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Um estudo de um fator r 7a de ação prolongada (fator VIIa) em homens adultos com hemofilia A ou B

18 de maio de 2021 atualizado por: OPKO Health, Inc.

Um estudo de fase 1/2a, aberto, multicêntrico, escalonamento de dose para avaliar o perfil de segurança, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de um FVIIa recombinante de longa duração (MOD-5014) em homens adultos com hemofilia A ou B

O objetivo do atual estudo de dose única de Fase 1/2a com aumento de dose é avaliar a segurança aguda, as propriedades farmacocinéticas (PK) e farmacodinâmicas (PD) do MOD-5014 em indivíduos adultos com hemofilia congênita A ou B moderada/grave. Este será um estudo de escalonamento de dose, aberto e de dose única. Cada coorte de dose será concluída por uma revisão de segurança, após a qual será aprovado o escalonamento para a próxima coorte de dose.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

27

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos
        • University of California Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
        • Rush University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos
        • Bleeding & Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
        • UPMC Presbyterian Shadyside
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos
        • The Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de Hemofilia A ou B congênita moderada ou grave com ou sem inibidores

Critério de exclusão:

  • Diagnóstico de qualquer distúrbio de coagulação que não seja hemofilia A ou B
  • Recebimento de qualquer terapia imunomoduladora dentro de 3 meses antes da triagem, com exceção da hepatite C ou terapia de HIV
  • Tiveram, dentro de um mês antes da administração do medicamento do estudo, um procedimento cirúrgico importante (por exemplo, ortopédica, abdominal) ou ter uma cirurgia eletiva planejada dentro do período do estudo
  • Uso de qualquer anticoagulante para obstruções arteriais/venosas e/ou fibrilação atrial dentro de 7 dias antes da primeira administração do medicamento do estudo
  • Malignidade nos últimos 5 anos (excluindo câncer de pele não melanoma)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dose Coorte 1
A menor dose de MOD-5014 testada no estudo
Medicamento: MOD-5014
Fator VIIa de ação prolongada
Experimental: Dose Coorte 2
MOD-5014 Dose coorte 2
Medicamento: MOD-5014
Fator VIIa de ação prolongada
Experimental: Dose Coorte 3
MOD-5014 Dose coorte 3
Medicamento: MOD-5014
Fator VIIa de ação prolongada
Experimental: Dose Coorte 4
MOD-5014 Dose coorte 4
Medicamento: MOD-5014
Fator VIIa de ação prolongada
Experimental: Dose Coorte 5
MOD-5014 Dose coorte 5
Medicamento: MOD-5014
Fator VIIa de ação prolongada
Experimental: Dose Coorte 6
Maior dose de MOD-5014 testada no estudo
Medicamento: MOD-5014
Fator VIIa de ação prolongada

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parâmetros compostos de segurança e tolerabilidade medidos por eventos adversos, eletrocardiogramas (ECG), resultados laboratoriais, sinais vitais e reações no local da injeção
Prazo: 30 dias
Avaliar a segurança aguda e a tolerabilidade da administração intravenosa (IV) única de doses crescentes de MOD-5014 em indivíduos hemofílicos com e sem inibidores.
30 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Perfil Farmacocinético
Prazo: 14 dias
Avaliar o perfil farmacocinético (níveis séricos de MOD-5014; Área sob a curva (AUC); Cmax; Tmax; T1/2) da administração IV única de doses crescentes de MOD-5014 em indivíduos hemofílicos com e sem inibidores.
14 dias

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Perfil farmacodinâmico (avaliar a resposta farmacodinâmica (atividade de coagulação do FVIIa, parâmetros de coagulação) da administração IV única de doses crescentes de MOD-5014)
Prazo: 14 dias
Avaliar a resposta farmacodinâmica (atividade de coagulação do FVIIa, parâmetros de coagulação) da administração IV única de doses crescentes de MOD-5014 em indivíduos hemofílicos com e sem inibidores.
14 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

OPKO Health, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Guy Ben-Bashat, OPKO Health, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de março de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

16 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de maio de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de maio de 2021

Última verificação

1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CP-5-001

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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