- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02464644
Frequenza delle condizioni mediche comuni nelle persone con e senza HHT
Uno studio del questionario sulla telangiectasia emorragica ereditaria (HHT) e altre condizioni mediche, rispetto alla popolazione generale
La teleangectasia emorragica ereditaria (HHT) colpisce 1 persona su 5.000. Lo scopo di questo studio è fornire dati sulla frequenza delle condizioni di salute comuni e sulla tollerabilità delle terapie nell'HHT utilizzando un questionario.
Questo sarà compilato da entrambe le persone con HHT e dai controlli che saranno membri della popolazione generale senza HHT.
Il questionario è stato concepito principalmente per l'inserimento via web, ma su richiesta può essere distribuito anche in formato cartaceo
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La teleangectasia emorragica ereditaria (HHT) colpisce 1 persona su 5.000, di solito causando sangue dal naso, macchie di sangue sulla pelle e/o anemia a seguito di sanguinamento dal naso o dall'intestino. La maggior parte delle persone con HHT ha anche vasi sanguigni anomali (malformazioni artero-venose) negli organi interni come polmoni, fegato e cervello. La gestione di questo disturbo multisistemico è molto impegnativa.
Il candidato principale ha trascorso 20 anni a lavorare su questa malattia rara e ha identificato molteplici aree in cui sono necessarie ulteriori prove per assistere medici e pazienti affetti da questa condizione permanente. Un problema particolare è ciò che accade quando le persone con HHT hanno altre condizioni mediche comuni come l'asma, il cancro, il diabete o le malattie cardiache. Hanno lo stesso modello di problemi della popolazione generale? Possono usare le stesse droghe? Sono necessarie ulteriori tutele? Per queste importanti domande, i consigli attuali possono basarsi solo su considerazioni teoriche e dati aneddotici.
L'obiettivo finale di questo studio è utilizzare le informazioni derivate da un questionario per fornire prove per assistere i medici che trattano le persone con HHT.
I dati verranno inseriti da aprile 2012. I dati saranno analizzati in media 6-8 mesi dopo l'ingresso.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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-
London, Regno Unito, SL9 0QR
- NHLI Cardiovascular Sciences, Imperial College London
-
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- A partire dai 18 anni.
- Capacità di compilare un questionario.
Criteri di esclusione:
- Età inferiore a 18 anni
- Impossibile compilare un questionario
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Le persone con HHT
Le persone con HHT si identificheranno all'interno del questionario, in primo luogo dichiarando ciò che pensano sia la loro diagnosi, e in secondo luogo fornendo i criteri diagnostici HHT all'interno di domande specifiche. Saranno indirizzati a domande appropriate, in base alle risposte alle domande precedenti. |
Per acquisire un numero sufficientemente ampio di individui per un'adeguata potenza statistica (vedi sotto), è stato considerato lo strumento più appropriato un progetto di questionario basato sul web.
SurveyMonkey è stato identificato come il mezzo più adatto per generare il questionario, facilitare le risposte riservate da parte delle popolazioni target e per l'analisi dei dati del questionario.
Il sondaggio progettato può anche essere presentato in formato cartaceo e utilizzato nel nostro servizio clinico.
Altri nomi:
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Altro: Controlli senza HHT
Le persone senza HHT si identificheranno all'interno del questionario, in primo luogo dichiarando ciò che pensano sia la loro diagnosi, e in secondo luogo fornendo i criteri diagnostici HHT all'interno di domande specifiche. Saranno indirizzati a domande appropriate, in base alle risposte alle domande precedenti. |
Per acquisire un numero sufficientemente ampio di individui per un'adeguata potenza statistica (vedi sotto), è stato considerato lo strumento più appropriato un progetto di questionario basato sul web.
SurveyMonkey è stato identificato come il mezzo più adatto per generare il questionario, facilitare le risposte riservate da parte delle popolazioni target e per l'analisi dei dati del questionario.
Il sondaggio progettato può anche essere presentato in formato cartaceo e utilizzato nel nostro servizio clinico.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Prevalenza di epistassi.
Lasso di tempo: Giorno 1
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L'esito dei dati verrà acquisito al momento della segnalazione da parte dei partecipanti allo studio, indicando la% di intervistati affetti da epistassi in quel momento.
I calcoli successivi verranno standardizzati per età e altre variabili dei partecipanti.
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Giorno 1
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia dei trattamenti per il sangue dal naso
Lasso di tempo: Giorno 1
|
L'esito dei dati verrà acquisito al momento della segnalazione dai partecipanti allo studio, indicando la% di intervistati che riportano effetti benefici, nulli o dannosi dai trattamenti per il sangue dal naso.
I calcoli successivi verranno standardizzati per età e altre variabili dei partecipanti.
|
Giorno 1
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Claire L Shovlin, PhD MB BChir FRCP, Imperial College London
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Silva BM, Hosman AE, Devlin HL, Shovlin CL. Lifestyle and dietary influences on nosebleed severity in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2013 May;123(5):1092-9. doi: 10.1002/lary.23893. Epub 2013 Feb 12.
- Devlin HL, Hosman AE, Shovlin CL. Antiplatelet and anticoagulant agents in hereditary hemorrhagic telangiectasia. N Engl J Med. 2013 Feb 28;368(9):876-8. doi: 10.1056/NEJMc1213554. No abstract available.
- Finnamore H, Le Couteur J, Hickson M, Busbridge M, Whelan K, Shovlin CL. Hemorrhage-adjusted iron requirements, hematinics and hepcidin define hereditary hemorrhagic telangiectasia as a model of hemorrhagic iron deficiency. PLoS One. 2013 Oct 16;8(10):e76516. doi: 10.1371/journal.pone.0076516. eCollection 2013.
- Hosman AE, Devlin HL, Silva BM, Shovlin CL. Specific cancer rates may differ in patients with hereditary haemorrhagic telangiectasia compared to controls. Orphanet J Rare Dis. 2013 Dec 20;8:195. doi: 10.1186/1750-1172-8-195.
- Elphick A, Shovlin CL. Relationships between epistaxis, migraines, and triggers in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2014 Jul;124(7):1521-8. doi: 10.1002/lary.24526. Epub 2014 Jan 23.
- Shovlin CL, Gilson C, Busbridge M, Patel D, Shi C, Dina R, Abdulla FN, Awan I. Can Iron Treatments Aggravate Epistaxis in Some Patients With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia? Laryngoscope. 2016 Nov;126(11):2468-2474. doi: 10.1002/lary.25959. Epub 2016 Apr 23.
- Shovlin CL, Awan I, Cahilog Z, Abdulla FN, Guttmacher AE. Reported cardiac phenotypes in hereditary hemorrhagic telangiectasia emphasize burdens from arrhythmias, anemia and its treatments, but suggest reduced rates of myocardial infarction. Int J Cardiol. 2016 Jul 15;215:179-85. doi: 10.1016/j.ijcard.2016.04.006. Epub 2016 Apr 7.
- Patel T, Elphick A, Jackson JE, Shovlin CL. Injections of Intravenous Contrast for Computerized Tomography Scans Precipitate Migraines in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia Subjects at Risk of Paradoxical Emboli: Implications for Right-to-Left Shunt Risks. Headache. 2016 Nov;56(10):1659-1663. doi: 10.1111/head.12963. Epub 2016 Oct 11.
- Shovlin CL, Patel T, Jackson JE. Embolisation of PAVMs reported to improve nosebleeds by a subgroup of patients with hereditary haemorrhagic telangiectasia. ERJ Open Res. 2016 Apr 29;2(2):00035-2016. doi: 10.1183/23120541.00035-2016. eCollection 2016 Apr.
- Hosman AE, Shovlin CL. Cancer and hereditary haemorrhagic telangiectasia. J Cancer Res Clin Oncol. 2017 Feb;143(2):369-370. doi: 10.1007/s00432-016-2298-x. Epub 2016 Nov 11.
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- CLS/2012/2
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