Een studie van een langwerkende r-factor 7a (factor VIIa) bij volwassen mannen met hemofilie A of B
18 mei 2021 bijgewerkt door: OPKO Health, Inc.
Een fase 1/2a, open-label, multicenter, dosisescalatieonderzoek om de veiligheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) te beoordelen van een langwerkende recombinant FVIIa (MOD-5014) bij volwassen mannen met hemofilie A of B
Het doel van de huidige fase 1/2a studie met enkelvoudige dosis en dosis-escalatie is het evalueren van de acute veiligheids-, farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) eigenschappen van MOD-5014 bij volwassen proefpersonen met matige/ernstige congenitale hemofilie A of B. Dit zal een open-label, dosis-escalerende studie met een enkele dosis zijn.
Elk dosiscohort wordt afgesloten met een veiligheidsbeoordeling, waarna escalatie naar het volgende dosiscohort wordt goedgekeurd.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
27
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Duarte, California, Verenigde Staten
- City Of Hope
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten
- Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
Sacramento, California, Verenigde Staten
- University of California Davis Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten
- Rush University Medical Center
-
Peoria, Illinois, Verenigde Staten
- Bleeding & Clotting Disorders Institute
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
- UPMC Presbyterian Shadyside
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Verenigde Staten
- The Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van matige of ernstige congenitale hemofilie A of B met of zonder remmers
Uitsluitingscriteria:
- Diagnose van een andere stollingsstoornis dan hemofilie A of B
- Ontvangst van een immunomodulerende therapie binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening, met uitzondering van Hepatitis C- of HIV-therapie
- Binnen een maand voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel een grote chirurgische ingreep hebben ondergaan (bijv. orthopedisch, abdominaal) of er is een geplande operatie gepland binnen de studieperiode
- Gebruik van een antistollingsmiddel voor arteriële/veneuze obstructies en/of atriumfibrilleren binnen 7 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
- Maligniteit in de afgelopen 5 jaar (exclusief niet-melanome huidkanker)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Dosiscohort 1
Laagste dosis MOD-5014 getest in het onderzoek
|
Langwerkende factor VIIa
|
|
Experimenteel: Dosiscohort 2
MOD-5014 Dosis cohort 2
|
Langwerkende factor VIIa
|
|
Experimenteel: Dosiscohort 3
MOD-5014 Dosis cohort 3
|
Langwerkende factor VIIa
|
|
Experimenteel: Dosiscohort 4
MOD-5014 Dosis cohort 4
|
Langwerkende factor VIIa
|
|
Experimenteel: Dosiscohort 5
MOD-5014 Dosis cohort 5
|
Langwerkende factor VIIa
|
|
Experimenteel: Dosiscohort 6
Hoogste dosis MOD-5014 getest in het onderzoek
|
Langwerkende factor VIIa
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Samengestelde veiligheids- en verdraagbaarheidsparameters zoals gemeten door bijwerkingen, elektrocardiogrammen (ECG), laboratoriumresultaten, vitale functies en reacties op de injectieplaats
Tijdsspanne: 30 dagen
|
Om de acute veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige intraveneuze (IV) toediening van escalerende MOD-5014-doses bij hemofiliepatiënten met en zonder remmers te beoordelen.
|
30 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Farmacokinetisch profiel
Tijdsspanne: 14 dagen
|
Om het farmacokinetische profiel (MOD-5014-serumspiegels; Area Under the Curve (AUC); Cmax; Tmax; T1/2) van enkelvoudige IV-toediening van escalerende MOD-5014-doses bij hemofiliepatiënten met en zonder remmers te evalueren.
|
14 dagen
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Farmacodynamisch profiel (evalueer de farmacodynamische respons (FVIIa-stollingsactiviteit, stollingsparameters) van enkelvoudige IV-toediening van escalerende MOD-5014-doses)
Tijdsspanne: 14 dagen
|
Om de farmacodynamische respons (FVIIa-stollingsactiviteit, stollingsparameters) van enkelvoudige IV-toediening van escalerende MOD-5014-doses bij hemofiliepatiënten met en zonder remmers te evalueren.
|
14 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Guy Ben-Bashat, OPKO Health, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 mei 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 september 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 september 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
31 maart 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 april 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
16 april 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
20 mei 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 mei 2021
Laatst geverifieerd
1 mei 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CP-5-001
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .