Исследование OligoG у субъектов с муковисцидозом и Burkholderia Spp. Инфекционное заболевание (SMR-2591)

Критерии включения:

• Мужчина или женщина с подтвержденным диагнозом муковисцидоза, определяемым по:

  • Клинические признаки соответствуют диагнозу муковисцидоза; И
  • Хлорид пота ≥60 ммоль/л при ионтофорезе пилокарпина; ИЛИ
  • Генотипическое подтверждение мутации CFTR
• Возраст 18 лет и старше
• Возможность предоставления образцов мокроты для микробиологической оценки на протяжении всего исследования либо спонтанно, либо индуцированно.
• Хроническая колонизация Burkholderia spp. определяется как по крайней мере два положительных микробиологических посева в отхаркиваемой мокроте в течение последних 12 месяцев с визита 1.
• Использование ингаляционного азтреонама три раза в день в рамках 4-недельной схемы лечения с включением/выключением или непрерывного режима приема в течение не менее 4 недель до визита для скрининга. Для циклов включения/выключения скрининговый визит должен иметь место в фазе выключения. Визит для рандомизации должен состояться в первый день «начала», чтобы согласовать период ингаляции азтреонама с периодом приема ИЛП.
• Готовность прекратить лечение другими ингаляционными антибиотиками.
• При скрининге не было выявлено клинических или лабораторных данных, указывающих на серьезное легочное заболевание, кроме CF, которое, по мнению исследователя, исключало бы участие в исследовании.
• ОФВ1 превышает 25% от прогнозируемого нормального значения после корректировки по возрасту, полу и росту в соответствии с Глобальной инициативой по легким.
• Субъекты женского пола, способные к деторождению, и участвующие в исследовании мужчины, ведущие активную половую жизнь, должны использовать приемлемые средства контрацепции. Субъекты женского пола, документально подтвержденные как недетородные, освобождаются от требований в отношении контрацепции.
• Предоставление письменного информированного согласия.

Критерий исключения:

• Изменения в основной терапии в течение 14 дней до дня 0. Субъекты должны быть готовы оставаться на тех же основных стабильных схемах терапии на протяжении всего исследования до последнего визита для последующего наблюдения в день 98.
• Изменения в методике или расписании физиотерапии в течение 14 дней до дня 0.
• Запрещенные препараты в течение 7 дней до дня 0. Одновременное введение ингаляционного маннитола или гипертонического раствора в течение 7 дней до дня 0.
• Одновременное применение ингаляционных антибиотиков, кроме азтреонама.
• Легочное обострение в течение 28 дней после скрининга.
• Непереносимость лактозы/аллергия на молоко.
• Текущее острое заболевание. Субъекты не должны нуждаться в амбулаторном посещении, госпитализации или каких-либо изменениях терапии по поводу другого легочного заболевания между скринингом и днем ​​0.
• История или запланированная трансплантация органов.
• Активный аллергический бронхолегочный аспергиллез (АБЛА) за последние 12 месяцев до скрининга, определяемый как прохождение лечения по поводу АБЛА.
• Неспособность или нежелание предоставлять образцы мокроты для микробиологического исследования на протяжении всего исследования либо спонтанно, либо спровоцировано с помощью ингаляционного гипертонического раствора.
• Клинически значимые отклонения от нормы в гематологии или клинической химии. Кроме того, любое значение, превышающее верхнюю границу нормы в 3 раза, исключает участие субъекта в исследовании.
• Субъекты, неспособные выполнять тесты функции легких в соответствии с критериями ATS/ERS.
• Беременные или кормящие женщины. Отрицательный тест мочи на беременность должен быть продемонстрирован у женщин детородного возраста при скрининге.
• Субъекты, которые участвовали в любом интервенционном клиническом исследовании в течение 28 дней до дня 0.
• Субъекты с задокументированным или подозреваемым клинически значимым злоупотреблением алкоголем или наркотиками, как это определено исследователем.
• Текущее злокачественное заболевание (за исключением базально-клеточной карциномы; БКР).
• Любое серьезное или активное медицинское или психиатрическое заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать лечению, обследованию или соблюдению протокола субъекта.
• Пациенты, не желающие/не способные следовать инструкциям исследования.
• Резистентность к азтреонаму или непереносимость азтреонама или любого из его вспомогательных веществ.