Yleisten lääketieteellisten tilojen esiintyvyys ihmisillä, joilla on ja ei ole HHT: tä
Kyselytutkimus perinnöllisestä hemorragisesta telangiektasiasta (HHT) ja muista lääketieteellisistä tiloista yleiseen väestöön verrattuna
Perinnöllistä hemorragista telangiektasiaa (HHT) esiintyy yhdellä ihmisellä 5 000:sta. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tuottaa kyselylomakkeen avulla tietoa yleisten terveystilojen esiintymistiheydestä ja hoitojen siedettävyydestä HHT:ssa.
Tämän täyttävät sekä HHT-potilaat että kontrollit, jotka ovat yleisen väestön jäseniä ilman HHT:ta.
Kyselylomake on suunniteltu ensisijaisesti web-pohjaiseen ilmoittautumiseen, mutta se voidaan toimittaa pyynnöstä myös paperimuodossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Perinnöllinen hemorraginen telangiektasia (HHT) vaikuttaa yhdelle ihmisestä 5 000:sta, mikä yleensä aiheuttaa nenäverenvuotoa, ihon veriläiskiä ja/tai anemiaa nenästä tai suolistosta johtuvan verenvuodon seurauksena. Suurimmalla osalla HHT-potilaista on myös epänormaaleja verisuonia (valtimolaskimon epämuodostumia) sisäelimissä, kuten keuhkoissa, maksassa ja aivoissa. Tämän monijärjestelmähäiriön hallinta on erittäin haastavaa.
Päähakija on työskennellyt 20 vuotta tämän harvinaisen sairauden parissa ja tunnistanut useita alueita, joilla tarvitaan lisää todisteita kliinikkojen ja potilaiden auttamiseksi, joilla on tämä elinikäinen sairaus. Erityinen ongelma on, mitä tapahtuu, kun HHT-potilailla on muita yleisiä sairauksia, kuten astma, syöpä, diabetes tai sydänsairaus. Onko heillä samat ongelmat kuin muulla väestöllä? Voivatko he käyttää samoja lääkkeitä? Tarvitaanko lisäsuojatoimia? Näissä tärkeissä kysymyksissä nykyiset neuvot voivat perustua vain teoreettisiin huomioihin ja anekdoottisiin tietoihin.
Tämän tutkimuksen perimmäisenä tavoitteena on käyttää kyselylomakkeesta saatua tietoa todisteiden auttamiseksi lääkäreille, jotka hoitavat HHT-potilaita.
Tiedot syötetään huhtikuusta 2012 alkaen. Tiedot analysoidaan keskimäärin 6-8 kuukautta tulon jälkeen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SL9 0QR
- NHLI Cardiovascular Sciences, Imperial College London
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 vuotta täyttänyt tai vanhempi.
- Kyky täyttää kyselylomake.
Poissulkemiskriteerit:
- Ikä alle 18
- Kyselyä ei voi täyttää
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ihmiset, joilla on HHT
Ihmiset, joilla on HHT, tunnistavat itsensä kyselylomakkeessa ensin kertomalla, mikä heidän mielestään on heidän diagnoosinsa, ja toiseksi antamalla HHT-diagnostiset kriteerit tietyissä kysymyksissä. He ohjataan sopiviin kysymyksiin edellisten kysymysten vastausten mukaisesti. |
Verkkopohjaisen kyselylomakkeen suunnittelua pidettiin sopivimpana työkaluna riittävän suuren henkilömäärän vangitsemiseksi sopivaa tilastollista tehoa varten (katso alla).
SurveyMonkey tunnistettiin sopivimmaksi välineeksi kyselylomakkeen laatimiseen, kohderyhmien luottamuksellisten vastausten helpottamiseksi ja kyselytietojen analysointiin.
Suunniteltu kysely voidaan esittää myös paperimuodossa ja käyttää kliinisessä palvelussamme.
Muut nimet:
|
|
Muut: Säätimet ilman HHT:ta
Ihmiset, joilla ei ole HHT:tä, tunnistavat itsensä kyselyssä ensin kertomalla, mikä heidän mielestään on heidän diagnoosinsa, ja toiseksi antamalla HHT-diagnostiset kriteerit tietyissä kysymyksissä. He ohjataan sopiviin kysymyksiin edellisten kysymysten vastausten mukaisesti. |
Verkkopohjaisen kyselylomakkeen suunnittelua pidettiin sopivimpana työkaluna riittävän suuren henkilömäärän vangitsemiseksi sopivaa tilastollista tehoa varten (katso alla).
SurveyMonkey tunnistettiin sopivimmaksi välineeksi kyselylomakkeen laatimiseen, kohderyhmien luottamuksellisten vastausten helpottamiseksi ja kyselytietojen analysointiin.
Suunniteltu kysely voidaan esittää myös paperimuodossa ja käyttää kliinisessä palvelussamme.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Nenäverenvuotojen esiintyvyys.
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Tutkimustulokset kerätään tutkimukseen osallistujien raportoinnin yhteydessä, mikä osoittaa, kuinka monta prosenttia vastaajista kärsi nenäverenvuodosta tuolloin.
Myöhemmät laskelmat standardoidaan iän ja muiden osallistujien muuttujien mukaan.
|
Päivä 1
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Nenäverenvuotohoitojen tehokkuus
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Tutkimustulokset kerätään tutkimukseen osallistujien raportoinnin yhteydessä, mikä osoittaa, kuinka monta prosenttia vastaajista ilmoitti nenäverenvuotohoidon hyödyllisistä, nollaisista tai haitallisista vaikutuksista.
Myöhemmät laskelmat standardoidaan iän ja muiden osallistujien muuttujien mukaan.
|
Päivä 1
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Claire L Shovlin, PhD MB BChir FRCP, Imperial College London
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Silva BM, Hosman AE, Devlin HL, Shovlin CL. Lifestyle and dietary influences on nosebleed severity in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2013 May;123(5):1092-9. doi: 10.1002/lary.23893. Epub 2013 Feb 12.
- Devlin HL, Hosman AE, Shovlin CL. Antiplatelet and anticoagulant agents in hereditary hemorrhagic telangiectasia. N Engl J Med. 2013 Feb 28;368(9):876-8. doi: 10.1056/NEJMc1213554. No abstract available.
- Finnamore H, Le Couteur J, Hickson M, Busbridge M, Whelan K, Shovlin CL. Hemorrhage-adjusted iron requirements, hematinics and hepcidin define hereditary hemorrhagic telangiectasia as a model of hemorrhagic iron deficiency. PLoS One. 2013 Oct 16;8(10):e76516. doi: 10.1371/journal.pone.0076516. eCollection 2013.
- Hosman AE, Devlin HL, Silva BM, Shovlin CL. Specific cancer rates may differ in patients with hereditary haemorrhagic telangiectasia compared to controls. Orphanet J Rare Dis. 2013 Dec 20;8:195. doi: 10.1186/1750-1172-8-195.
- Elphick A, Shovlin CL. Relationships between epistaxis, migraines, and triggers in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2014 Jul;124(7):1521-8. doi: 10.1002/lary.24526. Epub 2014 Jan 23.
- Shovlin CL, Gilson C, Busbridge M, Patel D, Shi C, Dina R, Abdulla FN, Awan I. Can Iron Treatments Aggravate Epistaxis in Some Patients With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia? Laryngoscope. 2016 Nov;126(11):2468-2474. doi: 10.1002/lary.25959. Epub 2016 Apr 23.
- Shovlin CL, Awan I, Cahilog Z, Abdulla FN, Guttmacher AE. Reported cardiac phenotypes in hereditary hemorrhagic telangiectasia emphasize burdens from arrhythmias, anemia and its treatments, but suggest reduced rates of myocardial infarction. Int J Cardiol. 2016 Jul 15;215:179-85. doi: 10.1016/j.ijcard.2016.04.006. Epub 2016 Apr 7.
- Patel T, Elphick A, Jackson JE, Shovlin CL. Injections of Intravenous Contrast for Computerized Tomography Scans Precipitate Migraines in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia Subjects at Risk of Paradoxical Emboli: Implications for Right-to-Left Shunt Risks. Headache. 2016 Nov;56(10):1659-1663. doi: 10.1111/head.12963. Epub 2016 Oct 11.
- Shovlin CL, Patel T, Jackson JE. Embolisation of PAVMs reported to improve nosebleeds by a subgroup of patients with hereditary haemorrhagic telangiectasia. ERJ Open Res. 2016 Apr 29;2(2):00035-2016. doi: 10.1183/23120541.00035-2016. eCollection 2016 Apr.
- Hosman AE, Shovlin CL. Cancer and hereditary haemorrhagic telangiectasia. J Cancer Res Clin Oncol. 2017 Feb;143(2):369-370. doi: 10.1007/s00432-016-2298-x. Epub 2016 Nov 11.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLS/2012/2
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .