Módosított őssejtek vizsgálata traumás agysérülésben (TBI) (STEMTRA)
2021. november 30. frissítette: SanBio, Inc.
Kettős vak, ellenőrzött 2. fázisú vizsgálat a módosított őssejtek (SB623) biztonságosságáról és hatékonyságáról traumás agysérülésből (TBI) származó krónikus motorhiányban szenvedő betegeknél
A klinikai vizsgálat elsődleges célja az SB623 sejtek intrakraniális beadásának klinikai hatékonyságának értékelése a traumás agysérülésből eredő krónikus motoros deficitben szenvedő betegeknél.
A vizsgálat másodlagos célja 1) az SB623 sejtek koponyán belüli beadásának a rokkantsági paraméterekre gyakorolt hatásának értékelése és 2) az SB623 sejtek koponyán belüli beadásának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése.
A fokális traumás agysérülés következtében kialakuló stabil, krónikus motoros deficitben szenvedő betegeknek 12 hónaposnak kell lenniük a TBI után.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a vizsgálat egy többközpontú, randomizált (3:1) kettős vak, aktív és színlelt sebészeti kontrollos vizsgálat volt az SB623 sejtek sztereotaxiás koponyán belüli injekciójának biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére olyan betegeknél, akiknél a TBI miatt fix motorhiány áll fenn. A vizsgálatot körülbelül 22 helyszínen végezték az Egyesült Államokban, Ukrajnában és Japánban.
Két csoport, az 1. és a 2. csoport kapott SB623 vizsgálati terméket, illetve színlelt műtétet 3:1 arányú randomizációs sémában. Az 1. csoportot tovább randomizálták 1:1:1 arányban, hogy 2,5 millió, 5 millió vagy 10 millió SB623 sejtet kapjanak. A véletlenszerűsítést interaktív webes válaszrendszeren (IWRS) keresztül hajtották végre.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
63
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA Medical Center (Surgical/Assessment)
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok
- Ronald Reagan UCLA Medical Denter
-
Oceanside, California, Egyesült Államok, 92056
- The Research Center of Southern California, LLC (Assessment)
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- University of California, Irvine (Assessment/Surgical)
-
Placentia, California, Egyesült Államok, 92870
- Westview Clinical Research (Assessment)
-
Santa Monica, California, Egyesült Államok, 90404
- Providence Saint John's Health Center
-
Santa Monica, California, Egyesült Államok
- John Wayne Cancer Institute at Providence St. Johns Health Center
-
Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
- Stanford Health Care (Surgical/Assessment)
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
- Craig Hospital
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Egyesült Államok, 06905
- Ki Health Partners, LLC dba New England Institute for Clinical Research (Assessment)
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- SouthCoast Research Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory University Hospital (Surgical)
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30312
- Midtown Neurology, PC (Assessment)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Rehabilitation Institute of Chicago
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok
- Shirley Ryan Ability Lab
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok
- New York University Langone Medical Center
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- NYU Langone Medical Center (Surgical/Assessment)
-
White Plains, New York, Egyesült Államok, 10605
- Burke Rehab Center (Assessment)
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43214
- Ohio Health Research
-
-
Pennsylvania
-
Elkins Park, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19027
- Moss Rehab (Assessment)
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok
- University of Pittsburgh School of Medicine
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (Surgical/Assessment)
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Medical University of South Carolina (Surgical)
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Richland, Washington, Egyesült Államok, 99352
- Mid-Columbia Research
-
-
-
-
-
Hokkaido, Japán
- Hokkaido University Hospital
-
Okayama, Japán
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japán
- Osaka University Hospital
-
Tokyo, Japán
- University of Tokyo Hospital
-
Yokohama, Japán
- Yokohama City University Hospital
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japán, 060-8648
- Hokkaido University Hospital (Surgical/Assessment)
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japán, 236-0004
- Yokohama City University Hospital (Surgical/Assessment)
-
-
Okayama
-
Okayama-shi, Okayama, Japán, 700-8655
- Okayama University Hospital (Assessment/Surgical)
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japán, 565-0871
- Osaka University Hospital (Assessment/Surgical)
-
-
Tokyo
-
Bunkyo, Tokyo, Japán, 113-8655
- University of Tokyo Hospital (Assessment/Surgical)
-
-
-
-
-
Kiev, Ukrajna, 03680
- Clinical Hospital Feofaniia
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A TBI dokumentált anamnézise, korrelált MRI-vel vagy CT-vel
- Legalább 12 hónappal a TBI után
- MRI-vel azonosítható fokális agysérülés (+/- egyidejű diffúz axonsérülés)
- Neurológiai motoros hiány, amely alapvetően az MRI-n megfigyelt fokális agysérülés következménye
- GOS-E pontszám 3-6 (azaz. közepes vagy súlyos fogyatékosság)
- Motricity Index 10-81 (UE skála) és/vagy 10-78 (LE skála) szükséges
- Képes és hajlandó elvégezni a számítógépes tomográfiát (CT) és a mágneses rezonancia képalkotást (MRI)
- Az alanyoknak hajlandónak kell lenniük a tanulmányokkal kapcsolatos gyakorlatokon való részvételre, amennyire csak lehetséges
- Képes minden tervezett neurológiai vizsgálaton átesni
Kizárási kritériumok:
- Bármely más súlyos neurológiai betegség anamnézisében vagy jelenlétében
- Bármilyen roham az elmúlt 3 hónapban
- Kontraktúra jelenléte bármely ízületben, amely megzavarná bármely neurológiai vizsgálat értelmezését (pl. kontraktúra, amely megakadályozza a mozgási tartomány vagy a feladat elvégzésére való képesség növekedésének észlelését)
- Egyéb neurológiai, neuromuszkuláris vagy ortopédiai betegség, amely korlátozza a motoros funkciót
- Klinikailag szignifikáns lelet az agy MRI-jén, amely nem kapcsolódik a TBI-hez
- Bármilyen rosszindulatú daganat ismert jelenléte, kivéve a bőr laphámsejtes vagy bazálissejtes karcinómáját
- CNS rosszindulatú daganat a kórtörténetében
- Pozitív eredmények az okkult rosszindulatú daganatok kimutatására irányuló teszteken, kivéve, ha a nem rosszindulatú etiológiát megerősítik
- Nem kontrollált szisztémás betegség, beleértve, de nem kizárólagosan: magas vérnyomás (szisztolés >150 Hgmm vagy diasztolés >95 Hgmm); cukorbetegség; vese-, máj- vagy szívelégtelenség
- Kontrollálatlan súlyos pszichiátriai betegség, beleértve a depressziós tüneteket (CESD-R skála ≥16)
- Megmagyarázhatatlan kóros preoperatív tesztértékek (vérvizsgálatok, elektrokardiogram [EKG], mellkasröntgen); a fertőzés röntgenfelvétele; kontrollálatlan pitvarfibrilláció vagy kontrollálatlan pangásos szívelégtelenség
- craniectomia jelenléte (csontlebeny-csere nélkül) vagy a sztereotaxiás műtét egyéb ellenjavallata
- Részvétel bármely más vizsgálatban a kezdeti szűrést követő 4 héten belül vagy a vizsgálatba való belépéstől számított 7 héten belül
- Botulinum toxin injekció, fenol injekció, intratekális baklofén vagy bármely más spaszticitás intervenciós kezelése (kivéve a merevítést és a sínezést) 16 héttel a kiindulási vizit előtt.
- Egyéb nem hagyományos gyógyszerek folyamatos használata
- Szerhasználati zavar (a DSM-V kritériumai szerint, beleértve a kábítószert vagy az alkoholt)
- A fej CT vagy MRI ellenjavallatai
- Terhes vagy szoptató
- Fogamzóképes nőbetegek, akik nem hajlandók megfelelő fogamzásgátló módszert alkalmazni a vizsgálat 12 hónapja alatt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: SB623 cellák
SB623 sejtek: 2,5, 5 vagy 10 millió sejt
|
Az SB623 sejteket sztereotaxiás műtéttel ültetik be az infarktus körüli területre.
|
|
Sham Comparator: Álsebészet
Ellenőrző színlelt műtét
|
Álsebészet
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Fugl-Meyer motoros skála (FMMS) pontszámában a 24. héten az összes beteg körében
Időkeret: 24 hét
|
Az FMMS motorkomponens a 33 tételes felső végtag alskálából (UE-FMMS) és a 17 tételes alsó végtag alskálából (LE-FMMS) áll.
