Effekten av bisfosfonater hos pasienter med synovitt, akne, pustulose, hyperostose og osteitt (SAPHO) syndrom
12. oktober 2016 oppdatert av: Peking Union Medical College Hospital
Urandomisert, åpen merket enkeltsenterstudie for å vurdere langtidseffekten av intravenøse bisfosfonater for benmargsødem hos pasienter med SAPHO-syndrom
Denne studien er designet for å evaluere langtidseffekten av intravenøse bisfosfonater for benmargsødem hos pasienter med SAPHO-syndrom.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Studien vil evaluere den langsiktige effekten 3 dager, 3 og 6 måneder etter administrering av dinatriumpamidronat.
Pasientene vil bli administrert dinatriumpamidronat 1 mg/kg, IV, QD, i 3 dager og hver 3. måned (opp til 6. måned).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
30
Fase
- Fase 1
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 66 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige pasienter mellom 18 og 70 år
Bare 1 av de 4 inklusjonskriteriene er tilstrekkelig for å komme frem til en diagnose av SAPHO-syndrom:
- Osteoartikulære manifestasjoner av acne conglobata, acne fulminans eller hidradenitis suppurativa
- Osteoartikulære manifestasjoner av PPP
- Hyperostose (av fremre brystvegg, lemmer eller ryggrad) med eller uten dermatose
- CRMO som involverer det aksiale eller perifere skjelettet med eller uten dermatose Palmoplantar pustulose (PPP); kronisk tilbakevendende multifokal osteomyelitt (CRMO)
- MR viser benmargsødem på det berørte stedet hos pasienter
- Blodserum fra pasienter viser normalt antall hvite blodlegemer, lever- og nyrefunksjon
- Pasienter som liker å bli fulgt opp i 1 år
- Andre protokolldefinerte inklusjonskriterier kan gjelde
Ekskluderingskriterier:
- Kvinner under graviditet eller amming.
- Septisk osteomyelitt
- Infeksiøs artritt i brystveggen
- Infeksjoner PPP
- Palmo-plantar keratodermia
- DISH bortsett fra tilfeldig assosiasjon
- Osteoartikulære manifestasjoner av retinoidbehandling
- Andre protokolldefinerte eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: dinatriumpamidronat
pasientene vil bli administrert intravenøst pamidronat dinatrium
|
Pasientene vil bli administrert dinatriumpamidronat 1 mg/kg, IV, QD, i 3 dager og hver 3. måned (opp til 6. måned)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
respons på behandlingen ved endring av MR-resultat ved screening, baseline, måned 3 og måned 6
Tidsramme: 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
legens globale vurdering av sykdomsaktivitet ved screening, baseline, måned 3 og måned 6
Tidsramme: 3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
|
respons på behandlingen ved endring av Visual Analogue ale/Score (VAS) ved screening, baseline, måned 3 og måned 6
Tidsramme: 3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
|
respons på behandlingen ved endring av bad ankyloserende spondylitt sykdomsaktivitetsindeks (BASDAI) ved screening, baseline, måned 3 og måned 6
Tidsramme: 3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
|
respons på behandlingen ved endring av bad ankyloserende spondylitt funksjonell indeks (BASFI) ved screening, baseline, måned 3 og måned 6
Tidsramme: 3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
|
respons på behandlingen ved endring av bad ankyloserende spondylitt metroloty index (BASMI) ved screening, baseline, måned 3 og måned 6
Tidsramme: 3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
|
respons på behandlingen ved endring av ankyloserende spondylitt sykdomsaktivitetsscore (ASDAS) ved screening, baseline, måned 3 og måned 6
Tidsramme: 3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
|
respons på behandlingen ved endring av erytrocyttsedimentasjonshastighet (ESR) ved screening, baseline, måned 3 og måned 6
Tidsramme: 3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
|
respons på behandlingen ved endring av høysensitivt-C-reaksjonsprotein (hs-CRP) ved screening, baseline, måned 3 og måned 6
Tidsramme: 3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
|
respons på behandlingen ved endring av Osteocalcin ved screening, baseline, måned 3 og måned 6
Tidsramme: 3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
|
respons på behandlingen ved endring av beta-Crosslaps (beta-CTx) ved screening, baseline, måned 3 og måned 6
Tidsramme: 3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
3 dager, 3 og 6 måneder (opptil 6 måneder)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Chen Li, Master, Department of Traditional Chinese Medicine, Peking Union Medical College Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. oktober 2015
Primær fullføring (Faktiske)
1. oktober 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. oktober 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. august 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. september 2015
Først lagt ut (Anslag)
9. september 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
13. oktober 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. oktober 2016
Sist bekreftet
1. september 2015
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PUMCH-SAPHO-01
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .