Eine Studie von OligoG bei Mukoviszidose-Patienten mit Burkholderia Spp. Infektion (SMR-2591)

Einschlusskriterien:

• Mann oder Frau mit einer bestätigten Diagnose von Mukoviszidose, definiert durch:

  • Klinische Merkmale, die mit der Diagnose von CF übereinstimmen; UND
  • Schweißchlorid ≥60 mmol/L durch Pilocarpin-Iontophorese; ODER
  • Genotypische Bestätigung der CFTR-Mutation
• Ab 18 Jahren
• Fähigkeit, Sputumproben für die mikrobiologische Bewertung während der gesamten Studie bereitzustellen, entweder spontan oder induziert.
• Chronische Besiedlung mit Burkholderia spp. definiert als mindestens zwei positive mikrobiologische Kulturen im ausgespuckten Sputum innerhalb der letzten 12 Monate nach Besuch 1.
• Anwendung von inhaliertem Aztreonam dreimal täglich in einem 4-wöchigen On/Off-Zyklus-Behandlungsschema oder einem kontinuierlichen Einnahmeschema für mindestens 4 Wochen vor dem Screening-Besuch. Bei On/Off-Zyklen sollte der Screening-Besuch in der Off-Phase stattfinden. Der Randomisierungsbesuch sollte am ersten „on“-Tag stattfinden, um die Aztreonam-Inhalationszeit mit der IMP-Einnahmezeit zu harmonisieren.
• Bereitschaft, die Behandlung mit anderen inhalativen Antibiotika abzubrechen.
• Beim Screening keine klinischen oder Laborbefunde, die auf eine signifikante Lungenerkrankung hindeuten, außer CF, die nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen würden.
• FEV1 größer als 25 % des vorhergesagten Normalwerts nach Anpassung für Alter, Geschlecht und Größe gemäß der Global Lung Initiative
• Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter und männliche Probanden, die an der Studie teilnehmen und sexuell aktiv sind, müssen eine akzeptable Empfängnisverhütung anwenden. Weibliche Probanden, die als nicht gebärfähiges Potenzial dokumentiert sind, sind von den Anforderungen an Verhütungsmittel ausgenommen.
• Bereitstellung einer schriftlichen Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

• Änderungen der zugrunde liegenden Therapie innerhalb der 14 Tage vor Tag 0. Die Probanden müssen bereit sein, für die Dauer der Studie bis zum letzten Nachsorgebesuch an Tag 98 auf den gleichen zugrunde liegenden stabilen Therapieschemata zu bleiben.
• Änderungen der Physiotherapietechnik oder des Zeitplans innerhalb von 14 Tagen vor Tag 0.
• Verbotene Medikamente innerhalb von 7 Tagen vor Tag 0. Gleichzeitige Verabreichung von inhaliertem Mannitol oder hypertoner Kochsalzlösung innerhalb von 7 Tagen vor Tag 0.
• Gleichzeitige Anwendung von anderen inhalativen Antibiotika als Aztreonam.
• Lungenexazerbation innerhalb von 28 Tagen nach dem Screening.
• Laktoseintoleranz/Milchallergie.
• Anhaltende akute Erkrankung. Die Probanden dürfen zwischen dem Screening und Tag 0 keinen ambulanten Besuch, Krankenhausaufenthalt oder eine Änderung der Therapie für andere Lungenerkrankungen benötigt haben.
• Vorgeschichte oder geplante Organtransplantation.
• Aktive allergische bronchopulmonale Aspergillose (ABPA) in den letzten 12 Monaten vor dem Screening, definiert als Behandlung gegen ABPA.
• Unfähigkeit oder Unwilligkeit, Sputumproben für die mikrobiologische Bewertung während der gesamten Studie bereitzustellen, entweder spontan oder induziert durch die Verwendung von inhalierter hypertoner Kochsalzlösung.
• Klinisch signifikante auffällige Befunde in der Hämatologie oder klinischen Chemie. Darüber hinaus schließt jeder Wert ≥ 3 x der oberen Normgrenze den Probanden von der Teilnahme an der Studie aus.
• Patienten, die keine Lungenfunktionstests gemäß den ATS/ERS-Kriterien durchführen können.
• Schwangere oder stillende Frauen. Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss beim Screening ein negativer Urin-Schwangerschaftstest nachgewiesen werden.
• Probanden, die innerhalb der 28 Tage vor Tag 0 an einer interventionellen klinischen Studie teilgenommen haben.
• Probanden mit dokumentiertem oder vermutetem, klinisch signifikantem Alkohol- oder Drogenmissbrauch, wie vom Ermittler festgestellt.
• Aktuelle maligne Erkrankung (mit Ausnahme des Basalzellkarzinoms; BCC).
• Jede ernsthafte oder aktive medizinische oder psychiatrische Erkrankung, die nach Meinung des Ermittlers die Behandlung, Beurteilung oder Einhaltung des Protokolls beeinträchtigen würde.
• Patienten, die den Studienanweisungen nicht folgen wollen/können.
• Resistenz gegen Aztreonam oder Intoleranz gegenüber Aztreonam oder einem seiner Hilfsstoffe.