Az OligoG vizsgálata Burkholderia Spp. cisztás fibrózisos alanyokban. Fertőzés (SMR-2591)

Bevételi kritériumok:

• Férfi vagy nő, akinél cisztás fibrózist diagnosztizáltak:

  • A CF diagnózisával összhangban lévő klinikai jellemzők; ÉS
  • Verejték-klorid ≥60 mmol/L pilokarpin iontoforézissel; VAGY
  • A CFTR mutáció genotípusos megerősítése
• 18 éves vagy idősebb
• Képes köpetmintát adni a mikrobiológiai értékeléshez a vizsgálat során akár spontán, akár indukált módon.
• Krónikus gyarmatosítás Burkholderia spp. definíció szerint legalább két pozitív mikrobiológiai tenyészet köpött köpetben az 1. látogatást követő 12 hónapban.
• Inhalált aztreonám naponta háromszor 4 hetes be/kikapcsolási ciklusban, vagy folyamatos beviteli rendszerben legalább 4 hétig a szűrővizsgálat előtt. A be- és kikapcsolási ciklusok esetében a szűrővizsgálatot a kikapcsolási fázisban kell elvégezni. A randomizációs látogatásnak az első napon kell megtörténnie, hogy az aztreonám inhalációs periódusát harmonizálják az IMP bevételi időszakával.
• Hajlandóság abbahagyni a kezelést más inhalációs antibiotikumokkal.
• A szűrés során a CF-en kívül nem volt olyan klinikai vagy laboratóriumi lelet, amely jelentős tüdőbetegségre utalna, ami a vizsgáló véleménye szerint kizárná a vizsgálatban való részvételt.
• A FEV1 meghaladja a becsült normál érték 25%-át az életkor, a nem és a magasság szerinti korrekciót követően a Global Lung Initiative szerint
• A fogamzóképes korú női alanyoknak és a vizsgálatban részt vevő, szexuálisan aktív férfi alanyoknak elfogadható fogamzásgátlást kell alkalmazniuk. A nem fogamzóképesnek nyilvánított női alanyok mentesülnek a fogamzásgátlási követelmények alól.
• Írásbeli tájékoztatáson alapuló beleegyezés megadása.

Kizárási kritériumok:

• Változások az alapterápiában a 0. napot megelőző 14 napon belül. Az alanyoknak hajlandónak kell lenniük arra, hogy ugyanazokat a stabil terápiás rendeket alkalmazzák a vizsgálat időtartama alatt, egészen a 98. napon történő utolsó ellenőrző látogatásig.
• Változások a fizioterápia technikájában vagy ütemtervében a 0. napot megelőző 14 napon belül.
• Tiltott gyógyszerek a 0. napot megelőző 7 napon belül. Inhalációs mannit vagy hipertóniás sóoldat egyidejű alkalmazása a 0. napot megelőző 7 napon belül.
• Az aztreonámtól eltérő inhalációs antibiotikumok egyidejű alkalmazása.
• A tüdő exacerbációja a szűrést követő 28 napon belül.
• Laktóz intolerancia/tejallergia.
• Folyamatos akut betegség. A szűrés és a 0. nap között az alanyoknak nem volt szükségük ambuláns látogatásra, kórházi kezelésre, vagy más tüdőbetegség terápiájának megváltoztatására.
• Szervátültetés története vagy tervezett szervátültetése.
• Aktív allergiás bronchopulmonalis aspergillosis (ABPA) a szűrést megelőző utolsó 12 hónapban, úgy határozva meg, hogy ABPA-kezelésben részesült.
• Képtelenség vagy nem hajlandó köpetmintát adni a mikrobiológiai értékeléshez a vizsgálat során akár spontán módon, akár inhalációs hipertóniás sóoldat használatával.
• Klinikailag jelentős kóros leletek hematológiában vagy klinikai kémiában. Ezenkívül a normál felső határának 3-szorosát meghaladó bármely érték kizárja az alanyt a vizsgálatban való részvételből.
• Azok az alanyok, akik nem képesek tüdőfunkciós vizsgálatokat végezni az ATS/ERS kritériumok szerint.
• Terhes vagy szoptató nők. Fogamzóképes korú nőknél negatív vizelet terhességi tesztet kell kimutatni a szűréskor.
• Azok az alanyok, akik részt vettek bármilyen intervenciós klinikai vizsgálatban a 0. napot megelőző 28 napon belül.
• Dokumentált vagy gyanított, klinikailag jelentős alkohol- vagy kábítószer-visszaélésben szenvedő alanyok, a vizsgáló megállapítása szerint.
• Jelenlegi rosszindulatú betegség (a bazálissejtes karcinóma; BCC kivételével).
• Bármilyen súlyos vagy aktív egészségügyi vagy pszichiátriai betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint zavarná az alany kezelését, értékelését vagy a protokoll betartását.
• Azok a betegek, akik nem akarják/nem tudják követni a vizsgálati utasításokat.
• Aztreonámmal szembeni rezisztencia vagy aztreonámmal vagy bármely segédanyagával szembeni intolerancia.