患有和不患有 HHT 的人常见疾病的频率
2023年9月25日 更新者：Imperial College London
与普通人群相比，遗传性出血性毛细血管扩张症 (HHT) 和其他疾病的问卷调查研究
每 5,000 人中就有 1 人患有遗传性出血性毛细血管扩张症 (HHT)。 本研究的目的是通过调查问卷提供有关常见健康状况的频率和 HHT 治疗耐受性的数据。
这将由患有 HHT 的人填写，并控制谁将成为没有 HHT 的普通人群的成员。
调查问卷主要设计用于基于网络的输入，但也可以根据要求以纸质形式分发
研究概览
详细说明
每 5,000 人中就有 1 人患有遗传性出血性毛细血管扩张症 (HHT)，通常会导致流鼻血、皮肤血斑和/或因鼻子或肠道出血而导致的贫血。 大多数 HHT 患者的肺、肝和脑等内脏器官也有异常血管（动静脉畸形）。 这种多系统疾病的管理极具挑战性。
首席申请人花了 20 年时间研究这种罕见疾病，并确定了需要更多证据的多个领域，以帮助患有这种终生疾病的临床医生和患者。 一个特殊的问题是当患有 HHT 的人患有其他常见疾病（如哮喘、癌症、糖尿病或心脏病）时会发生什么。 他们是否有与一般人群相同的问题模式？ 他们可以使用相同的药物吗？ 是否需要进一步保障？ 对于这些重要问题，目前的建议只能基于理论考虑和轶事数据。
本研究的最终目标是使用从问卷中获得的信息来提供证据，以帮助临床医生治疗 HHT 患者。
数据将从 2012 年 4 月开始输入。 数据将在输入后平均 6-8 个月进行分析。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2174
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
-
London、英国、SL9 0QR
- NHLI Cardiovascular Sciences, Imperial College London
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
- 年满 18 岁或以上。
- 填写问卷的能力。
排除标准：
- 18岁以下
- 无法填写问卷
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：HHT 患者
HHT 患者将在问卷中表明自己的身份，首先是陈述他们认为自己的诊断结果，其次是在特定问题中提供 HHT 诊断标准。 根据对先前问题的回答，他们将被引导至适当的问题。 |
为了获得足够多的个体以获得适当的统计能力（见下文），基于网络的问卷设计被认为是最合适的工具。
SurveyMonkey 被认为是生成问卷、促进目标人群保密回答以及分析问卷数据的最合适方式。
设计的调查也可以纸质形式呈现，并用于我们的临床服务。
其他名称：
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其他：无 HHT 的控制
没有 HHT 的人将在问卷中表明自己的身份，首先是陈述他们认为自己的诊断，然后是在特定问题中提供 HHT 诊断标准。 根据对先前问题的回答，他们将被引导至适当的问题。 |
为了获得足够多的个体以获得适当的统计能力（见下文），基于网络的问卷设计被认为是最合适的工具。
SurveyMonkey 被认为是生成问卷、促进目标人群保密回答以及分析问卷数据的最合适方式。
设计的调查也可以纸质形式呈现，并用于我们的临床服务。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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流鼻血的流行。
大体时间：第一天
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数据结果将在研究参与者报告时获取，表明当时受流鼻血影响的受访者百分比。
随后的计算将针对年龄和其他参与者变量进行标准化。
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第一天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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流鼻血治疗的功效
大体时间：第一天
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数据结果将在研究参与者报告时获取，表明报告流鼻血治疗有益、无效或有害影响的受访者百分比。
随后的计算将针对年龄和其他参与者变量进行标准化。
|
第一天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Claire L Shovlin, PhD MB BChir FRCP、Imperial College London
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Silva BM, Hosman AE, Devlin HL, Shovlin CL. Lifestyle and dietary influences on nosebleed severity in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2013 May;123(5):1092-9. doi: 10.1002/lary.23893. Epub 2013 Feb 12.
- Devlin HL, Hosman AE, Shovlin CL. Antiplatelet and anticoagulant agents in hereditary hemorrhagic telangiectasia. N Engl J Med. 2013 Feb 28;368(9):876-8. doi: 10.1056/NEJMc1213554. No abstract available.
- Finnamore H, Le Couteur J, Hickson M, Busbridge M, Whelan K, Shovlin CL. Hemorrhage-adjusted iron requirements, hematinics and hepcidin define hereditary hemorrhagic telangiectasia as a model of hemorrhagic iron deficiency. PLoS One. 2013 Oct 16;8(10):e76516. doi: 10.1371/journal.pone.0076516. eCollection 2013.
- Hosman AE, Devlin HL, Silva BM, Shovlin CL. Specific cancer rates may differ in patients with hereditary haemorrhagic telangiectasia compared to controls. Orphanet J Rare Dis. 2013 Dec 20;8:195. doi: 10.1186/1750-1172-8-195.
- Elphick A, Shovlin CL. Relationships between epistaxis, migraines, and triggers in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2014 Jul;124(7):1521-8. doi: 10.1002/lary.24526. Epub 2014 Jan 23.
- Shovlin CL, Gilson C, Busbridge M, Patel D, Shi C, Dina R, Abdulla FN, Awan I. Can Iron Treatments Aggravate Epistaxis in Some Patients With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia? Laryngoscope. 2016 Nov;126(11):2468-2474. doi: 10.1002/lary.25959. Epub 2016 Apr 23.
- Shovlin CL, Awan I, Cahilog Z, Abdulla FN, Guttmacher AE. Reported cardiac phenotypes in hereditary hemorrhagic telangiectasia emphasize burdens from arrhythmias, anemia and its treatments, but suggest reduced rates of myocardial infarction. Int J Cardiol. 2016 Jul 15;215:179-85. doi: 10.1016/j.ijcard.2016.04.006. Epub 2016 Apr 7.
- Patel T, Elphick A, Jackson JE, Shovlin CL. Injections of Intravenous Contrast for Computerized Tomography Scans Precipitate Migraines in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia Subjects at Risk of Paradoxical Emboli: Implications for Right-to-Left Shunt Risks. Headache. 2016 Nov;56(10):1659-1663. doi: 10.1111/head.12963. Epub 2016 Oct 11.
- Shovlin CL, Patel T, Jackson JE. Embolisation of PAVMs reported to improve nosebleeds by a subgroup of patients with hereditary haemorrhagic telangiectasia. ERJ Open Res. 2016 Apr 29;2(2):00035-2016. doi: 10.1183/23120541.00035-2016. eCollection 2016 Apr.
- Hosman AE, Shovlin CL. Cancer and hereditary haemorrhagic telangiectasia. J Cancer Res Clin Oncol. 2017 Feb;143(2):369-370. doi: 10.1007/s00432-016-2298-x. Epub 2016 Nov 11.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2012年4月1日
初级完成 (实际的)
2015年5月1日
研究完成 (实际的)
2015年5月1日
研究注册日期
首次提交
2012年4月30日
首先提交符合 QC 标准的
2015年6月3日
首次发布 (估计的)
2015年6月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月25日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
调查问卷的临床试验
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