En undersøgelse af oligoG i patienter med cystisk fibrose med Burkholderia Spp. Infektion (SMR-2591)

Inklusionskriterier:

• Mand eller kvinde med en bekræftet diagnose af cystisk fibrose defineret ved:

  • Kliniske træk i overensstemmelse med diagnosen CF; OG
  • Svedklorid ≥60 mmol/L ved pilocarpiniontoforese; ELLER
  • Genotypisk bekræftelse af CFTR-mutation
• 18 år eller ældre
• Evne til at give sputumprøver til mikrobiologisk evaluering gennem hele undersøgelsen enten spontant eller induceret.
• Kronisk kolonisering med Burkholderia spp. defineret som mindst to positive mikrobiologiske kulturer i ekspektoreret sputum inden for de sidste 12 måneder fra besøg 1.
• Brug af inhaleret aztreonam tre gange dagligt i en 4 ugers on/off cyklus behandlingsregime eller et kontinuerligt indtagsregime i mindst 4 uger før screeningsbesøg. For tænd/sluk-cyklusser bør screeningsbesøg finde sted i off-fasen. Randomiseringsbesøg bør finde sted den første dag "på" for at harmonisere aztreonam-inhalationsperioden med IMP-indtagelsesperioden.
• Vilje til at stoppe behandlingen med andre inhalationsantibiotika.
• Ved screening ingen kliniske fund eller laboratoriefund, der tyder på signifikant lungesygdom, bortset fra CF, hvilket efter investigators opfattelse ville udelukke deltagelse i undersøgelsen.
• FEV1 større end 25 % af den forventede normale værdi efter justering for alder, køn og højde i henhold til Global Lung Initiative
• Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og mandlige forsøgspersoner, der deltager i undersøgelsen, som er seksuelt aktive, skal anvende acceptabel prævention. Kvindelige forsøgspersoner, der er dokumenteret som værende i ikke-fertil alder, er undtaget fra kravene til prævention.
• Afgivelse af skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Ændringer i underliggende terapi inden for de 14 dage før dag 0. Forsøgspersoner skal være villige til at forblive på de samme underliggende stabile terapiregimer i hele undersøgelsens varighed indtil det sidste opfølgningsbesøg på dag 98.
• Ændringer i fysioterapiteknik eller tidsplan inden for 14 dage før dag 0.
• Forbudte medicin inden for 7 dage før dag 0. Samtidig administration af inhaleret mannitol eller hypertonisk saltvand inden for 7 dage før dag 0.
• Samtidig brug af andre inhalationsantibiotika end aztreonam.
• Lungeeksacerbation inden for 28 dage efter screening.
• Laktoseintolerance/mælkeallergi.
• Vedvarende akut sygdom. Forsøgspersonerne må ikke have haft behov for et ambulant besøg, hospitalsindlæggelse eller krævet nogen ændring i behandlingen for anden lungesygdom mellem screening og dag 0.
• Historie om eller planlagt organtransplantation.
• Aktiv allergisk bronkopulmonal aspergillose (ABPA) i de sidste 12 måneder forud for screening, defineret som at have modtaget behandling for ABPA.
• Manglende evne eller vilje til at give sputumprøver til mikrobiologisk evaluering gennem hele undersøgelsen enten spontant eller induceret ved hjælp af inhaleret hypertonisk saltvand.
• Klinisk signifikante abnorme fund på hæmatologi eller klinisk kemi. Derudover vil enhver værdi ≥ 3 x den øvre grænse for normal udelukke forsøgspersonen fra at deltage i undersøgelsen.
• Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at udføre lungefunktionstest i henhold til ATS/ERS-kriterierne.
• Gravide eller ammende kvinder. En negativ uringraviditetstest skal påvises hos kvinder i den fødedygtige alder ved screening.
• Forsøgspersoner, der har deltaget i ethvert interventionelt klinisk forsøg inden for de 28 dage før dag 0.
• Forsøgspersoner med dokumenteret eller mistænkt, klinisk signifikant alkohol- eller stofmisbrug, som bestemt af efterforskeren.
• Aktuel malign sygdom (med undtagelse af basalcellekarcinom; BCC).
• Enhver alvorlig eller aktiv medicinsk eller psykiatrisk sygdom, som efter efterforskerens mening ville forstyrre forsøgspersonens behandling, vurdering eller overholdelse af protokollen.
• Patienter, der ikke vil/i stand til at følge undersøgelsesinstruktionerne.
• Resistens over for aztreonam eller intolerance over for aztreonam eller nogen af ​​dets hjælpestoffer.