A tételeket 3 pontos sorszámskálán értékelték: 0= nem teljesít; 1 = részleges mozgás; 2 = teljes mozgás Az egyes tételeket összeadtuk, hogy meghatározzuk a 2 alskála pontszámát, valamint a motoros összpontszámot (az összes item pontszáma, beleértve a 2 alskálát, az UE-FMMS és LE-FMMS).
Ennek eredményeként az UE-FMMS alskála pontszáma 0 és 66 között, az LE-FMMS alskála pontszáma pedig 0 és 34 között volt.
Az FMMS motor összpontszáma 0-tól (hemiplegia) maximum 100 pontig (normál motorteljesítmény) terjedt.
|
24 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a rokkantsági besorolási skála pontszámában a 24. héten az összes beteg körében
Időkeret: 24 hét
|
A DRS egy megfigyelő által értékelt, 30 pontos sorrendi skála, amely nyolc működési területet értékel négy kategóriában:
Mindegyik működési területet 0-tól 3-ig vagy 5-ig terjedő skálán értékelték. A maximális pontszám 29 (extrém vegetatív állapot), a minimális pontszám pedig 0 (fogyatékos személy). |
24 hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az ARAT összpontszámában a 24. héten a felső végtagi hiányos betegek körében
Időkeret: 24 hét
|
Az ARAT összpontszám 19 teszt pontszámainak összege négy alskálán: megfogás, fogás, csípés és durva mozgás.
Minden tesztet egy 4 pontos soros skálán pontoznak, ahol 0 = nem mozgás, 1 = a mozgásfeladatot részben teljesítették, 2 = a mozgásfeladatot befejezték, de abnormálisan sokáig tart, és 3 = a mozgást normálisan hajtják végre.
Az egyes tételek 0-3 pontjainak összegzése 0 és 57 közötti összpontszámot eredményez.
|
24 hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a járás sebességében (10 méteres gyaloglási idő másodpercben) a 24. héten az alsó végtag-hiányos betegek körében
Időkeret: 24 hét
|
A járássebességet standard 10 méteres sétán mértük.
|
24 hét
|
|
Változás az alapértékhez képest a NeuroQOL T-pontszámokban a NeuroQOL tartományok 24. hetében
Időkeret: 24 hét
|
Két NeuroQoL rövid forma értékelést használtunk (felső végtagi funkció és alsó végtagi funkció); mindegyiknek 8 eleme van 5 lehetséges pontszámmal (pl.
1= egyáltalán nem, 2=kicsit, 3= valamennyire, 4=nagyon kicsit, 5=nagyon) vagy gyakoriság ("soha" - "mindig"); A nyers pontszámokat egy konzisztens metrika (azaz a T-eloszlás) és az Egyesült Államok lakosságának adatai alapján T-pontszámokká alakítják át.
A felső végtag T-pontszámának és az alsó végtag T-pontszámának elméleti skálatartománya 12,8-53,8, illetve 16,5-58,6.
Ezen T-pontszámok értelmezésekor a magasabb pontszámok magasabb szintű működést, míg az alacsonyabb pontszámok alacsonyabb szintű működést jelentenek.
|
24 hét
|
|
Az észlelt változás globális értékelése: Az észlelt változás globális értékelése alapján 6 vagy 7 pontot elérő alanyok százalékos aránya mind az alany, mind az orvos által
Időkeret: 24 hét
|
Azon SB623-mal kezelt alanyok aránya (az összes SB623 dózist összesítve), akik 7-es (sokkal jobb) vagy 6-os (kicsit jobb, értelmes) pontszámot értek el az észlelt változás globális értékelésén (alapvonalhoz képest) – alany a 24. héten és a Érzékelt változás (a kiindulási értéktől) – A 24. héten a klinikust az álsebészeti kontroll alanyok megfelelő arányaival hasonlították össze logisztikus regressziós modellek segítségével, az alapvonal Fugl-Meyer motoros skála pontszámához és a szűréskori GOS-E pontszámhoz, mint folyamatos kovariánsokhoz igazítva. A következő 7 pontos Likert-skálát használtuk
|
24 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Daniel C Lu, MD, PhD, University of California, Los Angeles, Department of Neurosurgery
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. július 6.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. január 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. március 5.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. április 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. április 9.
Első közzététel (Becslés)
2015. április 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. december 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. november 30.
Utolsó ellenőrzés
2021. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TBI-01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .