Um estudo de OligoG em indivíduos com fibrose cística com Burkholderia Spp. Infecção (SMR-2591)

Critério de inclusão:

• Homem ou mulher com diagnóstico confirmado de fibrose cística definido por:

  • Características clínicas compatíveis com o diagnóstico de FC; E
  • Cloreto de suor ≥60 mmol/L por iontoforese de pilocarpina; OU
  • Confirmação genotípica da mutação CFTR
• Com 18 anos ou mais
• Capacidade de fornecer amostras de escarro para avaliação microbiológica ao longo do estudo, de forma espontânea ou induzida.
• Colonização crônica com Burkholderia spp. definido como pelo menos duas culturas microbiológicas positivas em escarro expectorado nos últimos 12 meses a partir da visita 1.
• Uso de aztreonam inalado três vezes ao dia em um regime de tratamento de ciclo on/off de 4 semanas ou um regime de ingestão contínua por pelo menos 4 semanas antes da consulta de triagem. Para ciclos on/off, a visita de triagem deve ocorrer na fase off. A visita de randomização deve ocorrer no primeiro dia "on" para harmonizar o período de inalação de aztreonam com o período de ingestão de IMP.
• Vontade de interromper o tratamento com outros antibióticos inalatórios.
• Na triagem, nenhum achado clínico ou laboratorial sugestivo de doença pulmonar significativa, além da FC, o que, na opinião do investigador, impediria a participação no estudo.
• VEF1 maior que 25% do valor normal previsto após ajuste para idade, sexo e altura de acordo com a Global Lung Initiative
• Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar e indivíduos do sexo masculino participantes do estudo que são sexualmente ativos devem usar métodos contraceptivos aceitáveis. Indivíduos do sexo feminino documentados como não tendo potencial para engravidar estão isentos dos requisitos contraceptivos.
• Fornecimento de consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

• Alterações na terapia subjacente nos 14 dias anteriores ao Dia 0. Os indivíduos devem estar dispostos a permanecer nos mesmos regimes de terapia estáveis ​​subjacentes durante o estudo até a última visita de acompanhamento no Dia 98.
• Mudanças na técnica ou cronograma de fisioterapia dentro de 14 dias antes do Dia 0.
• Medicamentos proibidos nos 7 dias anteriores ao Dia 0. Administração concomitante de manitol inalado ou solução salina hipertônica nos 7 dias anteriores ao Dia 0.
• Uso concomitante de antibióticos inalatórios diferentes do aztreonam.
• Exacerbação pulmonar dentro de 28 dias após a triagem.
• Intolerância à lactose/alergia ao leite.
• Doença aguda em curso. Os indivíduos não devem ter precisado de uma consulta ambulatorial, hospitalização ou qualquer alteração na terapia para outra doença pulmonar entre a Triagem e o Dia 0.
• Histórico ou planejamento de transplante de órgãos.
• Aspergilose broncopulmonar alérgica ativa (ABPA) nos últimos 12 meses antes da triagem, definida como tendo recebido tratamento para ABPA.
• Incapacidade ou falta de vontade de fornecer amostras de escarro para avaliação microbiológica ao longo do estudo, espontaneamente ou induzida por meio do uso de solução salina hipertônica inalada.
• Achados anormais clinicamente significativos em hematologia ou química clínica. Além disso, qualquer valor ≥ 3 x o limite superior da normalidade excluirá o sujeito de participar do estudo.
• Indivíduos incapazes de realizar testes de função pulmonar de acordo com os critérios ATS/ERS.
• Mulheres grávidas ou lactantes. Um teste de gravidez de urina negativo deve ser demonstrado em mulheres com potencial para engravidar na triagem.
• Indivíduos que participaram de qualquer ensaio clínico intervencionista nos 28 dias anteriores ao Dia 0.
• Indivíduos com abuso documentado ou suspeito, clinicamente significativo, de álcool ou drogas, conforme determinado pelo Investigador.
• Doença maligna atual (com exceção do carcinoma basocelular; CBC).
• Qualquer doença médica ou psiquiátrica séria ou ativa que, na opinião do Investigador, possa interferir no tratamento, avaliação ou cumprimento do protocolo do sujeito.
• Pacientes não dispostos/capazes de seguir as instruções do estudo.
• Resistência ao aztreonam ou intolerância ao aztreonam ou a qualquer um de seus excipientes.