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Uno studio sulle cellule staminali modificate nella lesione cerebrale traumatica (TBI) (STEMTRA)

30 novembre 2021 aggiornato da: SanBio, Inc.

Uno studio di fase 2 controllato in doppio cieco sulla sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali modificate (SB623) in pazienti con deficit motorio cronico da lesione cerebrale traumatica (TBI)

Lo scopo principale dello studio clinico è valutare l'efficacia clinica della somministrazione intracranica di cellule SB623 su pazienti con deficit motorio cronico da Traumatic Brain Injury. Uno scopo secondario dello studio è 1) valutare l'effetto della somministrazione intracranica delle cellule SB623 sui parametri di disabilità e 2) valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione intracranica delle cellule SB623. I pazienti con deficit motori cronici stabili secondari a lesione cerebrale traumatica focale devono essere 12 mesi dopo il trauma cranico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio era uno studio multicentrico, randomizzato (3:1) in doppio cieco, attivo e controllato da chirurgia fittizia per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'iniezione intracranica stereotassica di cellule SB623 in pazienti con deficit motori fissi da trauma cranico. Lo studio è stato condotto in circa 22 siti negli Stati Uniti, in Ucraina e in Giappone.

Due gruppi, Gruppo 1 e Gruppo 2, hanno ricevuto rispettivamente il prodotto sperimentale SB623 e la chirurgia simulata, in uno schema di randomizzazione 3:1. Il gruppo 1 è stato ulteriormente randomizzato in un rapporto 1:1:1 per ricevere 2,5 milioni, 5 milioni o 10 milioni di cellule SB623. La randomizzazione è stata eseguita tramite un sistema di risposta web interattivo (IWRS).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

63

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Hokkaido, Giappone
        • Hokkaido University Hospital
      • Okayama, Giappone
        • Okayama University Hospital
      • Osaka, Giappone
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • University of Tokyo Hospital
      • Yokohama, Giappone
        • Yokohama City University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital (Surgical/Assessment)
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital (Surgical/Assessment)
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Giappone, 700-8655
        • Okayama University Hospital (Assessment/Surgical)
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Osaka University Hospital (Assessment/Surgical)
    • Tokyo
      • Bunkyo, Tokyo, Giappone, 113-8655
        • University of Tokyo Hospital (Assessment/Surgical)
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Medical Center (Surgical/Assessment)
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
        • Ronald Reagan UCLA Medical Denter
      • Oceanside, California, Stati Uniti, 92056
        • The Research Center of Southern California, LLC (Assessment)
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine (Assessment/Surgical)
      • Placentia, California, Stati Uniti, 92870
        • Westview Clinical Research (Assessment)
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Providence Saint John's Health Center
      • Santa Monica, California, Stati Uniti
        • John Wayne Cancer Institute at Providence St. Johns Health Center
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Health Care (Surgical/Assessment)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Craig Hospital
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Stati Uniti, 06905
        • Ki Health Partners, LLC dba New England Institute for Clinical Research (Assessment)
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • SouthCoast Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University Hospital (Surgical)
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30312
        • Midtown Neurology, PC (Assessment)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Rehabilitation Institute of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
        • Shirley Ryan Ability Lab
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Medical Center (Surgical/Assessment)
      • White Plains, New York, Stati Uniti, 10605
        • Burke Rehab Center (Assessment)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43214
        • Ohio Health Research
    • Pennsylvania
      • Elkins Park, Pennsylvania, Stati Uniti, 19027
        • Moss Rehab (Assessment)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
        • University of Pittsburgh School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (Surgical/Assessment)
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina (Surgical)
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Richland, Washington, Stati Uniti, 99352
        • Mid-Columbia Research
  • Ucraina
      • Kiev, Ucraina, 03680
        • Clinical Hospital Feofaniia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Storia documentata di trauma cranico, con risonanza magnetica o TC correlata
  • Almeno 12 mesi post-TBI
  • Lesione cerebrale focale identificabile alla risonanza magnetica (+/- lesione assonale diffusa concomitante)
  • Deficit motorio neurologico sostanzialmente dovuto a lesione cerebrale focale osservata alla risonanza magnetica
  • Punteggio GOS-E di 3-6 (ovvero disabilità moderata o grave)
  • Richiede indice di motricità 10-81 (scala UE) e/o 10-78 (scala LE)
  • In grado e disposto a sottoporsi a tomografia computerizzata (TC) e risonanza magnetica (MRI)
  • I soggetti devono essere disposti a partecipare agli esercizi relativi allo studio nella misura del possibile
  • In grado di sottoporsi a tutte le valutazioni neurologiche pianificate

Criteri di esclusione:

  • Storia o presenza di qualsiasi altra malattia neurologica importante
  • Eventuali convulsioni nei 3 mesi precedenti
  • La presenza di contrattura in qualsiasi articolazione che interferirebbe con l'interpretazione di una qualsiasi delle valutazioni neurologiche (ad es. contrattura che impedisce il rilevamento di qualsiasi aumento del range di movimento o della capacità di eseguire un compito)
  • Altre malattie neurologiche, neuromuscolari o ortopediche che limitano la funzione motoria
  • Reperto clinicamente significativo alla risonanza magnetica del cervello non correlato al trauma cranico
  • Presenza nota di qualsiasi tumore maligno ad eccezione del carcinoma a cellule squamose o basocellulari della pelle
  • Storia di malignità del SNC
  • Risultati positivi ai test per malignità occulta, a meno che non sia confermata un'eziologia non maligna
  • Malattie sistemiche non controllate, incluse, ma non limitate a: ipertensione (sistolica >150 mm Hg o diastolica >95 mm Hg); diabete; insufficienza renale, epatica o cardiaca
  • Malattie psichiatriche maggiori non controllate, compresi i sintomi della depressione (scala CESD-R ≥16)
  • Valori dei test preoperatori anomali inspiegabili (esami del sangue, elettrocardiogramma [ECG], radiografia del torace); evidenza radiografica di infezione; fibrillazione atriale incontrollata o insufficienza cardiaca congestizia incontrollata
  • Presenza di craniectomia (senza sostituzione del lembo osseo) o altra controindicazione alla chirurgia stereotassica
  • - Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale entro 4 settimane dallo screening iniziale o entro 7 settimane dall'ingresso nello studio
  • Iniezione di tossina botulinica, iniezione di fenolo, baclofene intratecale o qualsiasi altro trattamento interventistico per la spasticità (eccetto corsetto e splintaggio) 16 settimane prima della visita di riferimento.
  • Uso continuativo di altri farmaci non tradizionali
  • Disturbo da uso di sostanze (secondo i criteri del DSM-V, incluse droghe o alcol)
  • Controindicazioni alla TC o alla risonanza magnetica della testa
  • Incinta o in allattamento
  • Pazienti di sesso femminile in età fertile non disposte a utilizzare un metodo di controllo delle nascite adeguato durante i 12 mesi dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Celle SB623
Celle SB623: 2,5, 5 o 10 milioni di celle
Biologico: Celle SB623
Le cellule SB623 saranno impiantate nell'area peri-infartuata mediante chirurgia stereotassica.
Comparatore fittizio: Chirurgia simulata
Controllare la chirurgia fittizia
Procedura: Controllo fittizio
Chirurgia simulata

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio Fugl-Meyer Motor Scale (FMMS) alla settimana 24 tra tutti i pazienti
Lasso di tempo: 24 settimane
La componente motoria FMMS è costituita dalla sottoscala degli arti superiori di 33 item (UE-FMMS) e dalla sottoscala degli arti inferiori di 17 item (LE-FMMS). Gli elementi sono stati valutati su una scala ordinale a 3 punti: 0 = non può eseguire; 1= moto parziale; 2= ​​full motion I singoli item sono stati quindi sommati per determinare i punteggi per i punteggi delle 2 sottoscale, così come un punteggio totale motorio (totale di tutti i punteggi degli item incluse le 2 sottoscale UE-FMMS e LE-FMMS). Di conseguenza, il punteggio della sottoscala UE-FMMS variava da 0 a 66 e il punteggio della sottoscala LE-FMMS variava da 0 a 34. Il punteggio totale del motore FMMS variava da 0 (emiplegia) a un massimo di 100 punti (normale prestazione motoria).
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio della scala di valutazione della disabilità alla settimana 24 tra tutti i pazienti
Lasso di tempo: 24 settimane

DRS è una scala ordinale a 30 punti valutata da un osservatore che valuta otto aree di funzionamento in quattro categorie:

  1. Coscienza (apertura degli occhi, risposta verbale, risposta motoria)
  2. Abilità cognitive (nutrire, andare in bagno, governare)
  3. Dipendenza dagli altri
  4. Occupabilità

Ogni area di funzionamento è stata valutata su una scala da 0 a 3 o 5. Il punteggio massimo è 29 (stato vegetativo estremo) e il punteggio minimo è 0 (persona senza disabilità).
24 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio totale ARAT alla settimana 24 tra i pazienti con deficit degli arti superiori
Lasso di tempo: 24 settimane
Il punteggio totale ARAT è la somma dei punteggi di 19 test distribuiti su quattro sottoscale: afferrare, afferrare, pizzicare e movimento grossolano. Ogni test viene valutato su una scala ordinale a 4 punti con 0 = non movimento, 1 = il compito di movimento è parzialmente eseguito, 2 = il compito di movimento è completato ma richiede un tempo anormalmente lungo e 3 = il movimento viene eseguito normalmente. La somma di un punteggio 0-3 in ciascun elemento produce un punteggio totale compreso tra 0 e 57.
24 settimane
Variazione rispetto al basale della velocità dell'andatura (tempo di percorrenza di 10 metri in secondi) alla settimana 24 tra i pazienti con deficit degli arti inferiori
Lasso di tempo: 24 settimane
La velocità di andatura è stata misurata su una camminata standard di 10 metri.
24 settimane
Variazione rispetto al basale nei punteggi T NeuroQOL alla settimana 24 dei domini NeuroQOL
Lasso di tempo: 24 settimane
Sono state utilizzate due valutazioni in forma abbreviata NeuroQoL (funzione degli arti superiori e funzione degli arti inferiori); ognuno ha 8 item con 5 possibili punteggi (es. 1= per niente, 2=poco, 3= abbastanza, 4=abbastanza, 5=molto) o frequenza (da "mai" a "sempre"); I punteggi grezzi vengono convertiti in punteggi T basati su una metrica coerente (ad esempio, la distribuzione T) e sui dati della popolazione generale degli Stati Uniti. L'intervallo teorico in scala per il punteggio T dell'estremità superiore e il punteggio T dell'estremità inferiore sono rispettivamente da 12,8 a 53,8 e da 16,5 a 58,6. Quando si interpretano questi punteggi T, i punteggi più alti corrispondono a livelli di funzionamento più elevati mentre i punteggi più bassi corrispondono a livelli di funzionamento più bassi.
24 settimane
Valutazione globale del cambiamento percepito: la percentuale di soggetti che hanno ottenuto un punteggio di 6 o 7 sulla valutazione globale del cambiamento percepito sia dal soggetto che dal medico
Lasso di tempo: 24 settimane

Le proporzioni di soggetti trattati con SB623 (raggruppando tutte le dosi di SB623) che hanno ottenuto un punteggio di 7 (molto migliore) o 6 (leggermente migliore, significativo) nella valutazione globale del cambiamento percepito (dal basale) - Soggetto alla settimana 24 e nella valutazione globale di Variazione percepita (rispetto al basale) - Il medico alla settimana 24 è stato confrontato con le proporzioni corrispondenti dei soggetti di controllo di chirurgia fittizia utilizzando modelli di regressione logistica con aggiustamento per il punteggio della scala motoria Fugl-Meyer al basale e il punteggio GOS-E allo screening come covariate continue. È stata utilizzata la seguente scala Likert a 7 punti

  • Punteggio 7 = Molto meglio
  • Punteggio 6 = Un po' meglio, significativo
  • Punteggio 5 = Un po' meglio, non significativo
  • Punteggio 4 = Più o meno lo stesso
  • Punteggio 3 = Un po' peggio, non significativo
  • Punteggio 2 = Un po' peggio, significativo
  • Punteggio 1 = Molto peggio
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

SanBio, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Daniel C Lu, MD, PhD, University of California, Los Angeles, Department of Neurosurgery

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 luglio 2016

Completamento primario (Effettivo)

31 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

5 marzo 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

15 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 dicembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TBI-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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