Erytropoietin for å forhindre unødvendige transfusjoner hos pasienter med cyanotisk CHD - en prospektiv kontrollforsøk
3. november 2021 oppdatert av: David Werho, MD, University of California, San Diego
Erytropoietin for å forhindre unødvendige transfusjoner hos pasienter med cyanotisk medfødt hjertesykdom - en prospektiv randomisert kontrollforsøk
Cyanotiske medfødte hjertepasienter krever høyere hemoglobinkonsentrasjoner (nivåer av røde blodlegemer) for optimal oksygentilførsel til kroppen.
Profylaktisk erytropoietin (EPO) og jern kan forhindre og/eller redusere mengden blodtransfusjoner som trengs i denne populasjonen.
Vi søker å undersøke om EPO og jern utgjør en klinisk signifikant forskjell i antall transfusjoner gitt til disse pasientene og sykelighet forbundet med det.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Medfødt hjertesykdom forekommer i omtrent 1 % av alle levendefødte. Spesielt cyanotiske hjertelesjoner er utsatt for betydelig dødelighet og sykelighet på grunn av deres reduserte evne til å gi tilstrekkelig oksygenering til kroppen og hjernen. Mange eksperter mener at for å ha tilstrekkelig oksygenbærende kapasitet, bør disse spedbarnene ideelt sett ha et hemoglobinnivå større enn 13 g/dL. Mange av disse pasientene trenger blodtransfusjoner før operasjonen for å gi tilstrekkelig oksygenering. Årsaken til dette er sannsynligvis multifaktoriell inkludert normal neonatal fysiologi, hyppige laboratorieprøver og komorbiditeter. Selv om det er sjeldent, kan sykelighet på grunn av transfusjoner være ødeleggende for denne befolkningen, inkludert overførte infeksjoner, transfusjonsreaksjoner, ekstra sykehusinnleggelser og antigensensibilisering som ville komplisere hjertetransplantasjon om nødvendig.
Det er sentre i USA som har utviklet protokoller som bruker erytropoietin for å minimere blodprodukttransfusjoner før og etter operasjonen, også referert til som "blodløs kirurgi". Det har vært retrospektive studier som evaluerer suksessen til disse protokollene, men det er ingen randomiserte kontrollerte prospektive studier som etterforskerne har studert effekten av erytropoietin-effekter hos pasienter med cyanotisk hjertesykdom i forhold til transfusjonsforebygging.
Medfødte cyanotiske hjertepasienter krever høyere hemoglobinkonsentrasjoner for optimal oksygentilførsel. Profylaktisk erytropoietin kan forhindre og/eller redusere mengden blodtransfusjoner som er nødvendig før operasjonen. Forskerne søker å undersøke om erytropoietin utgjør en klinisk signifikant forskjell i antall transfusjoner gitt til disse pasientene og sykelighet forbundet med det.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
4
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 1 måned (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- Nyfødte under 4 uker ved diagnose
- Svangerskapsalder >34 uker
- Fødselsvekt 2,2-4kg
- Cyanotisk hjertesykdom som har hatt en kirurgisk shunt eller en kateteriseringsintervensjon som tilsvarer en shunt (patent ductus arteriosus stent, høyre ventrikkel utløpskanal stent).
- Baseline hematokrit skal være under <40 %.
- Fullfører minst 1 injeksjon i studien ved 8 ukers alder.
Eksklusjonskriterier
- Spedbarn diagnostisert ved eldre enn 4 uker
- Svangerskap <34 uker
- Fødselsvekt <2,2 kg eller >4 kg
- Hematokrit >40 %
- Nyfødte med acyanotisk hjertesykdom
Spedbarn med betydelige komorbiditeter:
- Nyresvikt (kreatinin > 2 standardavvik over aldersjustert norm)
- Leversvikt (forhøyede ASAT/ALT-nivåer > 2 standardavvik over aldersjustert norm
- Hemolytisk sykdom
- Hemoglobinopatier (sigdcellesykdom, thalassemia)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Kontroll
Gruppe II (ikke-behandlingsgruppe): Pasienter i behandlingsgruppen vil ikke få noen ekstra intervensjon utenom standardbehandling.
De vil få jerntilskudd i 6 uker med start før 8 ukers alder, 1 uke etter første prosedyre (kirurgi eller hjertekateterisering).
De vil bli fulgt i 14 uker.
|
Pasienter i behandlingsgruppen vil ikke få noen ekstra intervensjon utenom standardbehandling.
De vil få jerntilskudd i 6 uker med start før 8 ukers alder, 1 uke etter første prosedyre (kirurgi eller hjertekateterisering).
De vil bli fulgt i 14 uker.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Epoetin alfa og jerntilskudd
Gruppe I (behandlingsgruppe): Pasienter i behandlingsgruppen vil få ukentlige EPO-injeksjoner og jerntilskudd i 6 uker med start før 8 ukers alder, 1 uke etter første prosedyre (kirurgi eller hjertekateterisering) De vil bli fulgt i 14 uker.
|
Pasienter i behandlingsgruppen vil få ukentlige EPO-injeksjoner og jerntilskudd i 6 uker med start før 8 ukers alder, 1 uke etter første prosedyre (kirurgi eller hjertekateterisering) De vil bli fulgt i 14 uker.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall transfusjoner som trengs
Tidsramme: Første 4 måneder av livet
|
Profylaktisk erytropoietin kan forhindre og/eller redusere mengden blodtransfusjoner som er nødvendig før operasjonen.
Vi søker å undersøke om erytropoietin utgjør en klinisk signifikant forskjell i antall transfusjoner gitt til disse pasientene og sykelighet forbundet med det i perioden forsøkspersonene vil være aktive i studien (fra baseline til 14 uker etter initial injeksjon).
Hovedmålet vil bli vurdert når alle fag har fullført uke 14 eller avsluttes tidlig.
|
Første 4 måneder av livet
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Oksygenmetning
Tidsramme: Første 4 måneder av livet
|
Ofte har nyfødte med cyanotisk medfødt hjertefeil forlenget innledende sykehusopphold på grunn av manglende evne til å opprettholde akseptable oksygenmetninger, og overgang til tilstrekkelig oralt inntak for passende vektøkning.
Dersom sykehusoppholdet viser seg å bli forkortet etter oppstart av erytropoietin, kan dette være av klinisk og økonomisk betydning.
|
Første 4 måneder av livet
|
|
Antall sykehusinnleggelser
Tidsramme: Første 4 måneder av livet
|
Antallet reinnleggelser på sykehus (relatert til svikt i å trives eller cyanose) kan antyde den generelle kliniske stabiliteten til en pasient.
Fordi disse spedbarn har høy risiko for dødelighet hjemme, er det flere grunner til at de kan bli innlagt på sykehus, inkludert klinisk signifikant anemi som krever blodoverføringer, dårlig vektøkning, problemer med å spise, utilstrekkelig oksygenmetning og sykdommer.
Hver innleggelse er stressende for pasienten og deres familier.
Å ha et normalt hemoglobinnivå kan ha en rolle i å forhindre flere av disse faktorene, spesielt når det gjelder svikt i å trives eller cyanose.
|
Første 4 måneder av livet
|
|
Vektøkning
Tidsramme: Første 4 måneder av livet
|
Det sekundære resultatet av vektøkning er passende for spedbarn, da denne variabelen har blitt brukt til å overvåke evnen til å trives og møte kroppens metabolske krav.
Det er godt etablert i pediatri at nyfødte og spedbarn bør få 15-30 gram per dag for optimal vekst.
Spedbarn som er cyanotiske har allerede en mangel på å møte sine metabolske krav på grunn av redusert oksygenbæreevne.
Dette er ytterligere komplisert i tilfelle av anemi.
Spedbarn kan således ha en økt evne til å optimalisere vektøkning ved normale, stabile hemoglobinnivåer som kan oppnås med erytropoietin.
|
Første 4 måneder av livet
|
|
Tid til første utskrivning
Tidsramme: Første 4 måneder av livet
|
Dersom sykehusoppholdet viser seg å bli forkortet etter oppstart av erytropoietin, kan dette være av klinisk og økonomisk betydning.
|
Første 4 måneder av livet
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: David K Werho, MD, University of California, San Diego/Rady Children's Hospital San Diego
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Donato H. Erythropoietin: an update on the therapeutic use in newborn infants and children. Expert Opin Pharmacother. 2005 May;6(5):723-34. doi: 10.1517/14656566.6.5.723.
- Fearon JA, Weinthal J. The use of recombinant erythropoietin in the reduction of blood transfusion rates in craniosynostosis repair in infants and children. Plast Reconstr Surg. 2002 Jun;109(7):2190-6. doi: 10.1097/00006534-200206000-00002.
- Maier RF, Obladen M, Muller-Hansen I, Kattner E, Merz U, Arlettaz R, Groneck P, Hammer H, Kossel H, Verellen G, Stock GJ, Lacaze-Masmonteil T, Claris O, Wagner M, Matis J, Gilberg F; European Multicenter Erythropoietin Beta Study Group. Early treatment with erythropoietin beta ameliorates anemia and reduces transfusion requirements in infants with birth weights below 1000 g. J Pediatr. 2002 Jul;141(1):8-15. doi: 10.1067/mpd.2002.124309.
- Richard S, Brion JP, Couck AM, Flament-Durand J. Accumulation of smooth endoplasmic reticulum in Alzheimer's disease: new morphological evidence of axoplasmic flow disturbances. J Submicrosc Cytol Pathol. 1989 Jul;21(3):461-7.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. november 2016
Primær fullføring (Faktiske)
1. juni 2020
Studiet fullført (Faktiske)
1. juni 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. september 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. september 2015
Først lagt ut (Anslag)
1. oktober 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. desember 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. november 2021
Sist bekreftet
1. november 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 160871
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .