Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af en langtidsvirkende r-faktor 7a (faktor VIIa) hos voksne mænd med hæmofili A eller B

18. maj 2021 opdateret af: OPKO Health, Inc.

Et fase 1/2a, åbent, multicenter, dosiseskaleringsstudie til vurdering af sikkerheds-, farmakokinetik- (PK) og farmakodynamik (PD) profil af en langtidsvirkende rekombinant FVIIa (MOD-5014) hos voksne mænd med hæmofili A eller B

Formålet med det nuværende fase 1/2a enkeltdosis, dosiseskalerende studie er at evaluere de akutte sikkerheds-, farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) egenskaber af MOD-5014 hos voksne personer med moderat/svær medfødt hæmofili A eller B. Dette vil være et enkelt-dosis, åbent, dosis-eskalerende studie. Hver dosiskohorte vil blive afsluttet med en sikkerhedsgennemgang, hvorefter eskalering til næste dosiskohorte vil blive godkendt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater
        • University of California Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
        • Rush University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater
        • Bleeding & Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
        • UPMC Presbyterian Shadyside
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater
        • The Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af moderat eller svær medfødt hæmofili A eller B med eller uden inhibitorer

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af enhver anden koagulationsforstyrrelse end hæmofili A eller B
  • Modtagelse af enhver immunmodulerende behandling inden for 3 måneder før screening, med undtagelse af hepatitis C- eller HIV-behandling
  • Har inden for en måned før studiets lægemiddeladministration haft en større kirurgisk procedure (f. ortopædisk, abdominal) eller få planlagt en elektiv operation inden for studieperioden
  • Brug af ethvert antikoagulant til arterielle/venøse obstruktioner og/eller atrieflimren inden for 7 dage før den første administration af studielægemidlet
  • Malignitet inden for de seneste 5 år (eksklusive ikke-melanom hudkræft)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dosiskohorte 1
Laveste MOD-5014 dosis testet i undersøgelsen
Medicin: MOD-5014
Langtidsvirkende faktor VIIa
Eksperimentel: Dosiskohorte 2
MOD-5014 Dosiskohorte 2
Medicin: MOD-5014
Langtidsvirkende faktor VIIa
Eksperimentel: Dosiskohorte 3
MOD-5014 Dosiskohorte 3
Medicin: MOD-5014
Langtidsvirkende faktor VIIa
Eksperimentel: Dosiskohorte 4
MOD-5014 Dosiskohorte 4
Medicin: MOD-5014
Langtidsvirkende faktor VIIa
Eksperimentel: Dosiskohorte 5
MOD-5014 Dosiskohorte 5
Medicin: MOD-5014
Langtidsvirkende faktor VIIa
Eksperimentel: Dosiskohorte 6
Højeste MOD-5014 dosis testet i undersøgelsen
Medicin: MOD-5014
Langtidsvirkende faktor VIIa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammensatte sikkerheds- og tolerabilitetsparametre målt ved bivirkninger, elektrokardiogrammer (EKG), laboratorieresultater, vitale tegn og reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: 30 dage
At vurdere den akutte sikkerhed og tolerabilitet af enkelt intravenøs (IV) administration af eskalerende MOD-5014 doser hos hæmofile personer med og uden inhibitorer.
30 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk profil
Tidsramme: 14 dage
At evaluere den farmakokinetiske profil (MOD-5014-serumniveauer; Area Under the Curve (AUC); Cmax; Tmax; T1/2) af enkelt IV-administration af eskalerende MOD-5014-doser hos hæmofile personer med og uden inhibitorer.
14 dage

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamisk profil (evaluer det farmakodynamiske respons (FVIIa-koagulationsaktivitet, koagulationsparametre) ved enkelt IV-administration af eskalerende MOD-5014-doser)
Tidsramme: 14 dage
At evaluere det farmakodynamiske respons (FVIIa-koagulationsaktivitet, koagulationsparametre) ved enkelt IV-administration af eskalerende MOD-5014-doser hos hæmofile personer med og uden inhibitorer.
14 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Guy Ben-Bashat, OPKO Health, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. april 2015

Først opslået (Skøn)

16. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CP-5-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med MOD-5014

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner