Frequentie van veelvoorkomende medische aandoeningen bij mensen met en zonder HHT
Een vragenlijstonderzoek naar erfelijke hemorragische teleangiëctasie (HHT) en andere medische aandoeningen, vergeleken met de algemene bevolking
Erfelijke hemorragische teleangiëctasie (HHT) treft 1 op de 5.000 mensen. Het doel van deze studie is om gegevens te verstrekken over de frequentie van veel voorkomende gezondheidsproblemen en de verdraagbaarheid van therapieën bij HHT door middel van een vragenlijst.
Dit wordt ingevuld door zowel mensen met HHT als bepaalt wie deel uitmaakt van de algemene bevolking zonder HHT.
De vragenlijst is in de eerste plaats ontworpen voor invoer via internet, maar kan op verzoek ook op papier worden verspreid
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Erfelijke hemorragische teleangiëctasie (HHT) komt voor bij 1 op de 5.000 mensen en veroorzaakt meestal neusbloedingen, bloedvlekken op de huid en/of bloedarmoede als gevolg van een bloeding uit de neus of de darmen. De meeste mensen met HHT hebben ook abnormale bloedvaten (arterioveneuze misvormingen) in inwendige organen zoals de longen, lever en hersenen. Het beheer van deze multisysteemaandoening is zeer uitdagend.
De hoofdaanvrager heeft 20 jaar aan deze zeldzame ziekte gewerkt en heeft meerdere gebieden geïdentificeerd waar meer bewijs nodig is om clinici en patiënten met deze levenslange aandoening te helpen. Een bijzonder probleem is wat er gebeurt als mensen met HHT andere veel voorkomende medische aandoeningen hebben, zoals astma, kanker, diabetes of hartaandoeningen. Hebben zij hetzelfde probleempatroon als de algemene bevolking? Kunnen ze dezelfde medicijnen gebruiken? Zijn er nog meer waarborgen nodig? Voor deze belangrijke vragen kan het huidige advies alleen worden gebaseerd op theoretische overwegingen en anekdotische gegevens.
Het uiteindelijke doel van deze studie is om informatie uit een vragenlijst te gebruiken om bewijs te leveren om clinici te helpen die mensen met HHT behandelen.
Gegevens worden ingevoerd vanaf april 2012. Gegevens worden gemiddeld 6-8 maanden na invoer geanalyseerd.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SL9 0QR
- NHLI Cardiovascular Sciences, Imperial College London
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 18 jaar of ouder.
- Capaciteit om een vragenlijst in te vullen.
Uitsluitingscriteria:
- Leeftijd onder de 18
- Kan geen vragenlijst invullen
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Preventie
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Mensen met HHT
Mensen met HHT zullen zichzelf in de vragenlijst identificeren, eerst door te zeggen wat zij denken dat hun diagnose is, en ten tweede door de diagnostische criteria van HHT binnen specifieke vragen te verstrekken. Ze zullen worden doorverwezen naar de juiste vragen, volgens de antwoorden op de vorige vragen. |
Om voldoende grote aantallen individuen vast te leggen voor de juiste statistische power (zie hieronder), werd een webgebaseerd vragenlijstontwerp als het meest geschikte instrument beschouwd.
SurveyMonkey werd geïdentificeerd als het meest geschikte middel om de vragenlijst te genereren, vertrouwelijke antwoorden door de doelgroepen mogelijk te maken en voor analyse van vragenlijstgegevens.
De ontworpen enquête kan ook op papier worden gepresenteerd en in onze klinische dienst worden gebruikt.
Andere namen:
|
|
Ander: Bediening zonder HHT
Mensen zonder HHT zullen zichzelf in de vragenlijst identificeren, eerst door te zeggen wat zij denken dat hun diagnose is, en ten tweede door de HHT-diagnostische criteria binnen specifieke vragen te verstrekken. Ze zullen worden doorverwezen naar de juiste vragen, volgens de antwoorden op de vorige vragen. |
Om voldoende grote aantallen individuen vast te leggen voor de juiste statistische power (zie hieronder), werd een webgebaseerd vragenlijstontwerp als het meest geschikte instrument beschouwd.
SurveyMonkey werd geïdentificeerd als het meest geschikte middel om de vragenlijst te genereren, vertrouwelijke antwoorden door de doelgroepen mogelijk te maken en voor analyse van vragenlijstgegevens.
De ontworpen enquête kan ook op papier worden gepresenteerd en in onze klinische dienst worden gebruikt.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Prevalentie van neusbloedingen.
Tijdsspanne: Dag 1
|
Het resultaat van de gegevens wordt vastgelegd op het moment van rapportage door de deelnemers aan het onderzoek, en geeft het percentage respondenten aan met bloedneuzen op dat moment.
Latere berekeningen zullen standaardiseren voor leeftijd en andere deelnemersvariabelen.
|
Dag 1
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Werkzaamheid van bloedneusbehandelingen
Tijdsspanne: Dag 1
|
Het resultaat van de gegevens wordt vastgelegd op het moment van rapportage door de deelnemers aan het onderzoek, waarbij het percentage respondenten wordt aangegeven dat gunstige, nul- of nadelige effecten van bloedneusbehandelingen meldt.
Latere berekeningen zullen standaardiseren voor leeftijd en andere deelnemersvariabelen.
|
Dag 1
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Claire L Shovlin, PhD MB BChir FRCP, Imperial College London
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Silva BM, Hosman AE, Devlin HL, Shovlin CL. Lifestyle and dietary influences on nosebleed severity in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2013 May;123(5):1092-9. doi: 10.1002/lary.23893. Epub 2013 Feb 12.
- Devlin HL, Hosman AE, Shovlin CL. Antiplatelet and anticoagulant agents in hereditary hemorrhagic telangiectasia. N Engl J Med. 2013 Feb 28;368(9):876-8. doi: 10.1056/NEJMc1213554. No abstract available.
- Finnamore H, Le Couteur J, Hickson M, Busbridge M, Whelan K, Shovlin CL. Hemorrhage-adjusted iron requirements, hematinics and hepcidin define hereditary hemorrhagic telangiectasia as a model of hemorrhagic iron deficiency. PLoS One. 2013 Oct 16;8(10):e76516. doi: 10.1371/journal.pone.0076516. eCollection 2013.
- Hosman AE, Devlin HL, Silva BM, Shovlin CL. Specific cancer rates may differ in patients with hereditary haemorrhagic telangiectasia compared to controls. Orphanet J Rare Dis. 2013 Dec 20;8:195. doi: 10.1186/1750-1172-8-195.
- Elphick A, Shovlin CL. Relationships between epistaxis, migraines, and triggers in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2014 Jul;124(7):1521-8. doi: 10.1002/lary.24526. Epub 2014 Jan 23.
- Shovlin CL, Gilson C, Busbridge M, Patel D, Shi C, Dina R, Abdulla FN, Awan I. Can Iron Treatments Aggravate Epistaxis in Some Patients With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia? Laryngoscope. 2016 Nov;126(11):2468-2474. doi: 10.1002/lary.25959. Epub 2016 Apr 23.
- Shovlin CL, Awan I, Cahilog Z, Abdulla FN, Guttmacher AE. Reported cardiac phenotypes in hereditary hemorrhagic telangiectasia emphasize burdens from arrhythmias, anemia and its treatments, but suggest reduced rates of myocardial infarction. Int J Cardiol. 2016 Jul 15;215:179-85. doi: 10.1016/j.ijcard.2016.04.006. Epub 2016 Apr 7.
- Patel T, Elphick A, Jackson JE, Shovlin CL. Injections of Intravenous Contrast for Computerized Tomography Scans Precipitate Migraines in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia Subjects at Risk of Paradoxical Emboli: Implications for Right-to-Left Shunt Risks. Headache. 2016 Nov;56(10):1659-1663. doi: 10.1111/head.12963. Epub 2016 Oct 11.
- Shovlin CL, Patel T, Jackson JE. Embolisation of PAVMs reported to improve nosebleeds by a subgroup of patients with hereditary haemorrhagic telangiectasia. ERJ Open Res. 2016 Apr 29;2(2):00035-2016. doi: 10.1183/23120541.00035-2016. eCollection 2016 Apr.
- Hosman AE, Shovlin CL. Cancer and hereditary haemorrhagic telangiectasia. J Cancer Res Clin Oncol. 2017 Feb;143(2):369-370. doi: 10.1007/s00432-016-2298-x. Epub 2016 Nov 11.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CLS/2012/2
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .