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Uno studio su un fattore r 7a a lunga durata d'azione (fattore VIIa) in uomini adulti con emofilia A o B

18 maggio 2021 aggiornato da: OPKO Health, Inc.

Uno studio di fase 1/2a, in aperto, multicentrico, di aumento della dose per valutare il profilo di sicurezza, farmacocinetica (PK) e farmacodinamica (PD) di un FVIIa ricombinante a lunga durata d'azione (MOD-5014) in uomini adulti con emofilia A o B

Lo scopo dell'attuale studio di fase 1/2a a dose singola con aumento della dose è valutare la sicurezza acuta, le proprietà farmacocinetiche (PK) e farmacodinamiche (PD) di MOD-5014 in soggetti adulti con emofilia congenita moderata/grave A o B. Questo sarà uno studio a dose singola, in aperto, con aumento della dose. Ciascuna coorte di dose sarà conclusa da una revisione della sicurezza, a seguito della quale verrà approvata l'escalation alla coorte di dose successiva.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti
        • University of California Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
        • Rush University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti
        • Bleeding & Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
        • UPMC Presbyterian Shadyside
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti
        • The Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di emofilia congenita moderata o grave A o B con o senza inibitori

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di qualsiasi disturbo della coagulazione diverso dall'emofilia A o B
  • Ricezione di qualsiasi terapia immunomodulante entro 3 mesi prima dello screening, ad eccezione della terapia per l'epatite C o per l'HIV
  • Hanno subito, entro un mese prima della somministrazione del farmaco in studio, una procedura chirurgica maggiore (ad es. ortopedico, addominale) o hanno pianificato un intervento chirurgico elettivo durante il periodo di studio
  • Uso di qualsiasi anticoagulante per ostruzioni arteriose/venose e/o fibrillazione atriale entro 7 giorni prima della prima somministrazione del farmaco in studio
  • Tumori maligni negli ultimi 5 anni (escluso il cancro della pelle non melanoma)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte di dose 1
Dose MOD-5014 più bassa testata nello studio
Droga: MOD-5014
Fattore VIIa ad azione prolungata
Sperimentale: Coorte di dose 2
MOD-5014 Dose coorte 2
Droga: MOD-5014
Fattore VIIa ad azione prolungata
Sperimentale: Coorte di dose 3
MOD-5014 Dose coorte 3
Droga: MOD-5014
Fattore VIIa ad azione prolungata
Sperimentale: Coorte di dose 4
MOD-5014 Dose coorte 4
Droga: MOD-5014
Fattore VIIa ad azione prolungata
Sperimentale: Coorte di dose 5
MOD-5014 Dose coorte 5
Droga: MOD-5014
Fattore VIIa ad azione prolungata
Sperimentale: Coorte di dose 6
Massima dose di MOD-5014 testata nello studio
Droga: MOD-5014
Fattore VIIa ad azione prolungata

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametri compositi di sicurezza e tollerabilità misurati da eventi avversi, elettrocardiogrammi (ECG), risultati di laboratorio, segni vitali e reazioni al sito di iniezione
Lasso di tempo: 30 giorni
Valutare la sicurezza acuta e la tollerabilità della singola somministrazione endovenosa (IV) di dosi crescenti di MOD-5014 in soggetti emofilici con e senza inibitori.
30 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo farmacocinetico
Lasso di tempo: 14 giorni
Valutare il profilo farmacocinetico (livelli sierici di MOD-5014; Area sotto la curva (AUC); Cmax; Tmax; T1/2) della singola somministrazione endovenosa di dosi crescenti di MOD-5014 in soggetti emofilici con e senza inibitori.
14 giorni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo farmacodinamico (valutare la risposta farmacodinamica (attività di coagulazione del FVIIa, parametri di coagulazione) della singola somministrazione endovenosa di dosi crescenti di MOD-5014)
Lasso di tempo: 14 giorni
Valutare la risposta farmacodinamica (attività di coagulazione del FVIIa, parametri di coagulazione) della singola somministrazione endovenosa di dosi crescenti di MOD-5014 in soggetti emofilici con e senza inibitori.
14 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Guy Ben-Bashat, OPKO Health, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

16 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CP-5-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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