Frekvens av vanliga medicinska tillstånd hos personer med och utan HHT
En frågeformulärstudie om ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT) och andra medicinska tillstånd, jämfört med den allmänna befolkningen
Ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT) drabbar 1 av 5 000 personer. Syftet med denna studie är att tillhandahålla data om frekvensen av vanliga hälsotillstånd och tolerabiliteten av terapier vid HHT genom att använda ett frågeformulär.
Detta kommer att fyllas i av både personer med HHT, och styr vilka som kommer att vara medlemmar av den allmänna befolkningen utan HHT.
Enkäten har utformats i första hand för webbaserad inmatning, men kan även cirkuleras i pappersformat på begäran
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT) drabbar 1 av 5 000 personer, vilket vanligtvis orsakar näsblod, hudblodfläckar och/eller anemi som ett resultat av blödning från näsan eller tarmen. Majoriteten av personer med HHT har också onormala blodkärl (arteriovenösa missbildningar) i inre organ som lungor, lever och hjärna. Hanteringen av denna multisystemstörning är mycket utmanande.
Huvudsökanden har tillbringat 20 år med att arbeta med denna sällsynta sjukdom och identifierat flera områden där mer bevis krävs för att hjälpa läkare och patienter med detta livslånga tillstånd. En särskild fråga är vad som händer när personer med HHT har andra vanliga medicinska tillstånd som astma, cancer, diabetes eller hjärtsjukdomar. Har de samma problemmönster som befolkningen i stort? Kan de använda samma droger? Behövs ytterligare skyddsåtgärder? För dessa viktiga frågor kan aktuella råd endast baseras på teoretiska överväganden och anekdotiska data.
Det slutliga målet med denna studie är att använda information som härrör från ett frågeformulär för att ge bevis för att hjälpa kliniker som behandlar personer med HHT.
Data kommer att läggas in från april 2012. Data kommer att analyseras i genomsnitt 6-8 månader efter inträde.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
London, Storbritannien, SL9 0QR
- NHLI Cardiovascular Sciences, Imperial College London
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 18 år eller äldre.
- Förmåga att fylla i ett frågeformulär.
Exklusions kriterier:
- Ålder under 18
- Det gick inte att fylla i ett frågeformulär
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Personer med HHT
Personer med HHT kommer att identifiera sig själva i frågeformuläret, först genom att ange vad de tror är deras diagnos, och sedan genom att tillhandahålla HHT-diagnoskriterierna i specifika frågor. De kommer att hänvisas till lämpliga frågor, enligt svaren på de tidigare frågorna. |
För att fånga ett tillräckligt stort antal individer för lämplig statistisk styrka (se nedan), ansågs en webbaserad enkätdesign vara det lämpligaste verktyget.
SurveyMonkey identifierades som det lämpligaste sättet att generera frågeformuläret, underlätta konfidentiella svar från målpopulationerna och för analys av frågeformulärsdata.
Den designade enkäten kan också presenteras i pappersformat och användas i vår kliniska tjänst.
Andra namn:
|
|
Övrig: Kontroller utan HHT
Personer utan HHT kommer att identifiera sig själva i frågeformuläret, först genom att uttala sig om vad de tror är deras diagnos, och sedan genom att tillhandahålla HHT-diagnoskriterierna i specifika frågor. De kommer att hänvisas till lämpliga frågor, enligt svaren på de tidigare frågorna. |
För att fånga ett tillräckligt stort antal individer för lämplig statistisk styrka (se nedan), ansågs en webbaserad enkätdesign vara det lämpligaste verktyget.
SurveyMonkey identifierades som det lämpligaste sättet att generera frågeformuläret, underlätta konfidentiella svar från målpopulationerna och för analys av frågeformulärsdata.
Den designade enkäten kan också presenteras i pappersformat och användas i vår kliniska tjänst.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av näsblod.
Tidsram: Dag 1
|
Dataresultatet kommer att fångas in vid rapporteringstillfället av studiedeltagare, vilket indikerar procentandelen av respondenterna som drabbats av näsblod vid den tidpunkten.
Efterföljande beräkningar kommer att standardisera för ålder och andra deltagarvariabler.
|
Dag 1
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effekten av näsblodbehandlingar
Tidsram: Dag 1
|
Dataresultatet kommer att fångas in vid tidpunkten för rapporteringen av studiedeltagarna, vilket indikerar procentandelen av respondenterna som rapporterar fördelaktiga, nolla eller skadliga effekter från näsblodsbehandlingar.
Efterföljande beräkningar kommer att standardisera för ålder och andra deltagarvariabler.
|
Dag 1
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Claire L Shovlin, PhD MB BChir FRCP, Imperial College London
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Silva BM, Hosman AE, Devlin HL, Shovlin CL. Lifestyle and dietary influences on nosebleed severity in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2013 May;123(5):1092-9. doi: 10.1002/lary.23893. Epub 2013 Feb 12.
- Devlin HL, Hosman AE, Shovlin CL. Antiplatelet and anticoagulant agents in hereditary hemorrhagic telangiectasia. N Engl J Med. 2013 Feb 28;368(9):876-8. doi: 10.1056/NEJMc1213554. No abstract available.
- Finnamore H, Le Couteur J, Hickson M, Busbridge M, Whelan K, Shovlin CL. Hemorrhage-adjusted iron requirements, hematinics and hepcidin define hereditary hemorrhagic telangiectasia as a model of hemorrhagic iron deficiency. PLoS One. 2013 Oct 16;8(10):e76516. doi: 10.1371/journal.pone.0076516. eCollection 2013.
- Hosman AE, Devlin HL, Silva BM, Shovlin CL. Specific cancer rates may differ in patients with hereditary haemorrhagic telangiectasia compared to controls. Orphanet J Rare Dis. 2013 Dec 20;8:195. doi: 10.1186/1750-1172-8-195.
- Elphick A, Shovlin CL. Relationships between epistaxis, migraines, and triggers in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2014 Jul;124(7):1521-8. doi: 10.1002/lary.24526. Epub 2014 Jan 23.
- Shovlin CL, Gilson C, Busbridge M, Patel D, Shi C, Dina R, Abdulla FN, Awan I. Can Iron Treatments Aggravate Epistaxis in Some Patients With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia? Laryngoscope. 2016 Nov;126(11):2468-2474. doi: 10.1002/lary.25959. Epub 2016 Apr 23.
- Shovlin CL, Awan I, Cahilog Z, Abdulla FN, Guttmacher AE. Reported cardiac phenotypes in hereditary hemorrhagic telangiectasia emphasize burdens from arrhythmias, anemia and its treatments, but suggest reduced rates of myocardial infarction. Int J Cardiol. 2016 Jul 15;215:179-85. doi: 10.1016/j.ijcard.2016.04.006. Epub 2016 Apr 7.
- Patel T, Elphick A, Jackson JE, Shovlin CL. Injections of Intravenous Contrast for Computerized Tomography Scans Precipitate Migraines in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia Subjects at Risk of Paradoxical Emboli: Implications for Right-to-Left Shunt Risks. Headache. 2016 Nov;56(10):1659-1663. doi: 10.1111/head.12963. Epub 2016 Oct 11.
- Shovlin CL, Patel T, Jackson JE. Embolisation of PAVMs reported to improve nosebleeds by a subgroup of patients with hereditary haemorrhagic telangiectasia. ERJ Open Res. 2016 Apr 29;2(2):00035-2016. doi: 10.1183/23120541.00035-2016. eCollection 2016 Apr.
- Hosman AE, Shovlin CL. Cancer and hereditary haemorrhagic telangiectasia. J Cancer Res Clin Oncol. 2017 Feb;143(2):369-370. doi: 10.1007/s00432-016-2298-x. Epub 2016 Nov 11.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CLS/2012/2
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .