Badanie OligoG u pacjentów z mukowiscydozą z Burkholderia Spp. Infekcja (SMR-2591)

Kryteria przyjęcia:

• Mężczyzna lub kobieta z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy zdefiniowanym przez:

  • Cechy kliniczne zgodne z rozpoznaniem mukowiscydozy; I
  • Stężenie chlorków w pocie ≥60 mmol/l metodą jonoforezy pilokarpiny; LUB
  • Genotypowe potwierdzenie mutacji CFTR
• Wiek 18 lat lub więcej
• Możliwość dostarczenia próbek plwociny do oceny mikrobiologicznej w trakcie badania, spontanicznie lub indukowanej.
• Przewlekła kolonizacja przez Burkholderia spp. zdefiniowane jako co najmniej dwa dodatnie posiewy mikrobiologiczne w odkrztuszonej plwocinie w ciągu ostatnich 12 miesięcy od wizyty 1.
• Stosowanie wziewnego aztreonamu trzy razy dziennie w 4-tygodniowym schemacie leczenia z cyklem włączania/wyłączania lub w schemacie ciągłego przyjmowania przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą przesiewową. W przypadku cykli on/off wizyta przesiewowa powinna odbywać się w fazie off. Wizyta randomizacyjna powinna odbyć się pierwszego dnia „on”, aby zharmonizować okres inhalacji aztreonamu z okresem przyjmowania IMP.
• Chęć przerwania leczenia innymi antybiotykami wziewnymi.
• Podczas badania przesiewowego brak objawów klinicznych lub laboratoryjnych sugerujących istotną chorobę płuc, inną niż mukowiscydoza, która w opinii badacza wykluczałaby udział w badaniu.
• FEV1 większy niż 25% przewidywanej wartości normalnej po dostosowaniu do wieku, płci i wzrostu zgodnie z Global Lung Initiative
• Kobiety w wieku rozrodczym i aktywni seksualnie mężczyźni biorący udział w badaniu muszą stosować akceptowalną antykoncepcję. Kobiety, u których udokumentowano, że nie mogą zajść w ciążę, są zwolnione z wymogów dotyczących antykoncepcji.
• Dostarczenie pisemnej świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

• Zmiany w podstawowej terapii w ciągu 14 dni przed Dniem 0. Uczestnicy muszą być gotowi do pozostania na tych samych podstawowych schematach stabilnej terapii przez czas trwania badania do ostatniej wizyty kontrolnej w dniu 98.
• Zmiany w technice lub harmonogramie fizjoterapii w ciągu 14 dni poprzedzających dzień 0.
• Zakazane leki w ciągu 7 dni przed Dniem 0. Jednoczesne podawanie wziewnego mannitolu lub hipertonicznej soli fizjologicznej w ciągu 7 dni przed Dniem 0.
• Jednoczesne stosowanie antybiotyków wziewnych innych niż aztreonam.
• Zaostrzenie płucne w ciągu 28 dni od badania przesiewowego.
• Nietolerancja laktozy/alergia na mleko.
• Trwająca ostra choroba. Pacjenci nie mogli wymagać wizyty ambulatoryjnej, hospitalizacji ani zmiany terapii innej choroby płuc między badaniem przesiewowym a dniem 0.
• Historia lub planowana transplantacja narządów.
• Aktywna alergiczna aspergiloza oskrzelowo-płucna (ABPA) w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, zdefiniowana jako leczenie z powodu ABPA.
• Niemożność lub niechęć do dostarczenia próbek plwociny do oceny mikrobiologicznej w trakcie badania, spontanicznie lub wywołana za pomocą wziewnej hipertonicznej soli fizjologicznej.
• Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki hematologii lub chemii klinicznej. Ponadto każda wartość ≥ 3 x górna granica normy wykluczy podmiot z udziału w badaniu.
• Osoby niezdolne do wykonania testów czynnościowych płuc zgodnie z kryteriami ATS/ERS.
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią. U kobiet w wieku rozrodczym podczas badania przesiewowego należy wykazać ujemny wynik testu ciążowego z moczu.
• Pacjenci, którzy brali udział w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 28 dni poprzedzających dzień 0.
• Osoby z udokumentowanym lub podejrzewanym, klinicznie istotnym nadużywaniem alkoholu lub narkotyków, zgodnie z ustaleniami Badacza.
• Obecna choroba nowotworowa (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego; BCC).
• Jakakolwiek poważna lub czynna choroba medyczna lub psychiatryczna, która w opinii Badacza mogłaby zakłócić leczenie, ocenę lub przestrzeganie protokołu.
• Pacjenci, którzy nie chcą/nie mogą postępować zgodnie z instrukcjami dotyczącymi badania.
• Oporność na aztreonam lub nietolerancja na aztreonam lub którąkolwiek z jego substancji pomocniczych.