En studie av en langtidsvirkende r-faktor 7a (faktor VIIa) hos voksne menn med hemofili A eller B
18. mai 2021 oppdatert av: OPKO Health, Inc.
En fase 1/2a, åpen etikett, multisenter, doseeskaleringsstudie for å vurdere sikkerhet, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) profilen til en langtidsvirkende rekombinant FVIIa (MOD-5014) hos voksne menn med hemofili A eller B
Formålet med den nåværende fase 1/2a enkeltdose, dose-eskalerende studien er å evaluere de akutte sikkerhet, farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) egenskapene til MOD-5014 hos voksne personer med moderat/alvorlig medfødt hemofili A eller B. Dette vil være en enkeltdose, åpen, doseeskalerende studie.
Hver dosekohort vil bli avsluttet med en sikkerhetsgjennomgang, hvoretter eskalering til neste dosekohort vil bli godkjent.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
27
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Duarte, California, Forente stater
- City of Hope
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Forente stater
- Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
Sacramento, California, Forente stater
- University of California Davis Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater
- Rush University Medical Center
-
Peoria, Illinois, Forente stater
- Bleeding & Clotting Disorders Institute
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
- UPMC Presbyterian Shadyside
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Forente stater
- The Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av moderat eller alvorlig medfødt hemofili A eller B med eller uten inhibitorer
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose av andre koagulasjonsforstyrrelser enn hemofili A eller B
- Mottak av immunmodulerende behandling innen 3 måneder før screening, med unntak av hepatitt C eller HIV-behandling
- Innen en måned før studiemedikamentadministrasjonen har hatt en større kirurgisk prosedyre (f. ortopedisk, abdominal) eller ha planlagt en elektiv operasjon innenfor studieperioden
- Bruk av antikoagulasjonsmidler for arterielle/venøse obstruksjoner og/eller atrieflimmer innen 7 dager før første studielegemiddeladministrering
- Malignitet innen de siste 5 årene (unntatt ikke-melanom hudkreft)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Dosekohort 1
Laveste MOD-5014 dose testet i studien
|
Langtidsvirkende faktor VIIa
|
|
Eksperimentell: Dosekohort 2
MOD-5014 Dosekohort 2
|
Langtidsvirkende faktor VIIa
|
|
Eksperimentell: Dosekohort 3
MOD-5014 Dosekohort 3
|
Langtidsvirkende faktor VIIa
|
|
Eksperimentell: Dosekohort 4
MOD-5014 Dosekohort 4
|
Langtidsvirkende faktor VIIa
|
|
Eksperimentell: Dosekohort 5
MOD-5014 Dosekohort 5
|
Langtidsvirkende faktor VIIa
|
|
Eksperimentell: Dosekohort 6
Høyeste MOD-5014 dose testet i studien
|
Langtidsvirkende faktor VIIa
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammensatte sikkerhets- og tolerabilitetsparametere målt ved uønskede hendelser, elektrokardiogrammer (EKG), laboratorieresultater, vitale tegn og reaksjoner på injeksjonsstedet
Tidsramme: 30 dager
|
For å vurdere den akutte sikkerheten og tolerabiliteten av enkelt intravenøs (IV) administrering av økende MOD-5014-doser hos hemofile personer med og uten inhibitorer.
|
30 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetisk profil
Tidsramme: 14 dager
|
For å evaluere den farmakokinetiske profilen (MOD-5014-serumnivåer; Area Under the Curve (AUC); Cmax; Tmax; T1/2) ved enkel IV-administrasjon av eskalerende MOD-5014-doser hos hemofile personer med og uten inhibitorer.
|
14 dager
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakodynamisk profil (vurder den farmakodynamiske responsen (FVIIa-koagulasjonsaktivitet, koagulasjonsparametere) ved enkel IV-administrasjon av økende MOD-5014-doser)
Tidsramme: 14 dager
|
For å evaluere den farmakodynamiske responsen (FVIIa-koagulasjonsaktivitet, koagulasjonsparametere) ved enkel IV-administrasjon av økende MOD-5014-doser hos hemofile personer med og uten inhibitorer.
|
14 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Guy Ben-Bashat, OPKO Health, Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mai 2015
Primær fullføring (Faktiske)
1. september 2018
Studiet fullført (Faktiske)
1. september 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
31. mars 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. april 2015
Først lagt ut (Anslag)
16. april 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. mai 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. mai 2021
Sist bekreftet
1. mai 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CP-5-001
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .