一项长效 r-因子 7a（因子 VIIa）在成年男性血友病 A 或 B 中的研究
2021年5月18日 更新者：OPKO Health, Inc.
一项 1/2a 期、开放标签、多中心、剂量递增研究，以评估长效重组 FVIIa (MOD-5014) 在成年男性血友病 A 或 B 中的安全性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD) 概况
当前 1/2a 期单剂量、剂量递增研究的目的是评估 MOD-5014 在患有中度/重度先天性血友病 A 或 B 的成年受试者中的急性安全性、药代动力学（PK）和药效学（PD）特性。这将是一项单剂量、开放标签、剂量递增的研究。
每个剂量组将通过安全审查得出结论，随后将批准升级到下一个剂量组。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
27
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Duarte、California、美国
- City of Hope
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Los Angeles、California、美国
- Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
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Sacramento、California、美国
- University of California Davis Medical Center
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-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国
- Rush University Medical Center
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Peoria、Illinois、美国
- Bleeding & Clotting Disorders Institute
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Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国
- UPMC Presbyterian Shadyside
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Texas
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Dallas、Texas、美国
- UT Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、美国
- The Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 有或没有抑制物的中度或重度先天性血友病 A 或 B 的诊断
排除标准：
- 除血友病 A 或 B 以外的任何凝血障碍的诊断
- 筛查前 3 个月内接受过任何免疫调节治疗，丙型肝炎或 HIV 治疗除外
- 在研究药物给药前一个月内进行过大手术（例如 骨科，腹部）或在研究期间计划进行择期手术
- 在第一次研究药物给药前 7 天内使用任何抗凝血剂治疗动脉/静脉阻塞和/或心房颤动
- 过去 5 年内的恶性肿瘤（不包括非黑色素瘤皮肤癌）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：剂量队列 1
研究中测试的最低 MOD-5014 剂量
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长效因子 VIIa
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实验性的：剂量队列 2
MOD-5014 剂量队列 2
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长效因子 VIIa
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实验性的：剂量队列 3
MOD-5014 剂量队列 3
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长效因子 VIIa
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实验性的：剂量队列 4
MOD-5014 剂量队列 4
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长效因子 VIIa
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实验性的：剂量队列 5
MOD-5014 剂量队列 5
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长效因子 VIIa
|
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实验性的：剂量队列 6
研究中测试的最高 MOD-5014 剂量
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长效因子 VIIa
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过不良事件、心电图 (ECG)、实验室结果、生命体征和注射部位反应测量的复合安全性和耐受性参数
大体时间：30天
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评估在有和没有抑制剂的血友病受试者中单次静脉内 (IV) 给药递增剂量的 MOD-5014 的急性安全性和耐受性。
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30天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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药代动力学概况
大体时间：14天
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评估单次 IV 给药递增剂量的 MOD-5014 在有或没有抑制剂的血友病受试者中的药代动力学特征（MOD-5014 血清水平；曲线下面积 (AUC)；Cmax；Tmax；T1/2）。
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14天
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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药效学概况（评估单次 IV 给药递增 MOD-5014 剂量的药效学反应（FVIIa 凝血活性、凝血参数））
大体时间：14天
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评估在有和没有抑制剂的血友病受试者中单次 IV 给药递增剂量的 MOD-5014 的药效学反应（FVIIa 凝血活性、凝血参数）。
|
14天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Guy Ben-Bashat、OPKO Health, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年5月1日
初级完成 (实际的)
2018年9月1日
研究完成 (实际的)
2018年9月1日
研究注册日期
首次提交
2015年3月31日
首先提交符合 QC 标准的
2015年4月15日
首次发布 (估计)
2015年4月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年5月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年5月18日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
甲型血友病的临床试验
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Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency尚未招聘
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University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen Keller International 和其他合作者完全的
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea Therapeutics完全的
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Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency完全的
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Medical University of Vienna完全的
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Tufts UniversityNutricia Research Fundation; National University of Science and Technology, Zimbabwe完全的
MOD-5014的临床试验
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OPKO Health, Inc.完全的