En studie av en långverkande r-faktor 7a (faktor VIIa) hos vuxna män med hemofili A eller B
18 maj 2021 uppdaterad av: OPKO Health, Inc.
En fas 1/2a, öppen, multicenter, dosupptrappningsstudie för att bedöma säkerhets-, farmakokinetik- (PK) och farmakodynamik (PD)-profilen för en långverkande rekombinant FVIIa (MOD-5014) hos vuxna män med hemofili A eller B
Syftet med den aktuella fas 1/2a-studien med dos-eskalerande engångsdos är att utvärdera den akuta säkerheten, farmakokinetik (PK) och farmakodynamiska (PD) egenskaperna hos MOD-5014 hos vuxna patienter med måttlig/svår medfödd hemofili A eller B. Detta kommer att vara en endos, öppen dos-eskalerande studie.
Varje doskohort kommer att avslutas med en säkerhetsöversyn, varefter upptrappning till nästa doskohort kommer att godkännas.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
27
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Duarte, California, Förenta staterna
- City of Hope
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Förenta staterna
- Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
Sacramento, California, Förenta staterna
- University of California Davis Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna
- Rush University Medical Center
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna
- Bleeding & Clotting Disorders Institute
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
- UPMC Presbyterian Shadyside
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna
- The Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av måttlig eller svår medfödd hemofili A eller B med eller utan inhibitorer
Exklusions kriterier:
- Diagnos av någon annan koagulationsstörning än hemofili A eller B
- Mottagande av immunmodulerande behandling inom 3 månader före screening, med undantag för Hepatit C eller HIV-behandling
- Har inom en månad före studieläkemedlets administrering genomgått ett större kirurgiskt ingrepp (t. ortopedisk, buk) eller ha en elektiv operation planerad inom studieperioden
- Användning av antikoagulantia för arteriella/venösa obstruktioner och/eller förmaksflimmer inom 7 dagar före första studieläkemedlets administrering
- Malignitet under de senaste 5 åren (exklusive icke-melanom hudcancer)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Doskohort 1
Lägsta MOD-5014 dos som testades i studien
|
Långverkande faktor VIIa
|
|
Experimentell: Doskohort 2
MOD-5014 Doskohort 2
|
Långverkande faktor VIIa
|
|
Experimentell: Doskohort 3
MOD-5014 Doskohort 3
|
Långverkande faktor VIIa
|
|
Experimentell: Doskohort 4
MOD-5014 Doskohort 4
|
Långverkande faktor VIIa
|
|
Experimentell: Doskohort 5
MOD-5014 Doskohort 5
|
Långverkande faktor VIIa
|
|
Experimentell: Doskohort 6
Högsta MOD-5014 dos som testades i studien
|
Långverkande faktor VIIa
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sammansatta säkerhets- och tolerabilitetsparametrar mätt med biverkningar, elektrokardiogram (EKG), laboratorieresultat, vitala tecken och reaktioner på injektionsstället
Tidsram: 30 dagar
|
Att bedöma den akuta säkerheten och tolerabiliteten av engångs intravenös (IV) administrering av eskalerande MOD-5014-doser hos hemofila patienter med och utan inhibitorer.
|
30 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Farmakokinetisk profil
Tidsram: 14 dagar
|
För att utvärdera den farmakokinetiska profilen (MOD-5014-serumnivåer; Area Under the Curve (AUC); Cmax; Tmax; T1/2) för enstaka IV-administrering av eskalerande MOD-5014-doser till hemofila patienter med och utan inhibitorer.
|
14 dagar
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Farmakodynamisk profil (utvärdera det farmakodynamiska svaret (FVIIa-koagulationsaktivitet, koagulationsparametrar) vid enstaka IV-administrering av eskalerande MOD-5014-doser)
Tidsram: 14 dagar
|
För att utvärdera det farmakodynamiska svaret (FVIIa-koagulationsaktivitet, koagulationsparametrar) av enstaka IV-administrering av eskalerande MOD-5014-doser hos hemofila patienter med och utan inhibitorer.
|
14 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Guy Ben-Bashat, OPKO Health, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 maj 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
1 september 2018
Avslutad studie (Faktisk)
1 september 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
31 mars 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 april 2015
Första postat (Uppskatta)
16 april 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
20 maj 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 maj 2021
Senast verifierad
1 maj 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CP-5-001
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .