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Eritropoietina per prevenire trasfusioni non necessarie nei pazienti con malattia coronarica cianotica - Uno studio prospettico di controllo

3 novembre 2021 aggiornato da: David Werho, MD, University of California, San Diego

Eritropoietina per prevenire trasfusioni non necessarie nei pazienti con cardiopatia congenita cianotica - Uno studio prospettico di controllo randomizzato

I pazienti cardiopatici congeniti cianotici richiedono concentrazioni di emoglobina più elevate (livelli di globuli rossi) per un apporto ottimale di ossigeno al corpo. L'eritropoietina profilattica (EPO) e il ferro possono prevenire e/o ridurre la quantità di trasfusioni di sangue necessarie in questa popolazione. Cerchiamo di indagare se l'EPO e il ferro fanno una differenza clinicamente significativa nel numero di trasfusioni date a questi pazienti e nella morbilità ad essa associata.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La cardiopatia congenita si verifica in circa l'1% di tutti i nati vivi. Le lesioni cardiache cianotiche, in particolare, sono a rischio di mortalità e morbilità significative a causa della loro ridotta capacità di fornire un'adeguata ossigenazione al corpo e al cervello. Molti esperti ritengono che per avere un'adeguata capacità di trasporto dell'ossigeno questi neonati dovrebbero idealmente avere un livello di emoglobina superiore a 13 g/dL. Molti di questi pazienti richiedono trasfusioni di sangue prima dell'intervento chirurgico per fornire un'adeguata ossigenazione. La causa di ciò è probabilmente multifattoriale, inclusa la normale fisiologia neonatale, i frequenti prelievi di laboratorio e le comorbilità. Sebbene rara, la morbilità dovuta alle trasfusioni può essere devastante per questa popolazione, comprese le infezioni trasmesse, le reazioni trasfusionali, i ricoveri extra e la sensibilizzazione antigenica che complicherebbe il trapianto di cuore se necessario.

Esistono centri negli Stati Uniti che hanno sviluppato protocolli che utilizzano l'eritropoietina per ridurre al minimo le trasfusioni di emoderivati ​​prima e dopo l'intervento chirurgico, noto anche come "chirurgia senza sangue". Ci sono stati studi retrospettivi che hanno valutato il successo di questi protocolli, ma non ci sono studi prospettici controllati randomizzati che i ricercatori hanno studiato sugli effetti degli effetti dell'eritropoietina nei pazienti con cardiopatia cianotica per quanto riguarda la prevenzione delle trasfusioni.

I pazienti cardiopatici cianotici congeniti richiedono concentrazioni di emoglobina più elevate per un'erogazione ottimale di ossigeno. L'eritropoietina profilattica può prevenire e/o ridurre la quantità di trasfusioni di sangue necessarie prima dell'intervento chirurgico. I ricercatori cercano di indagare se l'eritropoietina fa una differenza clinicamente significativa nel numero di trasfusioni somministrate a questi pazienti e nella morbilità ad essa associata.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 1 mese (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

  • Neonati di età inferiore a 4 settimane alla diagnosi
  • Età gestazionale > 34 settimane
  • Peso alla nascita 2,2-4 kg
  • Cardiopatie cianotiche che hanno subito uno shunt chirurgico o un intervento di cateterizzazione equivalente a uno shunt (stent del dotto arterioso pervio, stent del tratto di efflusso del ventricolo destro).
  • L'ematocrito basale deve essere inferiore a <40%.
  • Completa almeno 1 iniezione nello studio entro 8 settimane di età.

Criteri di esclusione

  • Neonati diagnosticati a più di 4 settimane di età
  • Gestazione <34 settimane
  • Peso alla nascita <2,2 kg o >4 kg
  • Ematocrito >40%
  • Neonati con cardiopatia acianotica

  • Neonati con comorbilità significative:

    • Insufficienza renale (creatinina > 2 deviazioni standard sopra la norma aggiustata per età)
    • Insufficienza epatica (livelli elevati di AST/ALT > 2 deviazioni standard sopra la norma aggiustata per l'età
    • Malattia emolitica
    • Emoglobinopatie (anemia falciforme, talassemie)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Controllo
Gruppo II (gruppo di non trattamento): i pazienti nel gruppo di trattamento non riceveranno alcun intervento extra al di fuori dello standard di cura. Riceveranno un'integrazione di ferro per 6 settimane a partire prima delle 8 settimane di età, 1 settimana dopo la loro prima procedura (chirurgia o cateterismo cardiaco). Saranno seguiti per 14 settimane.
Droga: Ferro
I pazienti nel gruppo di trattamento non riceveranno alcun intervento extra al di fuori dello standard di cura. Riceveranno un'integrazione di ferro per 6 settimane a partire prima delle 8 settimane di età, 1 settimana dopo la loro prima procedura (chirurgia o cateterismo cardiaco). Saranno seguiti per 14 settimane.
Altri nomi:
  • Nessun altro nome
Sperimentale: Epoetina alfa e integratori di ferro
Gruppo I (gruppo di trattamento): i pazienti nel gruppo di trattamento riceveranno iniezioni settimanali di EPO e integrazione di ferro per 6 settimane a partire prima delle 8 settimane di età, 1 settimana dopo la loro prima procedura (chirurgia o cateterismo cardiaco). Saranno seguiti per 14 settimane.
Droga: Epoetina Alfa e Ferro
I pazienti nel gruppo di trattamento riceveranno iniezioni settimanali di EPO e integrazione di ferro per 6 settimane a partire prima delle 8 settimane di età, 1 settimana dopo la loro prima procedura (chirurgia o cateterismo cardiaco). Saranno seguiti per 14 settimane.
Altri nomi:
  • Nessun altro nome

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di trasfusioni necessarie
Lasso di tempo: Primi 4 mesi di vita
L'eritropoietina profilattica può prevenire e/o ridurre la quantità di trasfusioni di sangue necessarie prima dell'intervento chirurgico. Cerchiamo di indagare se l'eritropoietina fa una differenza clinicamente significativa nel numero di trasfusioni somministrate a questi pazienti e nella morbilità ad essa associata durante il periodo in cui i soggetti saranno attivi nello studio (dal basale a 14 settimane dopo l'iniezione iniziale). L'obiettivo primario sarà valutato quando tutti i soggetti avranno completato la settimana 14 o interrompono anticipatamente.
Primi 4 mesi di vita

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Saturazione di ossigeno
Lasso di tempo: Primi 4 mesi di vita
Spesso, i neonati con difetti cardiaci congeniti cianotici hanno degenze ospedaliere iniziali prolungate a causa dell'incapacità di mantenere saturazioni di ossigeno accettabili e passano a un'adeguata assunzione orale per un adeguato aumento di peso. Se si scopre che la degenza ospedaliera è ridotta dopo l'inizio dell'eritropoietina, ciò può avere un significato clinico e finanziario.
Primi 4 mesi di vita
Numero di ricoveri
Lasso di tempo: Primi 4 mesi di vita
Il numero di riammissioni ospedaliere (correlate a ritardo di crescita o cianosi) può implicare la stabilità clinica complessiva di un paziente. Poiché questi bambini sono ad alto rischio di mortalità a casa, ci sono molteplici ragioni per cui possono essere ricoverati in ospedale, tra cui anemia clinicamente significativa che richiede trasfusioni di sangue, scarso aumento di peso, difficoltà di alimentazione, saturazione di ossigeno inadeguata e malattie. Ogni ricovero è stressante per il paziente e le sue famiglie. Avere un livello di emoglobina normale può avere un ruolo nella prevenzione di molti di questi fattori, in particolare per quanto riguarda il ritardo della crescita o la cianosi.
Primi 4 mesi di vita
Aumento di peso
Lasso di tempo: Primi 4 mesi di vita
L'esito secondario dell'aumento di peso è appropriato nel contesto dei neonati poiché questa variabile è stata utilizzata per monitorare la capacità di prosperare e soddisfare le richieste metaboliche del corpo. È ben noto in pediatria che il neonato e il lattante dovrebbero guadagnare 15-30 grammi al giorno per una crescita ottimale. I neonati cianotici hanno già una carenza nel soddisfare le loro richieste metaboliche a causa di una ridotta capacità di trasporto di ossigeno. Questo è ulteriormente complicato nel caso di anemia. Pertanto, i neonati possono avere una maggiore capacità di ottimizzare l'aumento di peso nel contesto di livelli di emoglobina normali e stabili che possono essere raggiunti con l'eritropoietina.
Primi 4 mesi di vita
Tempo alla prima dimissione
Lasso di tempo: Primi 4 mesi di vita
Se si scopre che la degenza ospedaliera è ridotta dopo l'inizio dell'eritropoietina, ciò può avere un significato clinico e finanziario.
Primi 4 mesi di vita

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, San Diego

Investigatori

  • Investigatore principale: David K Werho, MD, University of California, San Diego/Rady Children's Hospital San Diego

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 settembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 settembre 2015

Primo Inserito (Stima)

1 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 dicembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 160871

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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