Un estudio de OligoG en sujetos con fibrosis quística con Burkholderia Spp. Infección (SMR-2591)

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer con un diagnóstico confirmado de fibrosis quística definido por:

  • Características clínicas consistentes con el diagnóstico de FQ; Y
  • Cloruro en sudor ≥60 mmol/L por iontoforesis con pilocarpina; O
  • Confirmación genotípica de mutación CFTR
• Mayor de 18 años
• Capacidad para proporcionar muestras de esputo para la evaluación microbiológica durante todo el estudio, ya sea de forma espontánea o inducida.
• Colonización crónica con Burkholderia spp. definido como al menos dos cultivos microbiológicos positivos en esputo expectorado en los últimos 12 meses desde la Visita 1.
• Uso de aztreonam inhalado tres veces al día en un régimen de tratamiento de ciclo on/off de 4 semanas o un régimen de ingesta continua durante al menos 4 semanas antes de la visita de selección. Para los ciclos de encendido/apagado, la visita de selección debe realizarse en la fase de apagado. La visita de aleatorización debe realizarse el primer día "encendido" para armonizar el período de inhalación de aztreonam con el período de ingesta de IMP.
• Disposición a interrumpir el tratamiento con otros antibióticos inhalados.
• En la selección, no hay hallazgos clínicos o de laboratorio que sugieran una enfermedad pulmonar significativa, aparte de la FQ, que, en opinión del investigador, impediría la participación en el estudio.
• FEV1 superior al 25 % del valor normal predicho después del ajuste por edad, sexo y altura según la Global Lung Initiative
• Las mujeres en edad fértil y los hombres que participen en el estudio y sean sexualmente activos deben usar métodos anticonceptivos aceptables. Las mujeres documentadas como no potencialmente fértiles están exentas de los requisitos anticonceptivos.
• Entrega de consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

• Cambios en la terapia subyacente dentro de los 14 días anteriores al Día 0. Los sujetos deben estar dispuestos a permanecer en los mismos regímenes de terapia estable subyacente durante la duración del estudio hasta la última visita de seguimiento en el Día 98.
• Cambios en la técnica o el programa de fisioterapia dentro de los 14 días anteriores al Día 0.
• Medicamentos prohibidos dentro de los 7 días anteriores al Día 0. Administración concomitante de manitol inhalado o solución salina hipertónica dentro de los 7 días anteriores al Día 0.
• Uso concomitante de antibióticos inhalados distintos de aztreonam.
• Exacerbación pulmonar dentro de los 28 días posteriores a la selección.
• Intolerancia a la lactosa/alergia a la leche.
• Enfermedad aguda en curso. Los sujetos no deben haber necesitado una visita ambulatoria, hospitalización ni haber requerido ningún cambio en la terapia por otra enfermedad pulmonar entre la selección y el día 0.
• Antecedentes o trasplante de órganos planificado.
• Aspergilosis broncopulmonar alérgica activa (ABPA) en los últimos 12 meses antes de la selección, definida como haber recibido tratamiento para ABPA.
• Incapacidad o falta de voluntad para proporcionar muestras de esputo para la evaluación microbiológica durante el estudio, ya sea de forma espontánea o inducida mediante el uso de solución salina hipertónica inhalada.
• Hallazgos anormales clínicamente significativos en hematología o química clínica. Además, cualquier valor ≥ 3 x el límite superior de la normalidad excluirá al sujeto de participar en el estudio.
• Sujetos incapaces de realizar pruebas de función pulmonar según los criterios ATS/ERS.
• Mujeres embarazadas o en período de lactancia. Se debe demostrar una prueba de embarazo en orina negativa en mujeres en edad fértil en la selección.
• Sujetos que hayan participado en cualquier ensayo clínico de intervención dentro de los 28 días anteriores al Día 0.
• Sujetos con abuso documentado o sospechado, clínicamente significativo, de alcohol o drogas, según lo determine el investigador.
• Enfermedad maligna actual (con excepción del carcinoma de células basales; BCC).
• Cualquier enfermedad médica o psiquiátrica grave o activa que, en opinión del investigador, pueda interferir con el tratamiento, la evaluación o el cumplimiento del protocolo del sujeto.
• Pacientes que no quieren/no pueden seguir las instrucciones del estudio.
• Resistencia a aztreonam, o intolerancia a aztreonam oa alguno de sus excipientes.