此页面是自动翻译的,不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

促红细胞生成素预防紫绀型先心病患者不必要的输血——一项前瞻性对照试验

2021年11月3日 更新者:David Werho, MD、University of California, San Diego

促红细胞生成素预防紫绀型先天性心脏病患者不必要的输血 - 一项前瞻性随机对照试验

紫绀型先天性心脏病患者需要更高的血红蛋白浓度(红细胞水平)才能为身体提供最佳氧气。 预防性促红细胞生成素 (EPO) 和铁可以预防和/或减少该人群所需的输血量。 我们试图调查 EPO 和铁是否对这些患者的输血次数和与之相关的发病率产生临床显着差异。

研究概览

详细说明

先天性心脏病约占所有活产婴儿的 1%。 尤其是紫绀型心脏病变具有显着死亡率和发病率的风险,因为它们为身体和大脑提供充足氧合的能力降低。 许多专家认为,要具有足够的携氧能力,理想情况下这些婴儿的血红蛋白水平应大于 13 g/dL。 许多这些患者需要在手术前输血以提供足够的氧合作用。 造成这种情况的原因可能是多方面的,包括正常的新生儿生理、频繁的实验室检查和合并症。 虽然很少见,但输血引起的发病率对这一人群来说可能是毁灭性的,包括传播感染、输血反应、额外住院和抗原致敏,如果需要的话会使心脏移植复杂化。

美国有一些中心制定了使用促红细胞生成素来尽量减少手术前后血液制品输注的方案,也称为“无血手术”。 有回顾性研究评估了这些方案的成功,但没有随机对照前瞻性研究表明研究人员研究了促红细胞生成素对紫绀型心脏病患者在输血预防方面的影响。

先天性紫绀型心脏病患者需要更高的血红蛋白浓度才能实现最佳氧气输送。 预防性促红细胞生成素可以预防和/或减少手术前所需的输血量。 研究人员试图调查促红细胞生成素是否对这些患者的输血次数以及与之相关的发病率产生临床显着差异。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

4

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • California
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 1个月 (孩子)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准

  • 诊断时不足 4 周的新生儿
  • 胎龄 >34 周
  • 出生体重2.2-4kg
  • 曾做过手术分流术或相当于分流术的导管介入治疗(未闭动脉导管支架、右心室流出道支架)的紫绀型心脏病患者。
  • 基线血细胞比容低于 <40%。
  • 到 8 周大时完成研究中的至少 1 次注射。

排除标准

  • 出生 4 周以上时确诊的婴儿
  • 妊娠 <34 周
  • 出生体重 <2.2 公斤或 >4 公斤
  • 血细胞比容 >40%
  • 新生儿无紫绀性心脏病
  • 有严重合并症的婴儿:

    • 肾功能衰竭(肌酐 > 高于年龄调整标准的 2 个标准差)
    • 肝功能衰竭(AST/ALT 水平升高 > 高于年龄调整标准的 2 个标准差
    • 溶血病
    • 血红蛋白病(镰状细胞病、地中海贫血)

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:单身的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较:控制
II 组(非治疗组):治疗组的患者不会接受标准护理之外的任何额外干预。 他们将在 8 周龄之前、第一次手术(手术或心脏导管插入术)后 1 周开始接受为期 6 周的铁补充剂。 他们将被跟踪 14 周。
治疗组的患者将不会接受标准护理之外的任何额外干预。 他们将在 8 周龄之前、第一次手术(手术或心脏导管插入术)后 1 周开始接受为期 6 周的铁补充剂。 他们将被跟踪 14 周。
其他名称:
  • 没有别的名字
实验性的:Epoetin alfa 和铁补充剂
第 I 组(治疗组):治疗组的患者将在 8 周龄前开始接受每周一次的 EPO 注射和补铁治疗,持续 6 周,在他们第一次手术(手术或心导管插入术)后 1 周。他们将接受为期 14 周的随访。
治疗组的患者将在 8 周龄之前、第一次手术(手术或心脏导管插入术)后 1 周开始每周接受 EPO 注射和铁补充剂,持续 6 周。他们将接受为期 14 周的随访。
其他名称:
  • 没有别的名字

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
需要输血的次数
大体时间:生命的前 4 个月
预防性促红细胞生成素可以预防和/或减少手术前所需的输血量。 我们试图调查在受试者积极参与研究期间(从基线到初次注射后 14 周)促红细胞生成素是否对这些患者的输血次数以及与之相关的发病率产生临床显着差异。 当所有受试者都完成第 14 周或提前停止时,将评估主要目标。
生命的前 4 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
氧饱和度
大体时间:生命的前 4 个月
通常,紫绀型先天性心脏缺陷新生儿由于无法维持可接受的氧饱和度而延长了最初的住院时间,并且无法过渡到足够的经口摄入以适当增加体重。 如果在开始促红细胞生成素后发现住院时间缩短,这可能具有临床和经济意义。
生命的前 4 个月
住院人数
大体时间:生命的前 4 个月
再入院的次数(与发育迟缓或紫绀相关)可能暗示患者的整体临床稳定性。 由于这些婴儿在家中死亡的风险很高,他们入院的原因有多种,包括需要输血的临床显着贫血、体重增加缓慢、喂养困难、氧饱和度不足和疾病。 每次入院都会给患者及其家人带来压力。 具有正常的血红蛋白水平可能有助于预防这些因素中的一些,特别是在发育迟缓或发绀方面。
生命的前 4 个月
体重增加
大体时间:生命的前 4 个月
体重增加的次要结果适用于婴儿的情况,因为该变量已用于监测茁壮成长和满足身体代谢需求的能力。 儿科公认新生儿和婴儿每天应增加 15-30 克以实现最佳生长。 由于携氧能力降低,发绀的婴儿已经无法满足其代谢需求。 在贫血的情况下,这会更加复杂。 因此,婴儿在正常、稳定的血红蛋白水平下优化体重增加的能力可能会增强,而促红细胞生成素可以达到这一水平。
生命的前 4 个月
首次放电时间
大体时间:生命的前 4 个月
如果在开始促红细胞生成素后发现住院时间缩短,这可能具有临床和经济意义。
生命的前 4 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:David K Werho, MD、University of California, San Diego/Rady Children's Hospital San Diego

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年11月1日

初级完成 (实际的)

2020年6月1日

研究完成 (实际的)

2020年6月1日

研究注册日期

首次提交

2015年9月29日

首先提交符合 QC 标准的

2015年9月30日

首次发布 (估计)

2015年10月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年12月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年11月3日

最后验证

2021年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

铁的临床试验

3
订阅