Frecuencia de condiciones médicas comunes en personas con y sin HHT
Un estudio de cuestionario sobre telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT) y otras afecciones médicas, en comparación con la población general
La telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT, por sus siglas en inglés) afecta a 1 de cada 5000 personas. El propósito de este estudio es proporcionar datos sobre la frecuencia de las condiciones de salud comunes y la tolerabilidad de las terapias en HHT mediante el uso de un cuestionario.
Esto lo llenarán tanto las personas con HHT como los controles que serán miembros de la población general sin HHT.
El cuestionario se ha diseñado principalmente para la entrada a través de la web, pero también se puede distribuir en formato impreso si se solicita.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT, por sus siglas en inglés) afecta a 1 de cada 5000 personas y, por lo general, provoca hemorragias nasales, manchas de sangre en la piel y/o anemia como resultado de hemorragias nasales o intestinales. La mayoría de las personas con HHT también tienen vasos sanguíneos anormales (malformaciones arteriovenosas) en órganos internos como los pulmones, el hígado y el cerebro. El manejo de este trastorno multisistémico es un gran desafío.
El solicitante principal ha pasado 20 años trabajando en esta rara enfermedad e identificó múltiples áreas donde se requiere más evidencia para ayudar a los médicos y pacientes con esta condición de por vida. Un problema particular es lo que sucede cuando las personas con HHT tienen otras afecciones médicas comunes, como asma, cáncer, diabetes o enfermedades cardíacas. ¿Tienen el mismo patrón de problemas que la población en general? ¿Pueden usar las mismas drogas? ¿Se necesitan más salvaguardias? Para estas preguntas importantes, los consejos actuales solo pueden basarse en consideraciones teóricas y datos anecdóticos.
El objetivo final de este estudio es utilizar la información derivada de un cuestionario para proporcionar pruebas que ayuden a los médicos que tratan a personas con HHT.
Los datos se ingresarán a partir de abril de 2012. Los datos se analizarán en promedio 6-8 meses después de la entrada.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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-
London, Reino Unido, SL9 0QR
- NHLI Cardiovascular Sciences, Imperial College London
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- 18 años o más.
- Capacidad para cumplimentar un cuestionario.
Criterio de exclusión:
- Edad menor de 18 años
- No se puede completar un cuestionario
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Personas con HHT
Las personas con HHT se identificarán a sí mismas dentro del cuestionario, primero declarando lo que creen que es su diagnóstico y segundo proporcionando los criterios de diagnóstico de HHT dentro de preguntas específicas. Serán dirigidos a las preguntas correspondientes, de acuerdo a las respuestas a las preguntas anteriores. |
Para capturar un número lo suficientemente grande de individuos para el poder estadístico apropiado (ver más abajo), un diseño de cuestionario basado en la web se consideró la herramienta más apropiada.
SurveyMonkey fue identificado como el medio más adecuado para generar el cuestionario, facilitar respuestas confidenciales de las poblaciones objetivo y para el análisis de los datos del cuestionario.
La encuesta diseñada también puede ser presentada en formato papel, y utilizada en nuestro servicio clínico.
Otros nombres:
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Otro: Controles sin HHT
Las personas sin HHT se identificarán a sí mismas dentro del cuestionario, primero declarando lo que creen que es su diagnóstico y segundo proporcionando los criterios de diagnóstico de HHT dentro de preguntas específicas. Serán dirigidos a las preguntas correspondientes, de acuerdo a las respuestas a las preguntas anteriores. |
Para capturar un número lo suficientemente grande de individuos para el poder estadístico apropiado (ver más abajo), un diseño de cuestionario basado en la web se consideró la herramienta más apropiada.
SurveyMonkey fue identificado como el medio más adecuado para generar el cuestionario, facilitar respuestas confidenciales de las poblaciones objetivo y para el análisis de los datos del cuestionario.
La encuesta diseñada también puede ser presentada en formato papel, y utilizada en nuestro servicio clínico.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Prevalencia de hemorragias nasales.
Periodo de tiempo: Día 1
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El resultado de los datos se capturará en el momento del informe de los participantes del estudio, indicando el % de encuestados afectados por hemorragias nasales en ese momento.
Los cálculos posteriores se estandarizarán para la edad y otras variables de los participantes.
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Día 1
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia de los tratamientos de hemorragia nasal
Periodo de tiempo: Día 1
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El resultado de los datos se capturará en el momento de la notificación por parte de los participantes del estudio, indicando el % de encuestados que informaron efectos beneficiosos, nulos o perjudiciales de los tratamientos de hemorragia nasal.
Los cálculos posteriores se estandarizarán para la edad y otras variables de los participantes.
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Día 1
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Claire L Shovlin, PhD MB BChir FRCP, Imperial College London
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Silva BM, Hosman AE, Devlin HL, Shovlin CL. Lifestyle and dietary influences on nosebleed severity in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2013 May;123(5):1092-9. doi: 10.1002/lary.23893. Epub 2013 Feb 12.
- Devlin HL, Hosman AE, Shovlin CL. Antiplatelet and anticoagulant agents in hereditary hemorrhagic telangiectasia. N Engl J Med. 2013 Feb 28;368(9):876-8. doi: 10.1056/NEJMc1213554. No abstract available.
- Finnamore H, Le Couteur J, Hickson M, Busbridge M, Whelan K, Shovlin CL. Hemorrhage-adjusted iron requirements, hematinics and hepcidin define hereditary hemorrhagic telangiectasia as a model of hemorrhagic iron deficiency. PLoS One. 2013 Oct 16;8(10):e76516. doi: 10.1371/journal.pone.0076516. eCollection 2013.
- Hosman AE, Devlin HL, Silva BM, Shovlin CL. Specific cancer rates may differ in patients with hereditary haemorrhagic telangiectasia compared to controls. Orphanet J Rare Dis. 2013 Dec 20;8:195. doi: 10.1186/1750-1172-8-195.
- Elphick A, Shovlin CL. Relationships between epistaxis, migraines, and triggers in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2014 Jul;124(7):1521-8. doi: 10.1002/lary.24526. Epub 2014 Jan 23.
- Shovlin CL, Gilson C, Busbridge M, Patel D, Shi C, Dina R, Abdulla FN, Awan I. Can Iron Treatments Aggravate Epistaxis in Some Patients With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia? Laryngoscope. 2016 Nov;126(11):2468-2474. doi: 10.1002/lary.25959. Epub 2016 Apr 23.
- Shovlin CL, Awan I, Cahilog Z, Abdulla FN, Guttmacher AE. Reported cardiac phenotypes in hereditary hemorrhagic telangiectasia emphasize burdens from arrhythmias, anemia and its treatments, but suggest reduced rates of myocardial infarction. Int J Cardiol. 2016 Jul 15;215:179-85. doi: 10.1016/j.ijcard.2016.04.006. Epub 2016 Apr 7.
- Patel T, Elphick A, Jackson JE, Shovlin CL. Injections of Intravenous Contrast for Computerized Tomography Scans Precipitate Migraines in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia Subjects at Risk of Paradoxical Emboli: Implications for Right-to-Left Shunt Risks. Headache. 2016 Nov;56(10):1659-1663. doi: 10.1111/head.12963. Epub 2016 Oct 11.
- Shovlin CL, Patel T, Jackson JE. Embolisation of PAVMs reported to improve nosebleeds by a subgroup of patients with hereditary haemorrhagic telangiectasia. ERJ Open Res. 2016 Apr 29;2(2):00035-2016. doi: 10.1183/23120541.00035-2016. eCollection 2016 Apr.
- Hosman AE, Shovlin CL. Cancer and hereditary haemorrhagic telangiectasia. J Cancer Res Clin Oncol. 2017 Feb;143(2):369-370. doi: 10.1007/s00432-016-2298-x. Epub 2016 Nov 11.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Términos relacionados con este estudio
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- CLS/2012/2
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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