En studie av OligoG i patienter med cystisk fibros med Burkholderia Spp. Infektion (SMR-2591)

Inklusionskriterier:

• Man eller kvinna med en bekräftad diagnos av cystisk fibros definierad av:

  • Kliniska egenskaper förenliga med diagnosen CF; OCH
  • Svettklorid ≥60 mmol/L genom pilokarpinjontofores; ELLER
  • Genotypisk bekräftelse av CFTR-mutation
• 18 år eller äldre
• Förmåga att tillhandahålla sputumprover för mikrobiologisk utvärdering under hela studien, antingen spontant eller inducerad.
• Kronisk kolonisering med Burkholderia spp. definieras som minst två positiva mikrobiologiska kulturer i upphostat sputum under de senaste 12 månaderna från besök 1.
• Användning av inhalerad aztreonam tre gånger dagligen i en 4 veckors on/off-cykelbehandlingsregim eller en kontinuerlig intagsregim i minst 4 veckor före screeningbesök. För på/av-cykler bör screeningbesök ske i avstängningsfasen. Randomiseringsbesök bör ske den första dagen "på" för att harmonisera aztreonam-inhalationsperioden med IMP-intagsperioden.
• Vilja att avbryta behandling med andra inhalerade antibiotika.
• Vid screening inga kliniska eller laboratoriefynd som tyder på signifikant lungsjukdom, förutom CF, vilket enligt utredaren skulle utesluta deltagande i studien.
• FEV1 större än 25 % av det förväntade normalvärdet efter justering för ålder, kön och längd enligt Global Lung Initiative
• Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder och manliga försökspersoner som deltar i studien som är sexuellt aktiva måste använda acceptabelt preventivmedel. Kvinnliga försökspersoner som dokumenterats vara i icke-fertil ålder är undantagna från kraven på preventivmedel.
• Tillhandahållande av skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

• Förändringar i underliggande terapi inom de 14 dagarna före dag 0. Försökspersonerna måste vara villiga att förbli på samma underliggande stabila terapiregimer under hela studien fram till det sista uppföljningsbesöket på dag 98.
• Förändringar i fysioterapiteknik eller schema inom 14 dagar före dag 0.
• Förbjudna mediciner inom 7 dagar före dag 0. Samtidig administrering av inhalerad mannitol eller hyperton saltlösning inom 7 dagar före dag 0.
• Samtidig användning av andra inhalerade antibiotika än aztreonam.
• Lungexacerbation inom 28 dagar efter screening.
• Laktosintolerans/mjölksallergi.
• Pågående akut sjukdom. Försökspersoner får inte ha behövt ett polikliniskt besök, sjukhusvistelse eller behövt någon förändring i terapi för annan lungsjukdom mellan screening och dag 0.
• Historik om eller planerad organtransplantation.
• Aktiv allergisk bronkopulmonell aspergillos (ABPA) under de senaste 12 månaderna före screening, definierad som att ha fått behandling för ABPA.
• Oförmåga eller ovilja att tillhandahålla sputumprover för mikrobiologisk utvärdering under hela studien, antingen spontant eller inducerad med hjälp av inhalerad hyperton saltlösning.
• Kliniskt signifikanta onormala fynd på hematologi eller klinisk kemi. Dessutom kommer varje värde ≥ 3 x den övre normalgränsen att utesluta försökspersonen från att delta i studien.
• Försökspersoner som inte kan utföra lungfunktionstester enligt ATS/ERS-kriterierna.
• Gravida eller ammande kvinnor. Ett negativt uringraviditetstest måste påvisas hos kvinnor i fertil ålder vid screening.
• Försökspersoner som har deltagit i någon interventionell klinisk prövning inom 28 dagar före dag 0.
• Försökspersoner med dokumenterat eller misstänkt, kliniskt signifikant, alkohol- eller drogmissbruk, enligt utredarens bedömning.
• Aktuell malign sjukdom (med undantag för basalcellscancer; BCC).
• Alla allvarliga eller aktiva medicinska eller psykiatriska sjukdomar, som enligt utredarens åsikt skulle störa patientens behandling, bedömning eller efterlevnad av protokollet.
• Patienter som inte vill/kan följa studieinstruktionerna.
• Resistens mot aztreonam eller intolerans mot aztreonam eller något av dess hjälpämnen.