Hyppighet av vanlige medisinske tilstander hos personer med og uten HHT
En spørreskjemaundersøkelse om arvelig hemorragisk telangiectasia (HHT) og andre medisinske tilstander, sammenlignet med den generelle befolkningen
Arvelig hemorragisk telangiectasia (HHT) rammer 1 av 5000 mennesker. Hensikten med denne studien er å gi data angående hyppigheten av vanlige helsetilstander og tolerabiliteten av terapier i HHT ved å bruke et spørreskjema.
Dette vil fylles ut av både personer med HHT, og kontrollerer hvem som skal være medlemmer av den generelle befolkningen uten HHT.
Spørreskjemaet er primært designet for nettbasert påmelding, men kan også sirkuleres i papirformat på forespørsel
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Arvelig hemorragisk telangiektasi (HHT) rammer 1 av 5000 mennesker, og forårsaker vanligvis neseblod, hudblodflekker og/eller anemi som følge av blødning fra nesen eller tarmen. Flertallet av personer med HHT har også unormale blodkar (arteriovenøse misdannelser) i indre organer som lunger, lever og hjerne. Håndtering av denne multisystemlidelsen er svært utfordrende.
Hovedsøkeren har brukt 20 år på å jobbe med denne sjeldne sykdommen, og identifisert flere områder der det kreves mer bevis for å hjelpe klinikere og pasienter med denne livslange tilstanden. Et spesielt problem er hva som skjer når personer med HHT har andre vanlige medisinske tilstander som astma, kreft, diabetes eller hjertesykdom. Har de samme problemmønster som befolkningen for øvrig? Kan de bruke de samme stoffene? Er det behov for ytterligere sikkerhetstiltak? For disse viktige spørsmålene kan gjeldende råd bare baseres på teoretiske betraktninger og anekdotiske data.
Det endelige målet med denne studien er å bruke informasjon hentet fra et spørreskjema for å gi bevis for å hjelpe klinikere som behandler mennesker med HHT.
Data legges inn fra april 2012. Data vil bli analysert i gjennomsnitt 6-8 måneder etter innreise.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
London, Storbritannia, SL9 0QR
- NHLI Cardiovascular Sciences, Imperial College London
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 18 år eller eldre.
- Kapasitet til å fylle ut et spørreskjema.
Ekskluderingskriterier:
- Alder under 18
- Kan ikke fylle ut et spørreskjema
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Folk med HHT
Personer med HHT vil identifisere seg selv i spørreskjemaet, først ved å angi hva de tror er deres diagnose, og for det andre ved å angi HHT-diagnosekriteriene i spesifikke spørsmål. De vil bli henvist til passende spørsmål, i henhold til svarene på de foregående spørsmålene. |
For å fange opp et stort tilstrekkelig stort antall individer for passende statistisk kraft (se nedenfor), ble et nettbasert spørreskjemadesign ansett som det mest hensiktsmessige verktøyet.
SurveyMonkey ble identifisert som det best egnede middelet for å generere spørreskjemaet, legge til rette for konfidensielle svar fra målpopulasjonene og for analyse av spørreskjemadata.
Den utformede undersøkelsen kan også presenteres i papirformat, og brukes i vår kliniske tjeneste.
Andre navn:
|
|
Annen: Kontroller uten HHT
Personer uten HHT vil identifisere seg selv i spørreskjemaet, først ved å angi hva de tror er diagnosen deres, og for det andre ved å angi HHT-diagnosekriteriene i spesifikke spørsmål. De vil bli henvist til passende spørsmål, i henhold til svarene på de foregående spørsmålene. |
For å fange opp et stort tilstrekkelig stort antall individer for passende statistisk kraft (se nedenfor), ble et nettbasert spørreskjemadesign ansett som det mest hensiktsmessige verktøyet.
SurveyMonkey ble identifisert som det best egnede middelet for å generere spørreskjemaet, legge til rette for konfidensielle svar fra målpopulasjonene og for analyse av spørreskjemadata.
Den utformede undersøkelsen kan også presenteres i papirformat, og brukes i vår kliniske tjeneste.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av neseblod.
Tidsramme: Dag 1
|
Datautfallet vil bli fanget opp på rapporteringstidspunktet av studiedeltakerne, og indikerer prosentandelen av respondentene som ble berørt av neseblod på det tidspunktet.
Etterfølgende beregninger vil standardisere for alder og andre deltakervariabler.
|
Dag 1
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekten av neseblodbehandlinger
Tidsramme: Dag 1
|
Dataresultatet vil bli fanget opp på rapporteringstidspunktet av studiedeltakerne, og indikerer prosentandelen av respondentene som rapporterer fordelaktige, null- eller skadelige effekter fra neseblodbehandlinger.
Etterfølgende beregninger vil standardisere for alder og andre deltakervariabler.
|
Dag 1
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Claire L Shovlin, PhD MB BChir FRCP, Imperial College London
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Silva BM, Hosman AE, Devlin HL, Shovlin CL. Lifestyle and dietary influences on nosebleed severity in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2013 May;123(5):1092-9. doi: 10.1002/lary.23893. Epub 2013 Feb 12.
- Devlin HL, Hosman AE, Shovlin CL. Antiplatelet and anticoagulant agents in hereditary hemorrhagic telangiectasia. N Engl J Med. 2013 Feb 28;368(9):876-8. doi: 10.1056/NEJMc1213554. No abstract available.
- Finnamore H, Le Couteur J, Hickson M, Busbridge M, Whelan K, Shovlin CL. Hemorrhage-adjusted iron requirements, hematinics and hepcidin define hereditary hemorrhagic telangiectasia as a model of hemorrhagic iron deficiency. PLoS One. 2013 Oct 16;8(10):e76516. doi: 10.1371/journal.pone.0076516. eCollection 2013.
- Hosman AE, Devlin HL, Silva BM, Shovlin CL. Specific cancer rates may differ in patients with hereditary haemorrhagic telangiectasia compared to controls. Orphanet J Rare Dis. 2013 Dec 20;8:195. doi: 10.1186/1750-1172-8-195.
- Elphick A, Shovlin CL. Relationships between epistaxis, migraines, and triggers in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2014 Jul;124(7):1521-8. doi: 10.1002/lary.24526. Epub 2014 Jan 23.
- Shovlin CL, Gilson C, Busbridge M, Patel D, Shi C, Dina R, Abdulla FN, Awan I. Can Iron Treatments Aggravate Epistaxis in Some Patients With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia? Laryngoscope. 2016 Nov;126(11):2468-2474. doi: 10.1002/lary.25959. Epub 2016 Apr 23.
- Shovlin CL, Awan I, Cahilog Z, Abdulla FN, Guttmacher AE. Reported cardiac phenotypes in hereditary hemorrhagic telangiectasia emphasize burdens from arrhythmias, anemia and its treatments, but suggest reduced rates of myocardial infarction. Int J Cardiol. 2016 Jul 15;215:179-85. doi: 10.1016/j.ijcard.2016.04.006. Epub 2016 Apr 7.
- Patel T, Elphick A, Jackson JE, Shovlin CL. Injections of Intravenous Contrast for Computerized Tomography Scans Precipitate Migraines in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia Subjects at Risk of Paradoxical Emboli: Implications for Right-to-Left Shunt Risks. Headache. 2016 Nov;56(10):1659-1663. doi: 10.1111/head.12963. Epub 2016 Oct 11.
- Shovlin CL, Patel T, Jackson JE. Embolisation of PAVMs reported to improve nosebleeds by a subgroup of patients with hereditary haemorrhagic telangiectasia. ERJ Open Res. 2016 Apr 29;2(2):00035-2016. doi: 10.1183/23120541.00035-2016. eCollection 2016 Apr.
- Hosman AE, Shovlin CL. Cancer and hereditary haemorrhagic telangiectasia. J Cancer Res Clin Oncol. 2017 Feb;143(2):369-370. doi: 10.1007/s00432-016-2298-x. Epub 2016 Nov 11.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CLS/2012/2
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .