Une étude d'un facteur r à action prolongée 7a (facteur VIIa) chez des hommes adultes atteints d'hémophilie A ou B
18 mai 2021 mis à jour par: OPKO Health, Inc.
Une étude de phase 1/2a, ouverte, multicentrique, à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique (PK) et le profil pharmacodynamique (PD) d'un FVIIa recombinant à longue durée d'action (MOD-5014) chez des hommes adultes atteints d'hémophilie A ou B
Le but de l'étude actuelle de phase 1/2a à dose unique et à dose croissante est d'évaluer l'innocuité aiguë, les propriétés pharmacocinétiques (PK) et pharmacodynamiques (PD) du MOD-5014 chez des sujets adultes atteints d'hémophilie congénitale modérée/sévère A ou B. Il s'agira d'une étude à dose unique, ouverte et à doses croissantes.
Chaque cohorte de doses sera conclue par un examen de l'innocuité, après quoi l'escalade vers la cohorte de doses suivante sera approuvée.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
27
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Duarte, California, États-Unis
- City of Hope
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Los Angeles, California, États-Unis
- Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
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Sacramento, California, États-Unis
- University of California Davis Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis
- Rush University Medical Center
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Peoria, Illinois, États-Unis
- Bleeding & Clotting Disorders Institute
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
- UPMC Presbyterian Shadyside
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis
- UT Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, États-Unis
- The Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic d'hémophilie congénitale modérée ou grave A ou B avec ou sans inhibiteurs
Critère d'exclusion:
- Diagnostic de tout trouble de la coagulation autre que l'hémophilie A ou B
- Réception de tout traitement immunomodulateur dans les 3 mois précédant le dépistage, à l'exception du traitement contre l'hépatite C ou le VIH
- Avoir subi, dans le mois précédant l'administration du médicament à l'étude, une intervention chirurgicale majeure (par ex. orthopédique, abdominale) ou avoir une chirurgie élective prévue au cours de la période d'étude
- Utilisation de tout anticoagulant pour les obstructions artérielles/veineuses et/ou la fibrillation auriculaire dans les 7 jours précédant la première administration du médicament à l'étude
- Malignité au cours des 5 dernières années (à l'exclusion du cancer de la peau autre que le mélanome)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Dose Cohorte 1
Dose la plus faible de MOD-5014 testée dans l'étude
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Facteur VIIa à longue durée d'action
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Expérimental: Dose Cohorte 2
MOD-5014 Cohorte de doses 2
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Facteur VIIa à longue durée d'action
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Expérimental: Dose Cohorte 3
MOD-5014 Cohorte de doses 3
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Facteur VIIa à longue durée d'action
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Expérimental: Dose Cohorte 4
MOD-5014 Cohorte de doses 4
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Facteur VIIa à longue durée d'action
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Expérimental: Dose Cohorte 5
MOD-5014 Cohorte de doses 5
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Facteur VIIa à longue durée d'action
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Expérimental: Dose Cohorte 6
Dose la plus élevée de MOD-5014 testée dans l'étude
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Facteur VIIa à longue durée d'action
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Paramètres composites d'innocuité et de tolérabilité tels que mesurés par les événements indésirables, les électrocardiogrammes (ECG), les résultats de laboratoire, les signes vitaux et les réactions au site d'injection
Délai: 30 jours
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Évaluer l'innocuité et la tolérabilité aiguës de l'administration intraveineuse (IV) unique de doses croissantes de MOD-5014 chez des sujets hémophiles avec et sans inhibiteurs.
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30 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Profil pharmacocinétique
Délai: 14 jours
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Évaluer le profil pharmacocinétique (taux sériques de MOD-5014 ; aire sous la courbe (ASC) ; Cmax ; Tmax ; T1/2) d'une administration IV unique de doses croissantes de MOD-5014 chez des sujets hémophiles avec et sans inhibiteurs.
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14 jours
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Profil pharmacodynamique (évaluer la réponse pharmacodynamique (activité de coagulation du FVIIa, paramètres de coagulation) d'une administration IV unique de doses croissantes de MOD-5014)
Délai: 14 jours
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Évaluer la réponse pharmacodynamique (activité de coagulation du FVIIa, paramètres de coagulation) d'une administration IV unique de doses croissantes de MOD-5014 chez des sujets hémophiles avec et sans inhibiteurs.
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14 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Guy Ben-Bashat, OPKO Health, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mai 2015
Achèvement primaire (Réel)
1 septembre 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
1 septembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
31 mars 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 avril 2015
Première publication (Estimation)
16 avril 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 mai 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 mai 2021
Dernière vérification
1 mai 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CP-5-001
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .