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Un estudio de un factor r 7a de acción prolongada (factor VIIa) en hombres adultos con hemofilia A o B

18 de mayo de 2021 actualizado por: OPKO Health, Inc.

Un estudio de fase 1/2a, abierto, multicéntrico, de aumento de dosis para evaluar el perfil de seguridad, farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD) de un FVIIa recombinante de acción prolongada (MOD-5014) en hombres adultos con hemofilia A o B

El objetivo del estudio actual de fase 1/2a de dosis única y aumento de dosis es evaluar la seguridad aguda, las propiedades farmacocinéticas (PK) y farmacodinámicas (PD) de MOD-5014 en sujetos adultos con hemofilia A o B congénita moderada/grave. Este será un estudio de dosis única, de etiqueta abierta y de aumento de dosis. Cada cohorte de dosis concluirá con una revisión de seguridad, luego de lo cual se aprobará el escalamiento a la siguiente cohorte de dosis.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

27

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos
        • University of California Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
        • Rush University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos
        • Bleeding & Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
        • UPMC Presbyterian Shadyside
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos
        • The Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de Hemofilia A o B congénita moderada o severa con o sin inhibidores

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico de cualquier trastorno de la coagulación que no sea hemofilia A o B
  • Recibir cualquier terapia inmunomoduladora dentro de los 3 meses anteriores a la selección, con la excepción de la terapia contra la hepatitis C o el VIH.
  • Haber tenido, dentro del mes anterior a la administración del fármaco del estudio, un procedimiento quirúrgico mayor (p. ortopédica, abdominal) o tiene una cirugía electiva planificada dentro del período de estudio
  • Uso de cualquier anticoagulante para obstrucciones arteriales/venosas y/o fibrilación auricular en los 7 días anteriores a la primera administración del fármaco del estudio
  • Neoplasia maligna en los últimos 5 años (excluido el cáncer de piel no melanoma)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte de dosis 1
La dosis más baja de MOD-5014 probada en el estudio
Droga: MOD-5014
Factor de acción prolongada VIIa
Experimental: Cohorte de dosis 2
MOD-5014 Cohorte de dosis 2
Droga: MOD-5014
Factor de acción prolongada VIIa
Experimental: Cohorte de dosis 3
MOD-5014 Cohorte de dosis 3
Droga: MOD-5014
Factor de acción prolongada VIIa
Experimental: Cohorte de dosis 4
MOD-5014 Cohorte de dosis 4
Droga: MOD-5014
Factor de acción prolongada VIIa
Experimental: Cohorte de dosis 5
MOD-5014 Cohorte de dosis 5
Droga: MOD-5014
Factor de acción prolongada VIIa
Experimental: Cohorte de dosis 6
Dosis más alta de MOD-5014 probada en el estudio
Droga: MOD-5014
Factor de acción prolongada VIIa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parámetros compuestos de seguridad y tolerabilidad medidos por eventos adversos, electrocardiogramas (ECG), resultados de laboratorio, signos vitales y reacciones en el lugar de la inyección
Periodo de tiempo: 30 dias
Evaluar la seguridad aguda y la tolerabilidad de la administración intravenosa (IV) única de dosis crecientes de MOD-5014 en sujetos hemofílicos con y sin inhibidores.
30 dias

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Perfil farmacocinético
Periodo de tiempo: 14 dias
Evaluar el perfil farmacocinético (niveles séricos de MOD-5014; área bajo la curva (AUC); Cmax; Tmax; T1/2) de la administración intravenosa única de dosis crecientes de MOD-5014 en sujetos hemofílicos con y sin inhibidores.
14 dias

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Perfil farmacodinámico (evalúe la respuesta farmacodinámica (actividad de coagulación de FVIIa, parámetros de coagulación) de la administración IV única de dosis crecientes de MOD-5014)
Periodo de tiempo: 14 dias
Evaluar la respuesta farmacodinámica (actividad de coagulación de FVIIa, parámetros de coagulación) de la administración intravenosa única de dosis crecientes de MOD-5014 en sujetos hemofílicos con y sin inhibidores.
14 dias

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

OPKO Health, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Guy Ben-Bashat, OPKO Health, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

16 de abril de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de mayo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CP-5-001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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