Uno studio sull'OligoG nei soggetti con fibrosi cistica con Burkholderia Spp. Infezione (SMR-2591)

Criterio di inclusione:

• Maschio o femmina con diagnosi confermata di fibrosi cistica definita da:

  • Caratteristiche cliniche coerenti con la diagnosi di FC; E
  • Cloruro nel sudore ≥60 mmol/L mediante iontoforesi della pilocarpina; O
  • Conferma genotipica della mutazione CFTR
• A partire dai 18 anni di età
• Capacità di fornire campioni di espettorato per la valutazione microbiologica durante lo studio sia spontaneamente che indotto.
• Colonizzazione cronica con Burkholderia spp. definito come almeno due colture microbiologiche positive nell'espettorato espettorato negli ultimi 12 mesi dalla visita 1.
• Uso di aztreonam per via inalatoria tre volte al giorno in un regime di trattamento a ciclo on/off di 4 settimane o un regime di assunzione continua per almeno 4 settimane prima della visita di screening. Per i cicli on/off, la visita di screening dovrebbe avvenire nella fase off. La visita di randomizzazione dovrebbe avvenire il primo giorno "on" per armonizzare il periodo di inalazione di aztreonam con il periodo di assunzione di IMP.
• Disponibilità a interrompere il trattamento con altri antibiotici per via inalatoria.
• Allo screening nessun risultato clinico o di laboratorio indicativo di malattia polmonare significativa, diversa dalla FC, che secondo il parere dello sperimentatore precluderebbe la partecipazione allo studio.
• FEV1 superiore al 25% del valore normale previsto dopo l'aggiustamento per età, sesso e altezza secondo la Global Lung Initiative
• I soggetti di sesso femminile in età fertile e i soggetti di sesso maschile partecipanti allo studio che sono sessualmente attivi devono utilizzare una contraccezione accettabile. I soggetti di sesso femminile documentati come non potenzialmente fertili sono esentati dai requisiti contraccettivi.
• Fornitura di consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

• Cambiamenti nella terapia di base entro i 14 giorni precedenti al giorno 0. I soggetti devono essere disposti a rimanere sugli stessi regimi di terapia stabile di base per la durata dello studio fino alla visita di follow-up finale al giorno 98.
• Modifiche alla tecnica o al programma di fisioterapia entro 14 giorni prima del giorno 0.
• Farmaci vietati entro 7 giorni prima del giorno 0. Somministrazione concomitante di mannitolo per via inalatoria o soluzione salina ipertonica entro 7 giorni prima del giorno 0.
• Uso concomitante di antibiotici per via inalatoria diversi dall'aztreonam.
• Esacerbazione polmonare entro 28 giorni dallo screening.
• Intolleranza al lattosio/allergia al latte.
• Malattia acuta in corso. I soggetti non devono aver avuto bisogno di una visita ambulatoriale, ricovero in ospedale o richiesto alcun cambiamento nella terapia per altre malattie polmonari tra lo screening e il giorno 0.
• Storia di, o previsto trapianto di organi.
• Aspergillosi broncopolmonare allergica attiva (ABPA) negli ultimi 12 mesi prima dello screening, definita come aver ricevuto un trattamento per ABPA.
• Incapacità o riluttanza a fornire campioni di espettorato per la valutazione microbiologica durante lo studio, spontaneamente o indotta mediante l'uso di soluzione salina ipertonica inalata.
• Reperti anomali clinicamente significativi in ​​ematologia o chimica clinica. Inoltre, qualsiasi valore ≥ 3 volte il limite superiore della norma escluderà il soggetto dalla partecipazione allo studio.
• Soggetti incapaci di eseguire test di funzionalità polmonare secondo i criteri ATS/ERS.
• Donne incinte o che allattano. Un test di gravidanza sulle urine negativo deve essere dimostrato nelle donne in età fertile allo Screening.
• Soggetti che hanno partecipato a qualsiasi sperimentazione clinica interventistica nei 28 giorni precedenti il ​​Giorno 0.
• - Soggetti con abuso documentato o sospetto, clinicamente significativo, di alcol o droghe, come determinato dall'investigatore.
• Malattia maligna in atto (ad eccezione del carcinoma basocellulare; BCC).
• Qualsiasi malattia medica o psichiatrica grave o attiva che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con il trattamento, la valutazione o il rispetto del protocollo del soggetto.
• Pazienti non disposti/in grado di seguire le istruzioni dello studio.
• Resistenza all'aztreonam o intolleranza all'aztreonam o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti.