szükség echokardiogramra).
  • Látszólag elegendő kiindulási tüdőfunkció a HSCT elvégzéséhez (nincs szükség tüdőfunkciós tesztekre).
  • Látszólag elegendő neuropszichiátriai funkció a HSCT-hez (nincs szükség specifikus neuropszichiátriai értékelésre).
• Hajlandóság a humán leukocita antigén (HLA) tipizálására és a későbbi HSCT megfontolására.
• Hajlandóság és képesség a tájékozott beleegyezés megadására.

Kizárási kritériumok:

• Ismert kiindulási konverzió AML-be (pl. ≥ 20% perifériás vagy csontvelői blastok).
• A potenciális donor státusz ismerete a vizsgálatba való belépéskor. Megjegyzendő, hogy a HLA-státusz ismerete kapcsolódó vagy nem kapcsolódó keresés NÉLKÜL megengedett.
• Korábbi rosszindulatú daganat az elmúlt évben, kivéve a megfelelően kezelt méhnyakrák, bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrrák in situ.
• Bármilyen súlyos egyidejű betegség, fertőzés vagy társbetegség, amely a vizsgálatvezető megítélése szerint a beteget alkalmatlanná teszi a HSCT-re a vizsgálatba való belépés időpontjában.
• Pszichiátriai rendellenességek, beleértve a demenciát, amelyek kizárják a tájékozott beleegyezés megszerzését vagy a folyamatban lévő kutatásban való részvétel lehetőségét.