Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie dlouhodobě působícího r-faktoru 7a (faktor VIIa) u dospělých mužů s hemofilií A nebo B

18. května 2021 aktualizováno: OPKO Health, Inc.

Otevřená, multicentrická studie fáze 1/2a s eskalací dávky k posouzení profilu bezpečnosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) dlouhodobě působícího rekombinantního FVIIa (MOD-5014) u dospělých mužů s hemofilií A nebo B

Účelem současné fáze 1/2a studie s jednorázovou dávkou s eskalací dávky je vyhodnotit akutní bezpečnost, farmakokinetické (PK) a farmakodynamické (PD) vlastnosti MOD-5014 u dospělých subjektů se středně těžkou/těžkou vrozenou hemofilií A nebo B. Toto bude jednodávková, otevřená studie s eskalací dávky. Každá dávková kohorta bude uzavřena hodnocením bezpečnosti, po kterém bude schválena eskalace na další dávkovou kohortu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Spojené státy
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Spojené státy
        • University of California Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
        • Rush University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Spojené státy
        • Bleeding & Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
        • UPMC Presbyterian Shadyside
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy
        • The Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza středně těžké nebo těžké vrozené hemofilie A nebo B s inhibitory nebo bez nich

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza jakékoli jiné poruchy koagulace než hemofilie A nebo B
  • Příjem jakékoli imunomodulační léčby během 3 měsíců před screeningem, s výjimkou léčby hepatitidy C nebo HIV
  • Během jednoho měsíce před podáním studovaného léku podstoupil velký chirurgický zákrok (např. ortopedické, abdominální) nebo mají plánovaný chirurgický zákrok v rámci studijního období
  • Použití jakéhokoli antikoagulantu pro arteriální/venózní obstrukce a/nebo fibrilaci síní během 7 dnů před prvním podáním studovaného léku
  • Malignita během posledních 5 let (kromě nemelanomové rakoviny kůže)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dávková kohorta 1
Nejnižší dávka MOD-5014 testovaná ve studii
Lék: MOD-5014
Dlouhodobě působící faktor VIIa
Experimentální: Dávková kohorta 2
MOD-5014 dávková kohorta 2
Lék: MOD-5014
Dlouhodobě působící faktor VIIa
Experimentální: Dávková kohorta 3
MOD-5014 dávková kohorta 3
Lék: MOD-5014
Dlouhodobě působící faktor VIIa
Experimentální: Dávková kohorta 4
MOD-5014 dávková kohorta 4
Lék: MOD-5014
Dlouhodobě působící faktor VIIa
Experimentální: Dávková kohorta 5
MOD-5014 dávková kohorta 5
Lék: MOD-5014
Dlouhodobě působící faktor VIIa
Experimentální: Dávková kohorta 6
Nejvyšší dávka MOD-5014 testovaná ve studii
Lék: MOD-5014
Dlouhodobě působící faktor VIIa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Parametry bezpečnosti a snášenlivosti kompozitu měřené nežádoucími účinky, elektrokardiogramy (EKG), laboratorními výsledky, vitálními funkcemi a reakcemi v místě vpichu
Časové okno: 30 dní
K posouzení akutní bezpečnosti a snášenlivosti jednorázového intravenózního (IV) podání eskalujících dávek MOD-5014 u hemofilických subjektů s inhibitory a bez nich.
30 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetický profil
Časové okno: 14 dní
Vyhodnotit farmakokinetický profil (hladiny v séru MOD-5014; plocha pod křivkou (AUC); Cmax; Tmax; T1/2) jednorázového IV podání eskalujících dávek MOD-5014 u hemofilických subjektů s inhibitory a bez nich.
14 dní

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakodynamický profil (vyhodnoťte farmakodynamickou odpověď (koagulační aktivitu FVIIa, koagulační parametry) jednorázového IV podání eskalujících dávek MOD-5014)
Časové okno: 14 dní
Vyhodnotit farmakodynamickou odpověď (aktivita srážení FVIIa, koagulační parametry) jednorázového IV podání eskalujících dávek MOD-5014 u hemofilických subjektů s inhibitory a bez nich.
14 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

OPKO Health, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Guy Ben-Bashat, OPKO Health, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. dubna 2015

První zveřejněno (Odhad)

16. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CP-5-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MOD-5014

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit