En studie av OligoG hos personer med cystisk fibrose med Burkholderia Spp. Infeksjon (SMR-2591)

Inklusjonskriterier:

• Mann eller kvinne med en bekreftet diagnose av cystisk fibrose definert av:

  • Kliniske trekk i samsvar med diagnosen CF; OG
  • Svetteklorid ≥60 mmol/L ved pilokarpiniontoforese; ELLER
  • Genotypisk bekreftelse av CFTR-mutasjon
• 18 år eller eldre
• Evne til å gi sputumprøver for mikrobiologisk evaluering gjennom hele studien, enten spontant eller indusert.
• Kronisk kolonisering med Burkholderia spp. definert som minst to positive mikrobiologiske kulturer i ekspektorert sputum i løpet av de siste 12 månedene fra besøk 1.
• Bruk av inhalert aztreonam tre ganger daglig i en 4 ukers on/off syklus behandlingsregime eller et kontinuerlig inntaksregime i minst 4 uker før screening besøk. For av/på-sykluser bør screeningbesøk foregå i av-fasen. Randomiseringsbesøk bør finne sted den første dagen "på" for å harmonisere aztreonam-inhalasjonsperioden med IMP-inntaksperioden.
• Vilje til å stoppe behandling med andre inhalasjonsantibiotika.
• Ved screening ingen kliniske funn eller laboratoriefunn som tyder på signifikant lungesykdom, bortsett fra CF, som etter utforskerens oppfatning ville utelukke deltakelse i studien.
• FEV1 større enn 25 % av forventet normalverdi etter justering for alder, kjønn og høyde i henhold til Global Lung Initiative
• Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og mannlige forsøkspersoner som deltar i studien som er seksuelt aktive, må bruke akseptabel prevensjon. Kvinnelige forsøkspersoner dokumentert som ikke-fertile er unntatt fra prevensjonskravene.
• Utlevering av skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Endringer i underliggende terapi i løpet av de 14 dagene før dag 0. Forsøkspersonene må være villige til å forbli på de samme underliggende stabile terapiregimene i løpet av studien frem til det siste oppfølgingsbesøket på dag 98.
• Endringer i fysioterapiteknikk eller tidsplan innen 14 dager før dag 0.
• Forbudte medisiner innen 7 dager før dag 0. Samtidig administrering av inhalert mannitol eller hypertonisk saltvann innen 7 dager før dag 0.
• Samtidig bruk av andre inhalerte antibiotika enn aztreonam.
• Lungeforverring innen 28 dager etter screening.
• Laktoseintoleranse/melkeallergi.
• Pågående akutt sykdom. Forsøkspersonene må ikke ha hatt behov for poliklinisk besøk, sykehusinnleggelse eller trengte noen endring i terapi for annen lungesykdom mellom screening og dag 0.
• Historie om eller planlagt organtransplantasjon.
• Aktiv allergisk bronkopulmonal aspergillose (ABPA) de siste 12 månedene før screening, definert som å ha mottatt behandling for ABPA.
• Manglende evne eller vilje til å gi sputumprøver for mikrobiologisk evaluering gjennom hele studien enten spontant eller indusert ved bruk av inhalert hypertonisk saltvann.
• Klinisk signifikante unormale funn på hematologi eller klinisk kjemi. I tillegg vil enhver verdi ≥ 3 x den øvre normalgrensen utelukke forsøkspersonen fra å delta i studien.
• Personer som ikke kan utføre lungefunksjonstester i henhold til ATS/ERS-kriteriene.
• Gravide eller ammende kvinner. En negativ uringraviditetstest må påvises hos kvinner i fertil alder ved screening.
• Forsøkspersoner som har deltatt i en intervensjonell klinisk studie i løpet av de 28 dagene før dag 0.
• Forsøkspersoner med dokumentert eller mistenkt, klinisk signifikant alkohol- eller narkotikamisbruk, som bestemt av etterforskeren.
• Aktuell malign sykdom (med unntak av basalcellekarsinom; BCC).
• Enhver alvorlig eller aktiv medisinsk eller psykiatrisk sykdom, som etter etterforskerens mening vil forstyrre forsøkspersonens behandling, vurdering eller overholdelse av protokollen.
• Pasienter som ikke vil/kan følge studieinstruksjonene.
• Resistens mot aztreonam, eller intoleranse mot aztreonam eller noen av dets hjelpestoffer.