Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Erytropoëtine ter voorkoming van onnodige transfusies bij patiënten met cyanotische CHD - een prospectieve controleproef

3 november 2021 bijgewerkt door: David Werho, MD, University of California, San Diego

Erytropoëtine om onnodige transfusies te voorkomen bij patiënten met cyanotische congenitale hartziekte - een prospectieve gerandomiseerde controlestudie

Cyanotische congenitale hartpatiënten hebben hogere hemoglobineconcentraties (rode bloedcellen) nodig voor een optimale zuurstoftoevoer naar het lichaam. Profylactisch erytropoëtine (EPO) en ijzer kunnen de benodigde hoeveelheid bloedtransfusies in deze populatie voorkomen en/of verminderen. We proberen te onderzoeken of EPO en ijzer een klinisch significant verschil maken in het aantal transfusies dat aan deze patiënten wordt gegeven en de daarmee gepaard gaande morbiditeit.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Aangeboren hartafwijkingen komen voor bij ongeveer 1% van alle levendgeborenen. Vooral cyanotische hartlaesies lopen risico op aanzienlijke mortaliteit en morbiditeit vanwege hun verminderde vermogen om het lichaam en de hersenen van voldoende zuurstof te voorzien. Veel deskundigen zijn van mening dat deze baby's, om voldoende zuurstof te kunnen vervoeren, idealiter een hemoglobinegehalte van meer dan 13 g/dl moeten hebben. Veel van deze patiënten hebben voorafgaand aan de operatie bloedtransfusies nodig om voldoende zuurstof te krijgen. De oorzaak hiervoor is waarschijnlijk multifactorieel, waaronder normale neonatale fysiologie, frequente laboratoriumtesten en comorbiditeit. Hoewel zeldzaam, kan de morbiditeit als gevolg van transfusies verwoestend zijn voor deze populatie, inclusief overgedragen infecties, transfusiereacties, extra ziekenhuisopnames en antigeensensibilisatie die harttransplantatie indien nodig zou bemoeilijken.

Er zijn centra in de Verenigde Staten die protocollen hebben ontwikkeld waarbij erytropoëtine wordt gebruikt om transfusies van bloedproducten voor en na een operatie te minimaliseren, ook wel "bloedloze chirurgie" genoemd. Er zijn retrospectieve studies geweest die het succes van deze protocollen evalueerden, maar er zijn geen gerandomiseerde gecontroleerde prospectieve studies die de onderzoekers hebben uitgevoerd om de effecten van erytropoëtine-effecten bij patiënten met cyanotische hartziekte met betrekking tot transfusiepreventie te bestuderen.

Congenitale cyanotische hartpatiënten hebben hogere hemoglobineconcentraties nodig voor een optimale zuurstoftoevoer. Profylactisch erytropoëtine kan de hoeveelheid bloedtransfusies die nodig zijn voorafgaand aan een operatie voorkomen en/of verminderen. De onderzoekers proberen te onderzoeken of erytropoëtine een klinisch significant verschil maakt in het aantal transfusies dat aan deze patiënten wordt gegeven en de daarmee gepaard gaande morbiditeit.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 1 maand (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria

  • Pasgeborenen jonger dan 4 weken bij diagnose
  • Zwangerschapsduur >34 weken
  • Geboortegewicht 2,2-4 kg
  • Cyanotische hartziekte die een chirurgische shunt of een katheterisatie-interventie hebben gehad die gelijkwaardig is aan een shunt (patent ductus arteriosus-stent, stent uit het rechterventrikelkanaal).
  • Baseline hematocriet lager dan <40%.
  • Voltooit ten minste 1 injectie in het onderzoek op een leeftijd van 8 weken.

Uitsluitingscriteria

  • Zuigelingen gediagnosticeerd op een leeftijd van meer dan 4 weken
  • Dracht <34 weken
  • Geboortegewicht <2,2 kg of >4 kg
  • Hematocriet >40%
  • Pasgeborenen met acyanotische hartziekte

  • Baby's met significante comorbiditeiten:

    • Nierfalen (creatinine > 2 standaarddeviaties boven leeftijdsgecorrigeerde norm)
    • Leverfalen (verhoogde ASAT/ALAT-waarden > 2 standaarddeviaties boven de voor leeftijd aangepaste norm
    • Hemolytische ziekte
    • Hemoglobinopathieën (sikkelcelziekte, thalassemieën)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Controle
Groep II (niet-behandelgroep): Patiënten in de behandelgroep krijgen geen extra interventie buiten de standaardzorg. Ze krijgen gedurende 6 weken ijzersuppletie, beginnend voor de leeftijd van 8 weken, 1 week na hun eerste ingreep (operatie of hartkatheterisatie). Ze worden gedurende 14 weken gevolgd.
Geneesmiddel: Ijzer
Patiënten in de behandelingsgroep krijgen geen extra interventie buiten de standaardzorg. Ze krijgen gedurende 6 weken ijzersuppletie, beginnend voor de leeftijd van 8 weken, 1 week na hun eerste ingreep (operatie of hartkatheterisatie). Ze worden gedurende 14 weken gevolgd.
Andere namen:
  • Geen andere naam
Experimenteel: Epoetin alfa en ijzersupplementen
Groep I (behandelingsgroep): Patiënten in de behandelingsgroep krijgen wekelijkse EPO-injecties en ijzersuppletie gedurende 6 weken, beginnend voor de leeftijd van 8 weken, 1 week na hun eerste ingreep (operatie of hartkatheterisatie). Ze worden gedurende 14 weken gevolgd.
Geneesmiddel: Epoetin Alfa en Iron
Patiënten in de behandelingsgroep krijgen wekelijks EPO-injecties en ijzersuppletie gedurende 6 weken, beginnend voor de leeftijd van 8 weken, 1 week na hun eerste ingreep (operatie of hartkatheterisatie). Ze worden gedurende 14 weken gevolgd.
Andere namen:
  • Geen andere naam

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal benodigde transfusies
Tijdsspanne: Eerste 4 maanden van het leven
Profylactisch erytropoëtine kan de hoeveelheid bloedtransfusies die nodig zijn voorafgaand aan een operatie voorkomen en/of verminderen. We proberen te onderzoeken of erytropoëtine een klinisch significant verschil maakt in het aantal transfusies dat aan deze patiënten wordt gegeven en de daarmee gepaard gaande morbiditeit gedurende de periode waarin de proefpersonen actief zullen zijn in het onderzoek (vanaf baseline tot 14 weken na de eerste injectie). Het primaire doel wordt beoordeeld wanneer alle proefpersonen week 14 hebben voltooid of voortijdig stoppen.
Eerste 4 maanden van het leven

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Zuurstofverzadiging
Tijdsspanne: Eerste 4 maanden van het leven
Vaak hebben pasgeborenen met cyanotische congenitale hartafwijkingen een langdurig verblijf in het ziekenhuis vanwege het onvermogen om een ​​acceptabele zuurstofverzadiging te handhaven en de overgang naar adequate orale inname voor voldoende gewichtstoename. Als blijkt dat het verblijf in het ziekenhuis korter wordt na het starten van erytropoëtine, kan dit van klinisch en financieel belang zijn.
Eerste 4 maanden van het leven
Aantal ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Eerste 4 maanden van het leven
Het aantal heropnames in het ziekenhuis (gerelateerd aan groeiachterstand of cyanose) kan de algehele klinische stabiliteit van een patiënt impliceren. Omdat deze baby's thuis een hoog risico lopen op sterfte, zijn er meerdere redenen waarom ze in het ziekenhuis kunnen worden opgenomen, waaronder klinisch significante bloedarmoede waarvoor bloedtransfusies nodig zijn, slechte gewichtstoename, moeite met voeden, onvoldoende zuurstofverzadiging en ziekten. Elke opname is stressvol voor de patiënt en zijn familie. Het hebben van een normaal hemoglobinegehalte kan een rol spelen bij het voorkomen van verschillende van deze factoren, vooral met betrekking tot groeiachterstand of cyanose.
Eerste 4 maanden van het leven
Gewichtstoename
Tijdsspanne: Eerste 4 maanden van het leven
Het secundaire resultaat van gewichtstoename is geschikt in de setting van baby's, aangezien deze variabele is gebruikt om het vermogen om te gedijen en te voldoen aan de metabole eisen van het lichaam te controleren. In de kindergeneeskunde is het algemeen aanvaard dat de pasgeborene en het kind 15-30 gram per dag moeten aankomen voor een optimale groei. Baby's die cyanotisch zijn, hebben al een tekort bij het voldoen aan hun metabolische eisen vanwege een verminderde zuurstofcapaciteit. Dit wordt verder gecompliceerd in het geval van bloedarmoede. Baby's kunnen dus een groter vermogen hebben om gewichtstoename te optimaliseren bij een normale, stabiele hemoglobinespiegel die kan worden bereikt met erytropoëtine.
Eerste 4 maanden van het leven
Tijd tot eerste ontslag
Tijdsspanne: Eerste 4 maanden van het leven
Als blijkt dat het verblijf in het ziekenhuis korter wordt na het starten van erytropoëtine, kan dit van klinisch en financieel belang zijn.
Eerste 4 maanden van het leven

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, San Diego

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David K Werho, MD, University of California, San Diego/Rady Children's Hospital San Diego

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 september 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 september 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

1 oktober 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 december 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 november 2021

Laatst geverifieerd

1 november 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 160871

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren