En studie av modifiserte stamceller ved traumatisk hjerneskade (TBI) (STEMTRA)
30. november 2021 oppdatert av: SanBio, Inc.
En dobbeltblind, kontrollert fase 2-studie av sikkerheten og effekten av modifiserte stamceller (SB623) hos pasienter med kronisk motorisk deficit fra traumatisk hjerneskade (TBI)
Hovedformålet med den kliniske studien er å evaluere den kliniske effekten av intrakraniell administrering av SB623-celler på pasienter med kronisk motorisk deficit fra traumatisk hjerneskade.
Et sekundært formål med studien er 1) å evaluere effekten av intrakraniell administrering av SB623-celler på funksjonshemmingsparametere og 2) å evaluere sikkerheten og toleransen ved intrakraniell administrering av SB623-celler.
Pasienter med stabile, kroniske motoriske mangler sekundært til fokal traumatisk hjerneskade må være 12 måneder etter TBI.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien var en multisenter, randomisert (3:1) dobbeltblind, aktiv og sham-kirurgi kontrollert studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av stereotaktisk intrakraniell injeksjon av SB623-celler hos pasienter med faste motoriske defekter fra TBI. Studien ble utført på omtrent 22 steder over hele USA, Ukraina og Japan.
To grupper, gruppe 1 og gruppe 2, mottok henholdsvis undersøkelsesprodukt SB623 og falsk kirurgi i et 3:1 randomiseringsskjema. Gruppe 1 ble ytterligere randomisert i forholdet 1:1:1 for å motta enten 2,5 millioner, 5 millioner eller 10 millioner SB623-celler. Randomisering ble utført via et interaktivt webresponssystem (IWRS).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
63
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA Medical Center (Surgical/Assessment)
-
Los Angeles, California, Forente stater
- Ronald Reagan UCLA Medical Denter
-
Oceanside, California, Forente stater, 92056
- The Research Center of Southern California, LLC (Assessment)
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- University of California, Irvine (Assessment/Surgical)
-
Placentia, California, Forente stater, 92870
- Westview Clinical Research (Assessment)
-
Santa Monica, California, Forente stater, 90404
- Providence Saint John's Health Center
-
Santa Monica, California, Forente stater
- John Wayne Cancer Institute at Providence St. Johns Health Center
-
Stanford, California, Forente stater, 94305
- Stanford Health Care (Surgical/Assessment)
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
- Craig Hospital
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Forente stater, 06905
- Ki Health Partners, LLC dba New England Institute for Clinical Research (Assessment)
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- SouthCoast Research Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University Hospital (Surgical)
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30312
- Midtown Neurology, PC (Assessment)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rehabilitation Institute of Chicago
-
Chicago, Illinois, Forente stater
- Shirley Ryan Ability Lab
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater
- New York University Langone Medical Center
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- NYU Langone Medical Center (Surgical/Assessment)
-
White Plains, New York, Forente stater, 10605
- Burke Rehab Center (Assessment)
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43214
- Ohio Health Research
-
-
Pennsylvania
-
Elkins Park, Pennsylvania, Forente stater, 19027
- Moss Rehab (Assessment)
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
- University of Pittsburgh School of Medicine
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (Surgical/Assessment)
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina (Surgical)
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Richland, Washington, Forente stater, 99352
- Mid-Columbia Research
-
-
-
-
-
Hokkaido, Japan
- Hokkaido University Hospital
-
Okayama, Japan
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japan
- Osaka University Hospital
-
Tokyo, Japan
- University of Tokyo Hospital
-
Yokohama, Japan
- Yokohama City University Hospital
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital (Surgical/Assessment)
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japan, 236-0004
- Yokohama City University Hospital (Surgical/Assessment)
-
-
Okayama
-
Okayama-shi, Okayama, Japan, 700-8655
- Okayama University Hospital (Assessment/Surgical)
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan, 565-0871
- Osaka University Hospital (Assessment/Surgical)
-
-
Tokyo
-
Bunkyo, Tokyo, Japan, 113-8655
- University of Tokyo Hospital (Assessment/Surgical)
-
-
-
-
-
Kiev, Ukraina, 03680
- Clinical Hospital Feofaniia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Dokumentert historie med TBI, med korrelert MR eller CT
- Minst 12 måneder etter TBI
- Fokal cerebral skade som kan identifiseres på MR (+/- samtidig diffus aksonal skade)
- Nevrologisk motorisk underskudd hovedsakelig på grunn av fokal cerebral skade observert på MR
- GOS-E-score på 3-6 (dvs. moderat eller alvorlig funksjonshemming)
- Krev Motricity Index 10-81 (UE-skala) og/eller 10-78 (LE-skala)
- Evne og villige til å gjennomgå computertomografi (CT) og magnetisk resonanstomografi (MRI)
- Fagene må være villige til å delta i studierelaterte øvelser i den grad det er mulig
- Kunne gjennomgå alle planlagte nevrologiske vurderinger
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese eller tilstedeværelse av andre større nevrologiske sykdommer
- Eventuelle anfall de siste 3 månedene
- Tilstedeværelsen av kontraktur ved alle ledd som ville forstyrre tolkningen av noen av de nevrologiske vurderingene (f. kontraktur som forhindrer oppdagelsen av enhver økning i bevegelsesområdet eller evnen til å utføre en oppgave)
- Annen nevrologisk, nevromuskulær eller ortopedisk sykdom som begrenser motorisk funksjon
- Klinisk signifikant funn på MR av hjernen som ikke er relatert til TBI
- Kjent tilstedeværelse av enhver malignitet unntatt plateepitel- eller basalcellekarsinom i huden
- Historie om CNS-malignitet
- Positive funn på tester for okkult malignitet, med mindre en ikke-malign etiologi er bekreftet
- Ukontrollert systemisk sykdom, inkludert, men ikke begrenset til: hypertensjon (systolisk >150 mm Hg eller diastolisk >95 mm Hg); diabetes; nyre-, lever- eller hjertesvikt
- Ukontrollert alvorlig psykiatrisk sykdom, inkludert depresjonssymptomer (CESD-R-skala på ≥16)
- Uforklarlige unormale preoperative testverdier (blodprøver, elektrokardiogram [EKG], røntgen av thorax); røntgenbevis på infeksjon; ukontrollert atrieflimmer eller ukontrollert kongestiv hjertesvikt
- Tilstedeværelse av kraniektomi (uten erstatning av benklaff) eller annen kontraindikasjon for stereotaktisk kirurgi
- Deltakelse i enhver annen undersøkelse innen 4 uker etter første screening eller innen 7 uker etter studiestart
- Botulinumtoksininjeksjon, fenolinjeksjon, intratekal baklofen eller andre intervensjonsbehandlinger for spastisitet (unntatt avstiving og splinting) 16 uker før baseline-besøket.
- Kontinuerlig bruk av andre utradisjonelle rusmidler
- Ruslidelse (i henhold til DSM-V-kriterier, inkludert narkotika eller alkohol)
- Kontraindikasjoner for hode-CT eller MR
- Gravid eller ammende
- Kvinnelige pasienter i fertil alder som ikke vil bruke en adekvat prevensjonsmetode i løpet av de 12 månedene studien varer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: SB623-celler
SB623-celler: 2,5, 5 eller 10 millioner celler
|
SB623-celler vil bli implantert i peri-infarktområdet ved hjelp av stereotaktisk kirurgi.
|
|
Sham-komparator: Sham kirurgi
Kontroll Sham Surgery
|
Sham kirurgi
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i Fugl-Meyer Motor Scale (FMMS)-score ved uke 24 blant alle pasienter
Tidsramme: 24 uker
|
Den motoriske FMMS-komponenten består av 33-elements underekstremitetsunderskala (UE-FMMS) og 17-elements underekstremitetsunderskala (LE-FMMS).
Elementer ble skåret på en 3-punkts ordinær skala: 0= kan ikke utføre; 1= delvis bevegelse; 2= full bevegelse Individuelle elementer ble deretter summert for å bestemme poengsummene for de 2 subskala-skårene, samt en motorisk totalscore (totalt av alle elementskårene inkludert de 2 underskalaene UE-FMMS og LE-FMMS).
Som et resultat varierte UE-FMMS-underskala-poengsummen fra 0 til 66 og LE-FMMS-underskala-score varierte fra 0 til 34.
FMMS-motorens totalscore varierte fra 0 (hemiplegi) til maksimalt 100 poeng (normal motorytelse).
|
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i funksjonshemmingsskalaen i uke 24 blant alle pasienter
Tidsramme: 24 uker
|
DRS er en observatørvurdert, 30-punkts ordinær skala som evaluerer åtte funksjonsområder i fire kategorier:
Hvert funksjonsområde ble vurdert på en skala fra 0 til enten 3 eller 5. Maksimal poengsum er 29 (ekstrem vegetativ tilstand) og minimum poengsum er 0 (person uten funksjonshemming). |
24 uker
|
|
Endring fra baseline i ARAT totalscore ved uke 24 blant pasienter med øvre ekstremitetsdefekt
Tidsramme: 24 uker
|
Totalpoengsummen for ARAT er summen av poengsummene fra 19 tester fordelt på fire underskalaer: grep, grep, klype og grov bevegelse.
Hver test skåres på en ordinær 4-punkts skala med 0 = ikke-bevegelse, 1 = bevegelsesoppgaven er delvis utført, 2 = bevegelsesoppgaven er fullført, men tar unormalt lang tid, og 3 = bevegelsen utføres normalt.
Summering av en poengsum på 0-3 i hvert element gir en total poengsum mellom 0 og 57.
|
24 uker
|
|
Endring fra baseline i ganghastighet (10 meter gangtid i sekunder) ved uke 24 blant pasienter med nedsatt ekstremitet
Tidsramme: 24 uker
|
Ganghastigheten ble målt på en standard 10 meters gange.
|
24 uker
|
|
Endring fra baseline i NeuroQOL T-score i uke 24 av NeuroQOL Domains
Tidsramme: 24 uker
|
To NeuroQoL kortformvurderinger ble brukt (øvre ekstremitetsfunksjon og nedre ekstremitetsfunksjon); hver har 8 elementer med 5 mulige poengsum (f.eks.
1= ikke i det hele tatt, 2=litt, 3= litt, 4=ganske mye, 5=veldig mye) eller frekvens ("aldri"til "alltid"); Rå score konverteres til T-score basert på en konsistent beregning (dvs. T-fordelingen) og data fra USAs generelle befolkning.
Det teoretiske skalaområdet for T-score for øvre ekstremitet og T-skår for nedre ekstremitet er henholdsvis 12,8 til 53,8 og 16,5 til 58,6.
Når man tolker disse T-skårene, tilsvarer høyere skårer høyere funksjonsnivåer, mens lavere skårer tilsvarer lavere funksjonsnivåer.
|
24 uker
|
|
Global vurdering av opplevd endring: prosentandelen av forsøkspersoner som skårer enten 6 eller 7 på den globale vurderingen av opplevd endring av både subjekt og lege
Tidsramme: 24 uker
|
Andelene av SB623-behandlede forsøkspersoner (sammenslår alle SB623-doser) som skårer enten 7 (mye bedre) eller 6 (litt bedre, meningsfylt) på Global Rating of Perceived Change (fra baseline) - Emnet ved uke 24 og på den globale vurderingen av Opplevd endring (fra baseline) - Kliniker ved uke 24 ble sammenlignet med de tilsvarende proporsjonene av sham kirurgi kontrollpersoner ved bruk av logistiske regresjonsmodeller med justering for baseline Fugl-Meyer Motor Scale score og GOS-E score ved screening som kontinuerlige kovariater. Følgende 7-punkts Likert-skala ble brukt
|
24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Daniel C Lu, MD, PhD, University of California, Los Angeles, Department of Neurosurgery
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. juli 2016
Primær fullføring (Faktiske)
31. januar 2019
Studiet fullført (Faktiske)
5. mars 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. april 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. april 2015
Først lagt ut (Anslag)
15. april 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. desember 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. november 2021
Sist bekreftet
1. november 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TBI-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .