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Eine Studie über einen langwirksamen r-Faktor 7a (Faktor VIIa) bei erwachsenen Männern mit Hämophilie A oder B

18. Mai 2021 aktualisiert von: OPKO Health, Inc.

Eine offene, multizentrische Dosiseskalationsstudie der Phase 1/2a zur Bewertung des Profils von Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) eines langwirksamen rekombinanten FVIIa (MOD-5014) bei erwachsenen Männern mit Hämophilie A oder B

Der Zweck der aktuellen Phase-1/2a-Studie mit Einzeldosis und Dosiseskalation ist die Bewertung der akuten Sicherheit, der pharmakokinetischen (PK) und pharmakodynamischen (PD) Eigenschaften von MOD-5014 bei erwachsenen Probanden mit mittelschwerer/schwerer angeborener Hämophilie A oder B. Dies wird eine Einzeldosis-Open-Label-Studie mit ansteigender Dosis sein. Jede Dosiskohorte wird durch eine Sicherheitsüberprüfung abgeschlossen, nach der die Eskalation zur nächsten Dosiskohorte genehmigt wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten
        • University of California Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
        • Rush University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten
        • Bleeding & Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
        • UPMC Presbyterian Shadyside
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
        • The Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer mittelschweren oder schweren angeborenen Hämophilie A oder B mit oder ohne Inhibitoren

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose einer anderen Gerinnungsstörung als Hämophilie A oder B
  • Erhalt einer immunmodulatorischen Therapie innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening, mit Ausnahme einer Hepatitis-C- oder HIV-Therapie
  • Hatten innerhalb eines Monats vor der Verabreichung des Studienmedikaments einen größeren chirurgischen Eingriff (z. orthopädisch, abdominal) oder haben eine geplante Operation innerhalb des Studienzeitraums
  • Verwendung eines beliebigen Antikoagulans bei arteriellen/venösen Obstruktionen und/oder Vorhofflimmern innerhalb von 7 Tagen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments
  • Malignität innerhalb der letzten 5 Jahre (ausgenommen nicht-melanozytärer Hautkrebs)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dosis Kohorte 1
Niedrigste in der Studie getestete MOD-5014-Dosis
Arzneimittel: MOD-5014
Langwirkender Faktor VIIa
Experimental: Dosis Kohorte 2
MOD-5014 Dosis Kohorte 2
Arzneimittel: MOD-5014
Langwirkender Faktor VIIa
Experimental: Dosis Kohorte 3
MOD-5014 Dosis Kohorte 3
Arzneimittel: MOD-5014
Langwirkender Faktor VIIa
Experimental: Dosis Kohorte 4
MOD-5014 Dosis Kohorte 4
Arzneimittel: MOD-5014
Langwirkender Faktor VIIa
Experimental: Dosis Kohorte 5
MOD-5014 Dosis Kohorte 5
Arzneimittel: MOD-5014
Langwirkender Faktor VIIa
Experimental: Dosis Kohorte 6
Höchste in der Studie getestete MOD-5014-Dosis
Arzneimittel: MOD-5014
Langwirkender Faktor VIIa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammengesetzte Sicherheits- und Verträglichkeitsparameter, gemessen an unerwünschten Ereignissen, Elektrokardiogrammen (EKG), Laborergebnissen, Vitalfunktionen und Reaktionen an der Injektionsstelle
Zeitfenster: 30 Tage
Bewertung der akuten Sicherheit und Verträglichkeit einer einzelnen intravenösen (IV) Verabreichung von eskalierenden MOD-5014-Dosen bei hämophilen Patienten mit und ohne Inhibitoren.
30 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetisches Profil
Zeitfenster: 14 Tage
Bewertung des pharmakokinetischen Profils (MOD-5014-Serumspiegel; Fläche unter der Kurve (AUC); Cmax; Tmax; T1/2) einer einzelnen IV-Verabreichung von eskalierenden MOD-5014-Dosen bei hämophilen Probanden mit und ohne Inhibitoren.
14 Tage

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakodynamisches Profil (Bewertung der pharmakodynamischen Reaktion (FVIIa-Gerinnungsaktivität, Gerinnungsparameter) einer einzelnen IV-Verabreichung von eskalierenden MOD-5014-Dosen)
Zeitfenster: 14 Tage
Bewertung der pharmakodynamischen Reaktion (FVIIa-Gerinnungsaktivität, Gerinnungsparameter) einer einzelnen IV-Verabreichung von eskalierenden MOD-5014-Dosen bei hämophilen Probanden mit und ohne Inhibitoren.
14 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Guy Ben-Bashat, OPKO Health, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. April 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. April 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CP-5-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Klinische Studien zur MOD-5014

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